Chimioterapia: costuri ridicate și eficiență discutabilă
Cele mai multe medicamente de chimioterapie sunt aprobate de Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) fără dovezi că acestea îmbunătățesc supraviețuirea sau calitatea vieții.
Până în 2030, numărul cazurilor noi de cancer din Statele Unite este așteptat să crească cu 45%, de la 1,6 milioane la 2,3 milioane anual. Suntem cu adevărat învingători în războiul împotriva cancerului? Din păcate, în general, nu, în ciuda sutelor de medicamente anticancer care au fost introduse.
Războiul împotriva cancerului a fost comparat cu războiul împotriva terorii. Indiferent de câte atacuri efectuezi, este aproape imposibil să elimini toți „băieții răi”, iar indiferent de cât de precise sunt bombardamentele, trebuie să iei în considerare întotdeauna daunele colaterale. Toxicitatea terapiei anticancerigene poate fi debilitantă – nu doar din punct de vedere al sănătății, ci și din punct de vedere financiar.
Anumite medicamente anticancer brevetate pot costa aproape o mie de dolari pe zi. Chiar și cu asigurare de sănătate, costul mediu pentru pacienții cu cancer mamar în stadiul IV, de exemplu, poate ajunge la aproximativ 190.000 de dolari. Este destul de greu să lupți pentru viața ta; nu ar trebui să te confrunți și cu riscul de a-ți falimenta familia în același timp. Din păcate, aceasta rămâne o problemă comună.
Cine poate uita povestea apocrifă a lui Walter White din „Breaking Bad”, care lucra la două locuri cu asigurare de sănătate și totuși nu își putea permite îngrijirea pentru cancer? Nu toată lumea este dispusă să își înființeze propriul laborator de metanfetamină, dar mulți sunt dispuși să riște totul. O mare parte dintre pacienții cu cancer au raportat că sunt dispuși să declare faliment sau să își vândă casele pentru a plăti tratamentul. Sunt oare prețurile ridicate ale medicamentelor pentru cancer justificate dacă tratamentele inovatoare oferă beneficii semnificative pacienților? S-ar putea să fiți șocat să aflați că „multe medicamente anticancer aprobate de FDA ar putea să nu aibă beneficii clinice.”
Atunci, cum au ajuns să fie aprobate de FDA? „Cele mai multe aprobări ale medicamentelor pentru cancer se bazează pe criterii surrogate slabe sau netestate, iar studiile post-aprobatrare rareori validează eficacitatea și siguranța acestor medicamente pe criterii centrate pe pacient.” Permiteți-mi să explic ce înseamnă asta. Medicamentele noi pentru chimioterapie sunt din ce în ce mai mult aprobate pe baza unor criterii surrogate, ceea ce înseamnă că, în loc să ne uităm la ceea ce ne interesează cu adevărat – supraviețuirea sau calitatea vieții – medicamentele sunt aprobate pe baza unor indicatori precum „rata de răspuns” sau reducerea tumorii. Dar cui îi pasă dacă tumora se micșorează dacă nu îți extinde de fapt durata sau calitatea vieții?
Este oarecum contraintuitiv, dar a vedea o tumoră micșorându-se pe un CT sau un RMN nu este neapărat corelat cu îmbunătățiri în simptome sau supraviețuire. De fapt, cele mai multe studii care au urmărit efectiv persoanele în timp au descoperit corelații scăzute cu supraviețuirea. Cea mai recentă analiză cuprinzătoare a arătat că 91% dintre studiile de validare a acestor tratamente au găsit puțină corelație cu supraviețuirea globală.
Dintre cele 36 de noi medicamente pentru chimioterapie aprobate de FDA pe baza acestor criterii surrogate, odată ce au fost testate în lumea reală, doar unul din șapte a demonstrat că prelungește viața, jumătate au eșuat explicit, iar restul rămân netestate, evidențiind „că majoritatea aprobatărilor de medicamente pentru cancer nu au fost demonstrate că îmbunătățesc puncte finale clinic relevante.” „Prețurile exorbitante ale medicamentelor sunt suficient de grave pentru tratamentele care funcționează. A percepe pacienților vulnerabili taxe pentru medicamente fără dovezi că acestea îmbunătățesc de fapt supraviețuirea și calitatea vieții este inacceptabil.”
De ce nu cere FDA dovezi că medicamentele de chimioterapie beneficiază efectiv pacienții înainte de a le aproba? Unele companii farmaceutice afirmă că cerința de studii controlate randomizate cu „măsuri semnificative” ar dura prea mult, dar reducerea timpului de studiu folosind criterii surrogate în loc de supraviețuire globală este estimată la doar 11 luni. Așadar, în loc să dureze în medie 7,3 ani pentru a ajunge pe piață, ar dura 8,2 ani. Cu siguranță, dorim să avem aceste medicamente disponibile cât mai curând posibil, dar doar dacă acestea vor ajuta cu adevărat oamenii.
Îmbunătățesc medicamentele pentru cancer supraviețuirea sau calitatea vieții? „Nu trebuie să știi, conform sistemului nostru de reglementare defectuos” din Statele Unite – și lucrurile nu sunt mult mai bune în Europa. O evaluare sistematică a aprobatărilor medicamentelor de chimioterapie a arătat că majoritatea au intrat pe piață fără dovezi că au beneficiat supraviețuirea sau calitatea vieții. Chiar și ani mai târziu, nu existau dovezi concludente că acestea ofereau vreun beneficiu, iar, atunci când o făceau, câștigurile erau adesea marginale.
Aceasta este cauza pentru care vedem editoriale în Journal of the National Cancer Institute cu titluri precum „Hans Christian Andersen și valoarea noilor tratamente pentru cancer,” făcând aluzie la povestea lui Andersen „Hainele cele noi ale împăratului.” „Aceste studii converg către o concluzie singulară: doar o minoritate dintre noile medicamente pentru cancer aprobate de autoritățile de reglementare din SUA și Europa în ultimii ani oferă beneficii clinice semnificative pacienților…” De fapt, unele decese legate de cancer pot fi accelerate sau chiar cauzate de efectele toxice ale chimioterapiei, mai degrabă decât de cancerul în sine. Pe baza unei revizuiri a zeci de mii de pacienți cu cancer, în până la 27% din cazuri, tratamentul pentru cancer a cauzat sau a accelerat moartea. Dar ar putea merita acel risc dacă beneficiul potențial este suficient de mare. Acesta este subiectul blogului meu următor.
