S2N.Bio demarează transferul tehnologic pentru terapia celulară în Alzheimer, la Melbourne
Cell Therapies Pty Ltd și S2N.Bio („S2N”) au început transferul tehnologic pentru candidatul de terapie celulară S2N destinat bolii Alzheimer.
Acest transfer va permite fabricarea materialului pentru studii clinice în condiții de bună practică de fabricație (GMP) pentru primul studiu pe oameni al S2N în Australia.
CTPL și S2N sunt membri colaboratori ai Centrului de Cercetare Cooperativ pentru Soluții în Fabricarea Terapiei Regenerative Avansate (SMART) („SmartCRC”), care cofinanțează elemente ale proiectului, având ca scop accelerarea traducerii tehnologiilor inovatoare din domeniul sănătății de la cercetare la rezultate clinice și comerciale.
Transferul tehnologic va stabili procesul de fabricare a celulelor S2N în conformitate cu standardele GMP, metodele analitice GMP și documentația în cadrul sistemului de calitate al Cell Therapies, înainte de producția clinică GMP pentru studiul din 2027.
S2N este o companie australiană de medicină regenerativă care dezvoltă o terapie celulară autologă destinată înlocuirii neuronilor pierduți din cauza neurodegenerației. Această terapie se bazează pe celule neuroprecursor derivate din foliculii de păr (HFN), o populație celulară izolată din foliculii de păr ai pacientului. Celulele sunt unipotente, diferențiindu-se exclusiv în neuroni și celule înrudite, și nu sunt modificate genetic.
Abordarea S2N este distinctă mecanic față de terapiile pentru Alzheimer disponibile pe piață. Cei doi agenți recent aprobați de Autoritatea pentru Bunuri Terapeutice (TGA), donanemab și lecanemab, sunt anticorpi anti-amiloid care încetinesc declinul cognitiv prin eliminarea amiloidului. Încetinirea bolii prin acești agenți este modestă și nu poate recupera funcția deja pierdută. Terapia celulară unică a S2N vizează direct această lacună: este concepută pentru a înlocui neuronii pierduți din cauza bolii.
„Parteneriatul cu Cell Therapies susține tranziția noastră de la cercetare la mediul clinic, iar începutul transferului tehnologic este momentul în care această tranziție devine operațională”, a declarat Dr Brendon Boot, Chief Executive Officer, S2N.Bio.
S2N are o fundație preclinică care include un studiu de dovadă a conceptului realizat pe câini, publicat în Stem Cell Research & Therapy în 2022. Celulele neuroprecursor derivate din piele au fost microinjectate în hipocampul câinilor în vârstă cu disfuncție cognitivă canină, un sindrom care apare natural și care se corelează strâns cu boala Alzheimer. Patru din cei cinci câini tratați au prezentat îmbunătățiri la criteriul clinic principal, iar doi au arătat o inversare completă a sindromului. Acest studiu veterinar diferențiază S2N de alte companii dedicate tratării Alzheimer. Cele mai multe companii se bazează pe studii realizate pe modele de șoareci, care nu prezic rezultatele în oameni. În contrast, studiul canin al S2N oferă dovezi ale recuperării funcționale în cadrul unei boli care împărtășește aspectele patologice și clinice cu Alzheimer-ul uman.
Înainte de transferul către Cell Therapies, S2N a rafinat procesul de fabricare a celulelor în cadrul Facilității de Inovație Biologică (BIF) a Universității de Tehnologie din Sydney (UTS). BIF este o facilitate pilot de biomanufacturare care respectă standardele ISO 9001:2015, asemănătoare GMP.
S2N a colaborat cu BIF pentru a stabili reproducibilitatea, a genera documentația procesului și a efectua runde de producție la scară de dezvoltare în condiții asemănătoare GMP. Membrii echipei CTPL s-au alăturat S2N pentru a finaliza ultimele loturi, facilitând campania de fabricație CTPL care este acum în curs de desfășurare.
„Maturitatea lucrărilor de dezvoltare a procesului finalizate înainte ca un program să ajungă la o facilitate GMP are un impact măsurabil asupra termenelor și costurilor”, a declarat Dr Bev Menner, Chief Executive Officer al Cell Therapies. „Companiile care rafinează procesul lor într-un mediu asemănător GMP înainte de transferul tehnologic reduc semnificativ riscurile de întârzieri și cheltuieli suplimentare.”
„Terapia celulară S2N pentru Alzheimer va fi fabricată într-o facilitate de clasă mondială, de calitate clinică. Datele din studiile clinice generate în Australia folosind produse fabricate printr-un proces GMP sunt, în general, acceptabile pentru autorități precum FDA și EMA, astfel încât companiile care efectuează studii clinice timpurii conform unui proces GMP în Australia pot avansa foarte eficient către studii clinice internaționale de etapă ulterioară.”
