Studiu inovator privind terapia medicamentoasă prenatală pentru osteogeneza imperfectă
Sunt anunțate progrese semnificative în domeniul cercetării terapeutice pentru osteogeneza imperfectă, o afecțiune rară a oaselor.
Shriners Children’s St. Louis a anunțat că Dr. Arin Oestreich a obținut un grant de 3,1 milioane de dolari de la Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD). Aceste fonduri vor susține cercetările sale inovatoare cu privire la terapia țintită pentru bolile rare ale oaselor, precum osteogeneza imperfectă (OI), care ar putea fi administrată copiilor în uter pentru a le îmbunătăți starea.
Se estimează că aproximativ 50.000 de persoane din Statele Unite suferă de osteogeneza imperfectă, o afecțiune genetică ce determină fragilitatea extremă a oaselor. În următorii cinci ani, Dr. Oestreich va colabora cu Dr. Laura Schulz și Dr. Charlotte Phillips, lucrând împreună cu universități precum Washington University din St. Louis și Universitatea din Missouri. Scopul echipei este de a dezvolta o terapie medicamentoasă prenatală care să întărească formarea oaselor înainte de naștere, îmbunătățind astfel rezultatele atât pentru mamă, cât și pentru copil.
Cercetarea se concentrează pe strategiile terapeutice de blocare a myostatinului, o proteină care, în mod normal, încetinește creșterea musculară. Prin blocarea myostatinului, mușchii și oasele pot crește mai mari. În prezent, studiul se află în faza preclinică, utilizând un model pe șoareci pentru a analiza date preliminare precum dimensiunea fătului, rata de sarcină, rezultatele și creșterea puilor. Un aspect esențial al cercetării este identificarea ferestrelor critice de dezvoltare în care intervenția terapeutică timpurie poate facilita atingerea masei osoase optime a fătului și impactul acesteia pe parcursul întregii vieți.
„O fereastră mică de dezvoltare poate avea un impact de lungă durată asupra sănătății viitorului progeniturii. Studiază mediul uterin și modul în care acesta poate influența forța oaselor pe termen lung. Scopul nostru este să folosim ceea ce învățăm pentru a întări oasele OI încă din primele etape ale dezvoltării. Această strategie nu va vindeca OI, dar sperăm că vom putea maximiza forța musculară și a oaselor pentru a preveni fracturile pe parcursul vieții, iar acesta este obiectivul acestui grant”, a declarat Dr. Arin Oestreich.
Cercetarea de pionierat subliniază angajamentul Shriners Children’s St. Louis de a avansa îngrijirea pediatrică prin descoperiri științifice și colaborare.
„Dar nu este doar o boală pediatrică”, a adăugat Dr. Oestreich. „Ne gândim și la forța osoasă a mamei și la modul în care aceste strategii ar putea să o sprijine. Sarcina și alăptarea pun o presiune semnificativă asupra corpului și scheletului, așa că explorăm dacă această abordare poate ajuta și mamele cu OI să își mențină forța osoasă în aceste perioade.”
Echipa a publicat recent primul studiu în acest domeniu, arătând că blocarea myostatinului la șoarecele femele cu OI, începând cu perioada anterioară sarcinii și continuând până la sfârșitul alăptării, a crescut masa musculară maternă și dimensiunea osului cortical. Aceste rezultate sugerează că inhibarea myostatinului ar putea reduce specific pierderea osoasă asociată cu sarcina și alăptarea și ar putea îmbunătăți calitatea oaselor la mamele cu boala oaselor fragede.
