C-Path și Universitatea din Arizona colaborează pentru a studia mecanismele celulare ale Parkinsonului la femei
Critical Path Institute® (C-Path) a anunțat astăzi o colaborare de cercetare cu Universitatea din Arizona pentru a investiga mecanismele celulare care determină boala Parkinson la femei.
Proiectul, care se va desfășura pe parcursul a doi ani, este condus de Lalitha Madhavan, M.D., Ph.D., profesor de neurologie la Universitatea din Arizona. Acesta va compara celulele neuronale provenite de la femei și bărbați care trăiesc cu Parkinson pentru a identifica diferențele biologice ce pot explica modul în care boala se manifestă și progresează diferit între sexe.
Inițiativa face parte din programul GEM-PD (Global Evidence in Medicine for Parkinson’s Disease) al C-Path, lansat în martie 2025, care abordează modul în care Parkinsonul afectează în mod special femeile, pe baza factorilor biologici specifici sexului ce pot influența progresia bolii, simptomele și tratamentele. Această colaborare reprezintă fluxul de lucru al dovezilor din lumea reală (RWE) în cadrul GEM-PD și susține viziunea mai amplă a C-Path de a aborda nevoile nesatisfăcute în cercetare și dezvoltarea de medicamente.
Femeile cu Parkinson raportează că experiența lor în gestionarea bolii diferă față de cea a bărbaților, inclusiv în ceea ce privește timpul până la diagnostic și povara simptomatică a simptomelor non-motorii versus cele motorii. Incidența și prevalența bolii sunt mai mari la bărbați, care au un risc de aproximativ 1,5 până la 2 ori mai mare de a dezvolta Parkinson comparativ cu femeile, conform unei analize din 2015 a datelor de bază din Studiul Longitudinal NIH Exploratory Trials in Parkinson’s Disease-1, publicată în PLOS ONE. Femeile sunt subreprezentate în studiile clinice și experimentale ale Parkinsonului, iar multe aspecte legate de fundamentul biologic al diferențelor de sex rămân neelucidate, conform unei recenzii din 2025 în biologia diferențelor de sex publicată în Nature.
Cercetătorii de la Universitatea din Arizona vor diferenția neuronii corticali din linii de celule stem pluripotente induse (iPSC) bine caracterizate, provenite de la femei și bărbați cu Parkinson sporadic, obținute prin intermediul Inițiativei de Medicină de Precizie pentru Parkinson (PPMI), un studiu observațional longitudinal de referință sponsorizat de Fundația Michael J. Fox pentru Cercetarea Parkinsonului. După evaluarea de către Comitetul de Revizuire a Biospecimenelor al studiului, liniile celulare PPMI sunt puse la dispoziția cercetătorilor calificați pentru a facilita cercetarea biomarkerilor, dezvoltarea terapeutică, screeningul medicamentelor și modelarea bolii. Acești neuroni vor fi comparați cu controale corespunzătoare ca vârstă și sex, folosind endpoint-uri celulare, funcționale și proteomice, prin intermediul unor teste celulare stabilite, proteomica cantitativă și analize electrofiziologice.
C-Path și Universitatea din Arizona au o istorie lungă de colaborare, iar această nouă etapă a parteneriatului nostru accelerează angajamentul nostru de a înțelege modul în care Parkinsonul afectează femeile. Neuronii specializați pe care laboratorul Dr. Madhavan îi va cultiva în Tucson sunt esențiali pentru a răspunde la întrebări pe care informațiile clinice singure nu le pot clarifica, iar noi suntem mândri să ne aprofundăm investițiile în modele de cercetare relevante pentru oameni care împărtășesc angajamentul nostru față de rigurozitatea științifică. Suntem recunoscători Universității din Arizona pentru aducerea expertizei sale în celule stem la proiecte importante precum acesta.”
„Universitatea din Arizona este mândră să continue colaborarea cu C-Path după ani de succes împreună și împărtășim un angajament puternic de a înțelege această boală în rândul persoanelor pe care le afectează”, a declarat Madhavan. „Odată cu noua angajare a C-Path, suntem încântați să aplicăm programul nostru de celule stem pentru a crea modele derivate din oameni care fac posibile întrebări științifice vitale, cum ar fi mecanismele Parkinsonului la femei.”
Proiectul utilizează o metodologie de abordare nouă (NAM), o categorie de modele de cercetare bazate pe celule umane și non-animale care abordează limitările sistemelor preclinice tradiționale. În plus față de proiectul cu Dr. Madhavan, C-Path a priorizat aplicațiile NAM în dezvoltarea de medicamente prin intermediul Coaliției Dezvoltatorilor de Metodologii de Abordare Nouă.
Parteneriatul pe mai mulți ani cu Dr. Madhavan se va desfășura între aprilie 2026 și iunie 2028, având patru etape bine definite. Cercetătorii se așteaptă să își prezinte rezultatele la conferințe științifice precum Societatea Internațională pentru Cercetarea Celulelor Stem și întâlnirea AD/PD, culminând cu o lucrare de cercetare principală.
„Abordarea biologiei specifice sexului este un pas esențial și mult întârziat în cercetarea Parkinsonului”, a afirmat Diane Stephenson, Ph.D., vicepreședinte de neurologie la C-Path și director executiv al Critical Path for Parkinson’s Consortium. „Această muncă fundamentală oferă dovezile mecanistice necesare pentru a îmbunătăți modul în care sunt concepute studiile clinice și pentru a asigura că noile terapii sunt evaluate cu o mai mare precizie.”
