FDA a aprobat un nou medicament pentru Parkinson dezvoltat de cercetătorii de la U.V.A
Administrația Federală a Alimentelor și Medicamentelor (FDA) a aprobat un nou medicament pentru boala Parkinson, bazat pe cercetările realizate de oamenii de știință de la UVA Health.
Medicamentul tavapadon, acum denumit Juvmo, a fost dezvoltat de Richard B. Mailman, profesor de farmacologie și neuroștiințe la Universitatea din Virginia, împreună cu Xuemei Huang, președintele Departamentului de Neurologie de la UVA Health, care a avut un rol esențial în primul studiu clinic de succes cu un medicament din această clasă.
Primele medicamente din această clasă, denumite agonisti D1, puteau fi administrate doar prin injecții, însă Juvmo se ia sub formă de pilulă, o dată pe zi. Medicamentul standard de aur pentru Parkinson, levodopa, necesită mai multe doze pe zi, care devin din ce în ce mai frecvente pe măsură ce boala progresează.
Levodopa a fost standardul de aur timp de aproape 60 de ani, disponibil în multe forme. Din păcate, acesta necesită unele dintre celulele nervoase care sunt afectate în boala Parkinson. Acest lucru face ca utilizarea sa să fie mai dificilă și mai puțin eficientă în timp. „Am descoperit mecanismul specific care făcea levodopa eficient și am dezvoltat primul medicament care putea activa acel mecanism. Juvmo a fost realizat de un chimist talentat și o echipă care a creat un medicament similar ce putea fi administrat sub formă de pilulă, doar o dată sau de două ori pe zi”, a declarat Mailman.
Peste 11 milioane de oameni din întreaga lume trăiesc cu boala Parkinson, una dintre cele mai rapid crescătoare afecțiuni neurologice legate de vârstă. Boala Parkinson provoacă tremur, rigiditate, lentitate și dificultăți în mișcare. Aceasta crește riscul de căderi și poate fi însoțită de simptome precum oboseala, insomnie, pierderea memoriei și dificultăți de concentrare.
Boala este determinată de moartea graduală a celulelor nervoase care produc și utilizează hormonul dopamină. În ciuda zecilor de ani de cercetare, nu a fost găsită nicio modalitate de a opri această degenerare. Totuși, Juvmo poate activa selectiv receptorii de dopamină D1 din creier, oferind o ușurare de unele dintre simptomele motorii ale bolii.
Dezvoltatorii medicamentului afirmă că modul său unic de acțiune ar putea provoca efecte secundare mai reduse comparativ cu levodopa. Deși Juvmo poate fi combinat cu levodopa, acesta ar putea reprezenta o opțiune importantă pentru pacienții ale căror simptome nu pot fi controlate optim.
Aproape 70% dintre pacienții care iau levodopa trebuie să-și crească doza în decursul primului an. Însă, 93% dintre participanții la studiul clinic care au primit Juvmo nu au avut nevoie să-și crească doza de levodopa după 85 de săptămâni, iar 94% dintre cei cu Parkinson în stadiu incipient nu au avut nevoie să înceapă levodopa.
„Pentru că ținta lui Juvmo nu se degradează în boala Parkinson, speranța este că va ameliora problemele actuale și va permite o ușurare simptomatică pentru perioade mult mai lungi”, a spus Huang. „Într-adevăr, cercetările noastre sugerează că există speranța că ar putea fi util pentru pacienții în stadii foarte avansate de PD pentru care nu avem terapii eficiente. Odată cu disponibilitatea lui Juvmo, aceste idei pot fi testate.”
Mailman a investit zeci de ani în cercetarea care a dus la Juvmo. Descoperirea sa majoră a avut loc în 1984, când a realizat că toate „agonistele de dopamină” existente vizau un subset specific de receptori numiți „D2-like”. Experimentele sale au sugerat că celălalt tip de receptor de dopamină („D1-like”) era, de fapt, responsabil pentru cele mai multe dintre efectele benefice ale levodopei. El a suspectat, de asemenea, că țintirea receptorilor D1-like nu ar avea multe dintre efectele secundare ale medicamentelor aprobate care acționează ca agonisti de dopamină.
Huang, care este căsătorită cu Mailman, s-a alăturat echipei de cercetare la sfârșitul anilor ’90. Ea a proiectat un studiu clinic care a arătat că agonistii D1 pot fi administrați într-un mod care evită problemele de tensiune arterială care au afectat încercările anterioare.
Pe măsură ce a continuat cercetarea, Mailman a pornit într-o odisee pentru a convinge companiile farmaceutice, mari și mici, de promisiunea abordării sale. El a persistat în ciuda unei percepții generale în industrie că piața Parkinson era prea mică pentru a merita investiția. O descoperire cheie a fost găsirea unei echipe la Pfizer, condusă de David L. Gray, care a fost convinsă de datele lui Mailman. Eforturile lor au dus la succesul Juvmo.
Juvmo va fi comercializat de compania farmaceutică AbbVie și se așteaptă să devină disponibil în luna octombrie.
Mailman este încântat să vadă că ideile sale pot în sfârșit să beneficieze pacienții. „A fost frustrant să ne gândim că am avut o descoperire pentru pacienții cu Parkinson și nu am putut convinge pe alții să vadă această viziune. Un colaborator timpuriu important pentru munca sa a fost profesorul Steven Wyrick, care a fost diagnosticat cu Parkinson, dar nu a trăit suficient pentru a încerca un medicament în care a crezut”, a spus Mailman. „Ar fi făcut călătoria lungă să merite dacă acest lucru ajută la începutul unei noi ere în tratamentele pentru Parkinson.”
Mailman și Huang continuă să cerceteze alte aplicații posibile pentru tavapadon și alte medicamente D1, dincolo de domeniul aprobat de FDA.
Găsirea unor modalități mai bune de a trata boli complexe reprezintă o misiune majoră a noului Institut Paul și Diane Manning de Biotehnologie de la UVA. Institutul își propune să translateze mai rapid știința de vârf a UVA în noi medicamente și tratamente pentru a beneficia pacienții din Virginia și nu numai.
