Forum despre viitorul îngrijirii bronhiectaziei nonfibrozei chistice, din perspectiva pacienților
Asociația Bronchiectasis and NTM a anunțat astăzi organizarea unei întâlniri Externally-Led Patient-Focused Drug Development (EL-PFDD) pentru bronhiectazia nonfibrozei chistice (NCFB). Această întâlnire este inspirată de întâlnirile publice PFDD organizate de Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA). Vor fi prezenți dezvoltatori de medicamente, FDA și alți factori de decizie.
Bronhiectazia nonfibrozei chistice este o afecțiune pulmonară cronică ce se caracterizează prin inflamație și infecții cronice, în care căile respiratorii devin anormal lărgite, îngroșate și/sau cicatrizate. Deși a fost considerată o boală rară, NCFB este acum recunoscută mai pe larg, datorită creșterii conștientizării, cercetării și avansurilor în imagistică. Prima terapie aprobată de FDA pentru NCFB a fost disponibilă în 2025, dar provocările semnificative rămân. Mulți pacienți se confruntă în continuare cu întârzieri în diagnosticare, acces limitat la îngrijiri specializate și dificultăți în gestionarea impactului zilnic al bolii.
Întâlnirea NCFB EL-PFDD va:
- Îmbunătăți înțelegerea modului în care viața cu NCFB afectează experiențele zilnice;
- Captura perspective diverse din comunitatea NCFB pentru a ajuta la dezvoltarea rapidă și eficientă a terapiei;
- Influența procesul decizional de reglementare cu informații despre nevoile actuale de îngrijire și beneficiile tratamentului.
Deși prima terapie aprobată de FDA pentru NCFB a marcat o etapă importantă, nevoile neîndeplinite rămân semnificative, iar povara zilnică a bolii continuă să afecteze mulți pacienți. Această inițiativă reprezintă o oportunitate importantă pentru a asigura că vocile persoanelor care trăiesc cu NCFB sunt auzite de FDA, cercetători și dezvoltatori de tratamente. Prin împărtășirea experiențelor, provocărilor și priorităților lor, membrii comunității pot contribui la o înțelegere mai profundă a bolii și la informarea dezvoltării viitoarelor tratamente care să abordeze ceea ce este cel mai important pentru ei.
Întâlnirea NCFB EL-PFDD este planificată pentru sfârșitul anului 2027 și va include un element virtual pentru a asigura accesibilitatea tuturor participanților. Asociația va implica o gamă largă de părți interesate din comunitatea NCFB în sprijinul acestei inițiative.
