Injecția experimentală pentru genunchi vizează pierderea cartilajului la pacienții cu osteoartrită
Keck Medicine of USC a demarat un studiu clinic pentru a testa siguranța și tolerabilitatea unui nou tratament experimental și efectele sale potențiale asupra prevenției degradării cartilajului la persoanele cu osteoartrită la genunchi, cea mai frecventă formă a acestei afecțiuni.
Terapia, denumită CX-011, este administrată printr-o singură injecție în articulația genunchiului.
Aproximativ 33 de milioane de americani trăiesc cu osteoartrită, o boală progresivă care duce la deteriorarea cartilajului ce amortizează articulațiile. Această afecțiune poate provoca dureri cronice, rigiditate și mobilitate redusă, făcând activitățile zilnice din ce în ce mai dificile. Deși tratamentele existente pot ameliora simptomele, ele nu opresc progresia bolii, iar unii pacienți ajung în cele din urmă să necesite intervenții chirurgicale de înlocuire a articulației.
„De zeci de ani, medicii îi ajută pe pacienți să gestioneze durerea cauzată de osteoartrită, dar nu au reușit niciodată să oprească progresia bolii”, a declarat Jay R. Lieberman, MD, șef al Chirurgiei Ortopedice la Keck Medicine și președinte al Departamentului de Chirurgie Ortopedică la Keck School of Medicine of USC, care conduce studiul clinic. „Sperăm să ajungem într-o zi să depășim gestionarea simptomelor și să ne îndreptăm spre păstrarea sănătății articulațiilor pentru pacienții pe care îi deservim.”
Cum a fost dezvoltat CX-011
CX-011 a fost dezvoltat în Departamentul de Chirurgie Ortopedică de la Keck School printr-o cercetare condusă de Denis Evseenko, MD, PhD, vicepreședinte pentru cercetare în chirurgia ortopedică și profesor de chirurgie ortopedică, cercetare cu celule stem și medicină regenerativă la Keck School.
Echipa sa a identificat o serie de semnale moleculare implicând GP130, un receptor al sistemului imunitar care indică celulelor cum să reacționeze la inflamație. GP130 susține funcțiile normale ale sistemului imunitar, cardiovasculare și ale celulelor stem. Totuși, în osteoartrită, semnalele sistemului imunitar pot deveni hiperactive și pot contribui la deteriorarea suplimentară a cartilajului, creând un ciclu de degradare.
CX-011 a fost conceput pentru a întrerupe această semnalizare legată de inflamație fără a bloca complet GP130. În modelele animale de osteoartrită, echipa lui Evseenko a observat semne de reducere a durerii articulare, îmbunătățirea structurii și funcției articulare, regenerarea cartilajului și vindecarea țesutului după administrarea CX-011. Aceste constatări preclinice au susținut evaluarea ulterioară a CX-011 într-un studiu clinic.
Detalii despre studiul clinic
Keck Medicine este singura locație care desfășoară studiul clinic randomizat, dublu-orb, în fază incipientă.
Obiectivul principal al studiului este evaluarea siguranței și tolerabilității injecției experimentale. Cercetătorii vor folosi chestionare standardizate și scanări RMN pentru a colecta informații despre durerea participanților, funcția fizică și sănătatea cartilajului pe parcursul studiului.
Avansarea descoperirilor biomedicale către testarea clinică
Biroul de Cercetare și Inovare USC, prin intermediul Institutului Alfred E. Mann (AMI), a jucat un rol esențial în transformarea constatărilor preclinice ale lui Evseenko într-o terapie potențială. AMI ajută la dezvoltarea descoperirilor biomedicale promițătoare pentru utilizare clinică prin furnizarea de fonduri de risc, conexiuni cu industria și orientare strategică, inclusiv sprijin pentru cercetătorii care formează și dezvoltă companii pentru a crea noi tehnologii și tratamente pentru pacienți.
În calitate de sistem de sănătate academic, reunim oamenii de știință și medicii pentru a modela cercetarea în jurul nevoilor pacienților noștri. Această colaborare, împreună cu resursele necesare pentru a aduce descoperirile dincolo de laborator, ne permite să evaluăm riguros abordările emergente care ar putea extinde opțiunile de tratament pentru pacienți.
