Un nou model prezice răspunsul la terapia cu hormoni de creștere la copiii cu statură mică
Statutul scăzut idiopatic (ISS) se referă la copiii care au o înălțime semnificativ mai mică decât gama așteptată pentru vârsta și sexul lor, fără o cauză medicală identificabilă.
Terapia cu hormon de creștere (GH) este adesea utilizată pentru a sprijini creșterea, însă răspunsurile variază semnificativ. Unii copii prezintă o creștere compensatorie semnificativă, în timp ce alții au îmbunătățiri mai limitate, ceea ce face dificil pentru clinicieni și familii să anticipeze beneficiile tratamentului și să stabilească așteptări realiste.
Pentru a aborda această provocare, cercetătorii, conduși de profesorul Jung-woo Chae, au investigat modificările în percentila de înălțime în timp, la copiii cu ISS care primesc tratament cu GH. Studiul, publicat online în revista Value in Health pe 21 iulie 2026, a folosit percentile de înălțime ajustate în funcție de vârstă și sex, mai degrabă decât creșterea în centimetri, ca măsură a creșterii compensatorii.
Studiul retrospectiv, realizat într-un singur centru, a analizat 91 de copii coreeni prepubertari cu ISS – 41 de băieți și 50 de fete – care au primit hormon de creștere uman recombinant (somatropină) între iulie 2020 și decembrie 2023. GH a fost administrat subcutanat de șase până la șapte ori pe săptămână, cu doze ajustate în timpul îngrijirii de rutină. Cercetătorii au colectat date demografice, de creștere, înălțimea părinților, date de laborator și informații despre tratament din dosarele medicale. Expunerea cumulativă la GH a fost integrată într-un model Gompertz nonlinear cu efecte mixte pentru a caracteriza traiectoriile de creștere și diferențele în răspunsul individual la tratament.
În medie, perioada de tratament a fost de 619 ± 307 zile, iar percentila medie de înălțime a crescut de la 1,26 la 9,16 la urmărire. Modelul a estimat un parametru total de răspuns la creștere de aproximativ 17,2 puncte procentuale, deși răspunsurile au variat considerabil între pacienți. Profesorul Chae afirmă: „Trei caracteristici de bază au fost asociate cu un răspuns prevăzut mai mare: indicele de masă corporală (IMC) mai mare, niveluri mai scăzute ale proteinei de legare a factorului de creștere insulinic 3 (IGFBP-3) și înălțimea tatălui mai mică, IMC având cea mai puternică asociere.”
Simulările pe doi ani au ilustrat în continuare cum rezultatele estimate ar putea varia în funcție de profilul pacientului și regimul de expunere la GH. Percentilele medii estimate ale înălțimii au variat de la 4,0% în profilurile cu răspuns mai scăzut la 31,0% în profilurile cu răspuns mai ridicat, în funcție de IMC, IGFBP-3, înălțimea tatălui și expunerea la GH. Aceste constatări subliniază importanța considerării caracteristicilor individuale atunci când se evaluează răspunsul așteptat la terapia cu GH.
Echipa a dezvoltat, de asemenea, GrowCast, un instrument online care generează traiectorii de înălțime și percentile estimate, personalizate, folosind vârsta, sexul, înălțimea, greutatea, înălțimea tatălui, nivelul IGFBP-3 și doza de GH. Profesorul Chae spune: „GrowCast permite clinicianilor să compare scenariile de tratament modelate și să comunice traiectoriile potențiale de creștere cu pacienții și familiile.” Deși platforma poate susține discuțiile între clinician și familie, precum și planificarea tratamentului, nu este încă un instrument validat pentru prescrierea dozelor. Studiile mai ample, prospective și multicentrice sunt necesare înainte de implementarea clinică de rutină.
În general, studiul oferă un cadru promițător pentru un tratament GH mai personalizat în cazul ISS. Prin combinarea caracteristicilor de bază cu expunerea cumulativă la GH, modelul ar putea ajuta clinicianii să estimeze traiectoriile individuale de creștere și să sprijine o planificare mai informată a tratamentului.
