Transplantul de celule dopaminergice derivate din celule stem arată progrese promițătoare în tratarea bolii Parkinson
Societatea Internațională pentru Cercetarea Celulelor Stem (ISSCR) a anunțat astăzi prezentarea de noi date clinice din cadrul studiului clinic STEM-PD, faza I/II, în cadrul întâlnirii anuale ISSCR 2026.
Studiul evaluează rezultatele pe termen de 12 luni ale unui produs de celule progenitoare dopaminergice, derivat din celule stem pluripotente umane, destinat tratamentului bolii Parkinson.
Aceste descoperiri oferă noi perspective asupra siguranței, fezabilității și activității biologice a transplantului de celule dopaminergice derivate din celule stem în rândul pacienților cu boala Parkinson și constituie un pas important în traducerea clinică a medicinei regenerative pentru bolile neurodegenerative.
„Aceste date reprezintă culminarea a zeci de ani de cercetări destinate traducerii biologiei celulelor stem într-o terapie viabilă din punct de vedere clinic”, a declarat Malin Parmar, care a prezentat rezultatele la întâlnirea anuală ISSCR 2026. „Ele demonstrează că un produs de celule dopaminergice derivate din celule stem poate fi fabricat, livrat și evaluat în cadrul unei riguroase structuri de studiu clinic. Mai general, acestea arată că medicina regenerativă trece dincolo de dovada conceptului și intră într-o etapă în care terapiile bazate pe celule stem sunt testate la pacienți pentru boli neurodegenerative complexe.”
Boala Parkinson se caracterizează prin pierderea progresivă a neuronilor care produc dopamină, ceea ce duce la agravarea simptomelor motorii în timp. Deși terapiile actuale pot ameliora simptomele, ele nu înlocuiesc neuronii pierduți pe măsură ce boala progresează. Abordările bazate pe celule stem urmăresc să restabilească producția de dopamină prin înlocuirea acestor celule, oferind potențialul unei strategii de tratament mai durabile și restorative.
Studiul STEM-PD a inclus persoane cu boala Parkinson moderat avansată care continuau să prezinte simptome semnificative în ciuda terapiei medicale optimizate. Participanții au primit celule progenitoare dopaminergice derivate din celule stem pluripotente umane, proiectate să înlocuiască neuronii care produc dopamină pierduți în timpul progresiei bolii.
Timp de decenii, cercetătorii s-au străduit să depășească două mari obstacole în dezvoltarea terapiei de înlocuire celulară pentru boala Parkinson: producerea neuronilor dopaminergici autentici, adecvați pentru transplantare la scară clinică, și demonstrarea că aceste celule pot fi livrate în siguranță în creierul uman. Studiile anterioare utilizând țesut fetal au stabilit dovada conceptului, dar au fost limitate de disponibilitatea și standardizarea țesutului. Progresele în tehnologia celulelor stem au permis dezvoltarea de produse celulare standardizate, necesitând o colaborare strânsă între biologia celulelor stem, fabricare, știința reglementărilor și medicina clinică pentru a ajunge la studiile pe oameni.
„Ceea ce a fost deosebit de încurajator este modul în care aceste descoperiri se aliniază strâns cu cele emergente din alte studii clinice în curs de desfășurare bazate pe celule stem pentru boala Parkinson din întreaga lume”, a mai adăugat Parmar. „Grupuri independente care folosesc produse celulare și protocoale clinice diferite raportează rezultate comparabile în ceea ce privește siguranța și alte aspecte. Această convergență întărește încrederea în conceptul terapeutic global.”
Dacă aceste rezultate sunt confirmate prin studii mai ample cu urmărire pe termen lung, transplantul de celule dopaminergice derivate din celule stem ar putea stabili o nouă clasă de terapii regenerative pentru boala Parkinson, prin înlocuirea celulelor pierdute în timpul progresiei bolii, în loc de a compensa repetat pierderea de dopamină cu medicamente.
Cercetătorii vor continua să monitorizeze participanții din studiul STEM-PD pentru a evalua siguranța pe termen lung și funcția grefei. Studiile viitoare vor examina durabilitatea celulelor transplantate, vor identifica care pacienți beneficiază cel mai mult, vor optimiza dozarea celulară și vor îmbunătăți integrarea funcțională a celulelor transplantate în creier. Investigatorii explorează, de asemenea, strategii pentru a reduce necesitatea de supresie imunologică, inclusiv abordări utilizând grefe autologe și celule inginerizate pentru a evita detectarea imunologică.
„Acest domeniu a fost impulsionat de zeci de ani de muncă din partea oamenilor de știință, clinicienilor, experților în reglementări, eticienilor medicali și pacienților care au crezut că terapia cu celule stem ar putea deveni o realitate”, a adăugat Parmar. „Este deosebit de semnificativ să prezentăm rezultate care demonstrează cum descoperirile în biologia celulelor stem sunt acum traduse în teste clinice. Pentru mine, personal, aceste descoperiri se bazează direct pe munca de pionierat inițiată în Lund acum mai bine de 40 de ani, când conceptul de terapie celulară pentru boala Parkinson a început să prindă contur.”
