Terapia cu celule Deramiocel încetinește deteriorarea mușchilor și a inimii în DMD avansat
O terapie celulară numită deramiocel ar putea încetini slăbirea mușchilor la băieții și tinerii cu distrofie musculară Duchenne (DMD) avansată, precum și să încetinească deteriorarea inimii la cei care suferă deja de boli ale mușchiului cardiac, conform unui studiu clinic de fază 3 publicat în The Lancet.
Este primul studiu de fază 3 care investighează o terapie celulară realizată din celule donatoare și administrată prin fluxul sanguin pentru a trata o boală genetică, fiind și primul astfel de studiu efectuat pe băieți și tineri ale căror DMD este deja avansată.
Terapia este dezvoltată din celule cardiace care au fost donate pentru transplant, dar care nu au putut fi utilizate. DMD este o afecțiune genetică gravă ce determină slăbirea și degradarea treptată a mușchilor, inclusiv a inimii, afectând aproape exclusiv băieți și tineri, deoarece gena implicată se află pe cromozomul X.
Pe măsură ce boala progresează, majoritatea pacienților își pierd capacitatea de a merge și devin dependenți de brațe și mâini pentru activitățile zilnice și pentru independență. Studiul HOPE-3 a implicat 106 băieți și tineri cu vârste între 10 și 22 de ani, tratați în 20 de locații din SUA.
Participanții au fost repartizați aleatoriu pentru a primi fie deramiocel (54 de persoane), fie un placebo (52 de persoane), administrat printr-o perfuzie în fluxul sanguin la fiecare trei luni, pe parcursul unui an, într-o clinică de ambulatoriu.
După un an, participanții care au primit deramiocel au prezentat o pierdere a funcției brațelor mai lentă comparativ cu cei care au primit placebo. Mișcarea totală a brațelor a scăzut cu aproximativ 54% mai încet decât în grupul placebo, iar mișcarea cotului a scăzut cu aproximativ 65% mai încet.
În rândul tuturor participanților, terapia nu a adus o diferență clară în ceea ce privește eficiența inimii de a pompa sângele. Însă, printre cei 64 de participanți care aveau deja o boală a mușchiului cardiac și care au efectuat scanări cardiace adecvate, funcția cardiac a fost mai bine păstrată cu deramiocel decât cu placebo.
Într-un grup mai mic de 22 de participanți ale căror scanări au putut fi comparate înainte și după tratament, deramiocel a fost, de asemenea, asociat cu o răspândire mai mică a cicatricilor cardiace, dar sunt necesare cercetări suplimentare pentru a confirma această constatare.
Terapia a fost, în general, sigură, iar în timpul studiului nu s-au raportat decese. Reacțiile alergice au fost mai frecvente cu deramiocel (42%) decât cu placebo (15%). Aproape toate efectele secundare au fost ușoare sau moderate și s-au rezolvat în termen de una sau două zile. Cele mai comune efecte au fost dureri de cap, tuse, febră, greață și bătăi rapide ale inimii.
Autorii afirmă că deramiocel are potențialul de a ajuta persoanele cu orice tip de mutație DMD, deoarece vizează umflarea și cicatrizarea cauzate de boală în mușchi, nu mutația genetică în sine. Problemele cardiace reprezintă o cauză majoră de deces în DMD, iar autorii solicită studii suplimentare pentru a determina dacă beneficiile cardiace observate în acest studiu ajută pacienții să trăiască mai mult.
Administrația Alimentelor și Medicamentelor din SUA (FDA) este programată să discute despre deramiocel într-o întâlnire a comitetului consultativ pe 29 iulie 2026, cu o decizie privind aprobarea terapiei așteptată până pe 22 august 2026.
