Rentosertib, un medicament dezvoltat cu ajutorul AI, începe faza a III-a a studiului pentru fibroză pulmonară idiopatică
Insilico Medicine, o companie de biotehnologie aflată în stadiul clinic, bazată pe AI generativ, a anunțat că a administrat primul pacient cu Rentosertib (cunoscut ca ISM001-055 / INS018_055) în cadrul studiului GENESIS-IPF-3, o cercetare clinică de fază III (NCT07687459, CTR20262475) la Peking Union Medical College Hospital, în timp ce Shanghai Pulmonary Hospital a înrolat de asemenea primul pacient în aceeași zi.
Studiul clinic de fază III este o cercetare prospectivă, multicentrică, randomizată, dublu-orb, controlată cu placebo, care își propune să evalueze sistematic eficacitatea și siguranța Rentosertib administrat o dată pe zi pe parcursul a 52 de săptămâni. Studiul este coordonat de profesorul Zuojun Xu de la Peking Union Medical College Hospital, Academia Chineză de Științe Medicale, care este Principal Investigator, iar Academicianul Nanshan Zhong de la Academia Chineză de Inginerie și Președintele Chang Chen de la Shanghai Pulmonary Hospital sunt Co-Principal Investigators.
Profesorul Zuojun Xu a declarat: „TNIK, ținta determinată de AI, nu a fost niciodată asociată cu fibroza. Acest lucru indică poate că AI deschide o cale distinctă față de paradigmele tradiționale de cercetare în descoperirea țintelor pentru boli complexe. Administrarea primului pacient marchează un alt moment important pentru Rentosertib; după constatări preliminare în studiul fazei IIa de 12 săptămâni, care au arătat rezultate promițătoare, inclusiv îmbunătățiri ale funcției pulmonare la pacienții cu fibroză pulmonară idiopatică (IPF). Acest studiu de fază III este conceput pentru a valida constatările studiului fazei IIa pe o cohortă mai mare de pacienți cu fibroză pulmonară idiopatică tratați pe o perioadă mai lungă de 52 de săptămâni. De la inițierea fazei III până la obținerea aprobării finale de reglementare, va dura între trei și patru ani, în condiții favorabile. Așteptăm cu interes ca Rentosertib să atingă obiectivele sale principale și să obțină aprobarea pe piață pentru a beneficia pacienții cu IPF.”
Până în prezent, Insilico a publicat mai multe lucrări revizuite de colegi pentru a documenta realizările Rentosertib pe parcursul călătoriei de cercetare și dezvoltare, de la identificarea țintei până la rezultatele pozitive ale fazei IIa. În 2024, o publicație în Nature Biotechnology a demonstrat procesul de descoperire timpurie bazat pe AI al Rentosertib. În 2025, un studiu în Nature Medicine a raportat rezultatele fazei IIa ale Rentosertib, demonstrând o tendință promițătoare de eficacitate în funcție de dozare. Cel mai recent, în 2026, un studiu în Nature Biotechnology a arătat o reducere constantă a vârstei biologice după administrarea Rentosertib, pe șase ceasuri independente de îmbătrânire biologică.
„Cred că Rentosertib va transforma îngrijirea pacienților în domeniul IPF, iar AI a facilitat această descoperire cu o viteză mai mare și costuri reduse, ceea ce ar putea face o mare diferență în viitorul descoperirii medicamentelor. Odată ce primul pacient a fost dozat, sperăm să vedem îmbunătățiri în lumea reală și să validăm în continuare constatări favorabile observate în studiul fazei IIa, și să asistăm la rapiditatea cu care un concept științific poate fi transformat într-un beneficiu potențial pentru pacienți într-un timp record”, a declarat Carol Satler, MD, PhD, Senior Vice President pentru dezvoltare clinică, non-oncologie la Insilico Medicine.
Strategia terapeutică duală a Insilico își dovedește viabilitatea ca model comercial sustenabil. Recent, Insilico a raportat venituri totale de aproximativ 106 milioane de dolari în prima jumătate a anului 2026, o creștere de 287% față de anul anterior, și a obținut prima jumătate de an profitabilă de la listare, cu un profit net ajustat care depășește 51 milioane de dolari. Această realizare a fost generată de o serie de licențieri externe, co-dezvoltări și colaborări în R&D cu parteneri globali, inclusiv Eli Lilly, Servier, Takeda, SK Biopharmaceuticals, Qilu Pharmaceutical, Hygtia Therapeutics, CMS și Tenacia. Până la ultima dată practicabilă, valoarea totală a contractelor anunțate de Insilico în 2026 a atins aproximativ 7,3 miliarde de dolari, împingând valoarea cumulată a contractelor sale majore din 2021 la aproximativ 11 miliarde de dolari.
În ceea ce privește R&D bazat pe AI, Insilico a nominalizat nouă candidați de dezvoltare într-un interval de nouă luni din 2026 până la sfârșitul lunii august, stabilind un nou record pentru productivitatea anuală a pipeline-ului și atingând opt repere clinice în programele sale proprii și co-dezvoltate. Progresul este condus de Rentosertib (ISM001-055), primul candidat de medicament din lume descoperit și dezvoltat folosind AI generativ, care a avansat la un studiu de fază III pentru evaluarea fibrozilor pulmonari idiopatici (IPF). În plus, Insilico Medicine a lansat un set complet de benchmark-uri care permit evaluarea modelelor fundamentale în toate sarcinile necesare pentru descoperirea medicamentelor și a lansat modele fundamentale de vârf care depășesc alte modele și chiar instrumente interne în benchmark-uri. Folosind această nouă capacitate, Insilico speră să extindă și să accelereze descoperirea și dezvoltarea medicamentelor pentru longevitate, atât în ceea ce privește amploarea, cât și modalitățile terapeutice și indicațiile.
Studiul clinic de fază III va evalua Rentosertib la pacienții cu fibroză pulmonară idiopatică. Studiul prospectiv, randomizat, multicentric, dublu-orb, controlat cu placebo, pe o perioadă de 52 de săptămâni, destinat pacienților cu fibroză pulmonară idiopatică, se așteaptă să înroleze un total de 320 de participanți în 47 de centre din China. Obiectivul principal este rata anuală de scădere a capacității vitale forțate (FVC) pe parcursul a 52 de săptămâni. Principalul obiectiv secundar este timpul până la prima apariție a oricărui eveniment de progresie a bolii. Studiul este destinat să evalueze dacă Rentosertib poate oferi un beneficiu clinic semnificativ într-o populație de pacienți mai mare și pe o perioadă de tratament mai lungă decât studiul fazei IIa. Deși inițierea studiului de fază III reprezintă un moment important în dezvoltarea Rentosertib, medicamentul rămâne investigational și nu a fost aprobat de nicio autoritate de reglementare.
