Un medicament utilizat frecvent pentru astm îmbunătățește forța musculară la copiii cu afecțiuni musculare
Un medicament comun pentru astm, salbutamol, se dovedește promițător în îmbunătățirea abilităților motorii și a forței musculare la copiii care suferă de miopatii congenitale. Într-un studiu, copiii care au primit acest medicament au reușit să se ridice și să meargă mai repede.
„Simplul fapt că aveau mai multă energie, că puteau gestiona o zi întreagă la școală, urmată de activități și teme fără a deveni complet epuizați și fără a plânge, este foarte important pentru acești copii”, spune Eva Michael, student doctorand în neurologie pediatrică la Universitatea din Gothenburg și medic specialist la Spitalul pentru Copii Queen Silvia.
Miopatiile congenitale reprezintă un grup de boli musculare rare, moștenite, care cauzează adesea slăbiciune musculară în copilărie. Această slăbiciune poate afecta, printre altele, capacitatea de a merge, de a se ridica și de a utiliza brațele și mâinile, iar în unele cazuri, poate afecta și mușchii respiratori.
În prezent, nu există un tratament curativ sau farmacologic pentru aceste afecțiuni. Îngrijirea se concentrează în principal pe ameliorarea simptomelor și prevenirea complicațiilor.
Studiul a investigat dacă salbutamolul ar putea îmbunătăți funcția musculară la copii și tineri cu miopatie congenitală. Deși salbutamolul este utilizat de mult timp pentru astm, administrat pe cale orală, acesta afectează și mușchii scheletici, stimulând, de exemplu, sinteza proteinelor musculare.
Rezultatele studiului, care a inclus 18 participanți cu vârste între 6 și 16 ani și cu miopatie congenitală confirmată genetic, au arătat că cei care au primit salbutamol, pe lângă tratamentul obișnuit, au avut o funcție motorie superioară celor care au primit doar tratamentul standard. Diferența medie a fost de 3,61 puncte pe o scară standardizată de evaluare a funcției motorii (MFM-32), un rezultat considerat o îmbunătățire clară în contextul bolilor neuromusculare.
De asemenea, forța musculară a crescut. Forța de prindere în mâna dominantă a crescut cu aproximativ 1,5 kilograme în timpul tratamentului cu salbutamol, comparativ cu tratamentul standard. Creșteri de forță au fost observate și în alte grupuri musculare examinate, deși aceste rezultate nu au fost semnificative din punct de vedere statistic.
Funcția pulmonară a arătat, de asemenea, îmbunătățiri. În medie, capacitatea vitală forțată – o măsură a volumului de aer expirat după o inhalare maximă – a fost cu aproximativ 0,2 litri mai mare în timpul tratamentului cu salbutamol decât în perioada de tratament standard.
Îmbunătățiri au fost observate în mai multe teste funcționale la cei 11 participanți care au putut merge. Într-un test de mers pe o distanță de șase minute, copiii au parcurs o distanță medie de 435 de metri înainte de tratament, iar cu salbutamol, distanța a crescut la 473 de metri. Copiii de vârstă similară ar trebui să parcurgă aproximativ 600 de metri în șase minute.
De asemenea, cercetătorii au evaluat cât de repede se puteau ridica copiii ambulatorii din poziția întins pe podea. În medie, le lua 8,29 secunde să se ridice, dar cu salbutamol, acest timp s-a redus la 6,39 secunde. Un copil cu forță normală se ridică din poziția întins pe podea în 1-2 secunde.
Tratamentul a fost bine tolerat, fără raportarea unor efecte secundare grave.
„Rezultatele sugerează că salbutamolul oral ar putea deveni o opțiune de tratament simptomatic pentru copiii și adolescenții cu miopatii congenitale în viitor, în așteptarea dezvoltării altor medicamente. Totuși, aceste constatări trebuie confirmate în studii internaționale mai mari, care să implice perioade de tratament și urmărire mai lungi”, a adăugat Eva Michael.
Studiul a fost publicat în revista Lancet eClinicalMedicine.
