Ultrasonografia focalizată noninvazivă aduce speranțe în tratamentul Parkinsonului avansat
Pe măsură ce simptomele bolii Parkinson au evoluat, Stan Au a întâmpinat dificultăți în activitățile zilnice.
De exemplu, mâinile îi tremurau atât de rău încât avea probleme să țină ustensilele și nu putea să își semneze numele. A renunțat la jocul de pickleball, un sport pe care îl practica cu plăcere, în ciuda administrării unui medicament prescris pentru gestionarea simptomelor motorii, precum rigiditatea sau stângăcia, mișcarea lentă, mișcările involuntare (dyskinesia) și tremurul.
Diagnosticat cu Parkinson acum 12 ani, Stan Au din Essex Fells, New Jersey, împreună cu soția sa, Pam, a căutat alte tratamente, inclusiv stimularea profundă a creierului, care implică implantarea electrozilor în structuri cerebrale ce ajută la controlul mișcărilor. „Stan nu era interesat de operația pe creier”, a spus Pam Au.
În 2020, speranța a apărut când au întâlnit-o pe Dr. Harini Sarva, profesoară asociată de neurologie clinică la Weill Cornell Medicine. Cuplul a simțit că Dr. Sarva le-a luat în serios îngrijorările și a explorat în detaliu tratamentele existente.
„A fost o colaborare în găsirea tratamentului potrivit pentru Stan”, a declarat Dr. Sarva, care este și neurolog și șef al Diviziei de Tulburări de Mișcare la NewYork-Presbyterian/Weill Cornell Medical Center. Ea a recomandat un studiu clinic pentru ultrasonografia focalizată ghidată prin rezonanță magnetică (MRgFUS). Acest tratament noninvaziv și ambulatoriu concentrează undele ultrasonice asupra unei căi minuscule din adâncul creierului pentru a crea o leziune precisă care întrerupe semnalele anormale de mișcare.
„Boala Parkinson afectează aproximativ un milion de americani, și, deși nu există un leac, tratamentele cu ultrasunete oferă pacienților o calitate mai bună a vieții, reducând unele dintre cele mai debilitante efecte ale bolii”, a spus Dr. Michael G. Kaplitt, M.D. ’95, profesor de chirurgie neurologică la Weill Cornell și director al Programului de Neuromodulare la NewYork-Presbyterian/Weill Cornell Medical Center, care a condus studiul clinic.
Procedura începe cu tăierea părului pacientului pentru a ajuta energia ultrasonică să treacă eficient prin scalp. Apoi, pacientul poartă o cască și se întinde într-un aparat de imagistică prin rezonanță magnetică (IRM). Casca direcționează fasciculele ultrasonice prin craniu către țintă. Imaginile IRM ghidează medicul către locul precis al tratamentului, în timp ce măsurarea termică în timp real ajută la monitorizarea temperaturii.
Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) a aprobat pentru prima dată ultrasonografia focalizată în 2016 pentru tratarea tremurului esențial. Cercetătorii au adaptat ulterior tehnologia pentru a viza diferite căi de control al mișcărilor în boala Parkinson, ceea ce a dus la aprobarea în 2018 pentru tratarea tremurului Parkinson și apoi la extinderea aprobării în 2021 pentru problemele de mobilitate.
Totuși, tratamentul a fost limitat la o parte. Deoarece părțile dreaptă și stângă ale corpului sunt controlate separat, procedura trebuia testată pe ambele părți ale creierului pentru a aborda simptomele de pe ambele părți ale corpului.
Dr. Kaplitt și colegii săi au realizat primul studiu clinic multicentric al unei abordări bilaterale (tratament pe ambele părți ale creierului) pentru complicațiile motorii ale Parkinsonului. Rezultatele trialului, publicate anul acesta în The Lancet Neurology, au arătat că MRgFUS bilateral poate îmbunătăți simptomele motorii și tremurul la unii pacienți cu Parkinson, dezvăluind în același timp riscurile asociate cu tratamentul celei de-a doua părți a creierului. El a co-condus studiul din Lancet Neurology împreună cu autorul corespunzător Dr. Howard Eisenberg din Departamentul de Neurochirurgie de la Universitatea din Maryland.
Studiul clinic a recrutat 54 de pacienți cu Parkinson, inclusiv pe Stan Au, care au fost testați pentru funcția motorie înainte de tratament, ca evaluare de bază. Echipa a efectuat mai întâi MRgFUS pe partea creierului corespunzătoare fiecărei părți a corpului cel mai afectate. Studiul a fost conceput astfel încât pacienții să poată alege ulterior să efectueze procedura pe cealaltă parte a creierului la cel puțin șase luni după. În cele din urmă, 40 de pacienți au suferit tratament bilateral.
Procedura a vizat tractul palidotalamic, un pachet de fibre nervoase care transportă semnale de la globus pallidus interna (GPi) către talamus. Aceste două structuri fac parte din rețeaua de control al mișcărilor a creierului. În boala Parkinson, semnalizarea anormală prin această cale contribuie la tremur, rigiditate, mișcare lentă și dyskinesia. Ultrasonografia focalizată creează o leziune mică în acest tract, întrerupând semnalele anormale implicate în mișcare.
FDA a aprobat tratamentul bilateral etapizat utilizând această platformă în iulie 2025, pe baza rezultatelor studiului clinic, iar Medicare a început să îl acopere în martie anul acesta.
Până când un medicament nu mai este eficient, majoritatea pacienților au ajuns la un stadiu în care simptomele sunt evidente pe ambele părți. Acum, unii pacienți pot alege să trateze complicațiile motorii pe ambele părți, oferindu-le mai mult control asupra modului în care își abordează boala.
Dr. Michael G. Kaplitt, M.D. ’95, profesor de chirurgie neurologică, Weill Cornell Medicine
Revizuirea FDA a constatat că 86% dintre pacienți au raportat cel puțin o îmbunătățire la trei luni după a doua procedură, iar 62% dintre pacienți au raportat că sunt mulțumiți de procedura bilaterală la acel moment. Cu toate acestea, a doua procedură a oferit o îmbunătățire motorie suplimentară mai mică și a fost asociată cu un risc mai mare de probleme de vorbire, mers și echilibru.
Ca rezultat, FDA a concluzionat că tratamentul bilateral ar trebui rezervat pacienților selectați cu atenție, care au simptome debilitante pe partea netratată și care nu au experimentat efecte secundare serioase după primul tratament. „Este important să adoptăm o viziune holistică asupra pacienților și modul în care limitările lor funcționale le afectează activitățile zilnice”, a spus Dr. Sarva.
„Stan părea foarte fericit după prima sa procedură—tremurul și mobilitatea lui s-au îmbunătățit, și nu a avut efecte adverse serioase”, a declarat Dr. Sarva. „Era într-un loc mult mai bun după mult timp, ceea ce a determinat decizia lui de a avea tratament pe cealaltă parte a creierului nouă luni mai târziu.”
Deși Stan a avut parte de o îmbunătățire mai mare de la tratamentul inițial, a doua procedură a adus și unele câștiguri suplimentare. „În cazul său, tratamentul bilateral cu ultrasunete focalizate și o pompă care se atașează de corp pentru a livra cantități precise de medicament la fiecare or
