Cercetătorii folosesc un medicament experimental pentru a inversa efectele sclerodermiei sistemice
Cercetătorii de la Cedars-Sinai Health Sciences University au utilizat un medicament experimental pentru a inversa efectele sclerodermiei sistemice, o boală autoimună gravă.
Studiul a fost realizat într-un laborator și a fost publicat în JCI Insight.
Sclerodermia sistemică, cunoscută și sub denumirea de sclerodermie, este o afecțiune cronică și potențial letală care provoacă cicatrizare la nivelul pielii, plămânilor, inimii și altor organe. Deoarece nu există un tratament curativ sau o cauză cunoscută pentru această boală, care afectează aproximativ 100.000 de persoane în SUA, tratamentele se concentrează pe ameliorarea simptomelor.
„De aceea suntem atât de încântați de descoperirile noastre”, a declarat Eduardo Marbán, MD, PhD, director executiv al Smidt Heart Institute de la Cedars-Sinai și autor corespunzător al studiului. „Calea de bază a sistemului imunitar care conduce sclerodermia sistemică este blocată de acest nou medicament, ceea ce îl face o potențială terapie viitoare.”
Cercetătorii au testat medicamentul experimental, numit TY1, pe celule imune prelevate de la pacienți cu sclerodermie sistemică. Aceștia au constatat că medicamentul a redus inflamația și daunele ADN în aceste celule. Atunci când au administrat TY1 la șoareci de laborator cu o afecțiune care imită sclerodermia sistemică, cercetătorii au observat o îmbunătățire a funcției cardiace și a activității fizice, precum și o reducere a formării cicatricilor în organe.
TY1, care a fost dezvoltat la Cedars-Sinai, este o versiune sintetică a unui tip de acid ribonucleic noncodant (RNA), o moleculă care reglează procesele celulare. După ce TY1 a fost utilizat pentru a reduce daunele tisulare în experimentele de laborator referitoare la atacurile de cord, cercetătorii au dorit să determine dacă TY1 ar putea avea un efect similar asupra tulburărilor autoimune.
„Am ales să testăm TY1 în sclerodermia sistemică deoarece știința din spatele modului în care funcționează medicamentul are sens și, de asemenea, deoarece este o boală atât de devastatoare”, a spus Ahmed Ibrahim, PhD, profesor asociat de cardiologie la Cedars-Sinai și co-investigator al studiului.
Cercetătorii se pregătesc în prezent să depună o cerere de medicament nou investigational către Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA, primul pas în obținerea aprobării pentru studierea TY1 la pacienți cu sclerodermie sistemică.
„Acest studiu inovator ilustrează modul în care cercetarea atentă asupra unei boli poate conduce la descoperiri esențiale pentru alta – în acest caz, de la afecțiuni care pot rigidiza inima la sclerodermie, o boală rară care îngroașă pielea și organele interne la pacienți care au așteptat zeci de ani pentru opțiuni de tratament mai bune”, a afirmat Susan Cheng, MD, președinte al Departamentului de Cardiologie din Smidt Heart Institute.
