Comisia Europeană aprobă NEZGLYAL® ca tratament pentru adrenoleukodistrofia cerebrală
Neuraxpharm Group și Minoryx Therapeutics anunță că Comisia Europeană (CE) a acordat autorizarea de comercializare în condiții excepționale pentru NEZGLYAL® (leriglitazone), un agonist PPAR gamma selectiv, care pătrunde în creier și este administrat oral, ca tratament pentru pacienții masculini cu adrenoleukodistrofie cerebrală (cALD), cu vârste cuprinse între 2 și 12 ani, care prezintă leziuni cerebrale negative la gadoliniu (Gd).
Această terapie reprezintă primul tratament farmacologic aprobat pentru cALD în Uniunea Europeană (UE). Aprobată pe baza rezultatelor studiului NEXUS1 de fază 2/3 și a unor dovezi suplimentare din programele de utilizare compasivă, NEZGLYAL® oferă o opțiune non-invazivă și modificatoare a bolii pentru copiii Gd-negativi.
Primul lansare în Europa este așteptată în Germania până la sfârșitul anului, iar lansări suplimentare în alte țări europene sunt anticipate, în funcție de finalizarea negocierilor pentru rambursare la nivel național. Neuraxpharm evaluează, de asemenea, căile de acces adecvate pentru pacienții eligibili.
„În cazul cALD infantil, neurodegenerarea este ireversibilă, așa că este crucial să oprim progresia bolii devreme, ideal înainte ca simptomele să apară și semnele de neuroinflamație să devină evidente. Până acum, nu existau opțiuni de tratament farmacologic pentru intervenția timpurie. Proceduri invazive, precum transplantul de celule stem hematopoietice, sunt disponibile pentru pacienții mai avansați, dar depind de donatori și pot fi aplicate doar într-un interval de timp foarte restrâns”, a declarat Dr. Caroline Sevin, MD, PhD, de la CRMR LeukoFrance, Hôpital du Kremlin Bicêtre, Franța.
cALD este o boală neurodegenerativă care progresează rapid și care afectează grav viața pacienților și a familiilor acestora, subliniind necesitatea stringentă de tratamente care pot opri sau încetini progresia bolii și îmbunătăți calitatea vieții. Anunțul de astăzi întărește angajamentul Neuraxpharm de a avansa medicamente inovatoare care vizează bolile sistemului nervos central cu nevoi clinice semnificative nesatisfăcute. Așteptăm cu nerăbdare să colaborăm cu autoritățile locale, comunitățile medicale și pacienții pentru a aduce NEZGLYAL® persoanelor eligibile din întreaga regiune cât mai repede posibil”, a declarat Dr. Jörg Thomas Dierks, CEO, Neuraxpharm Group.
„Această aprobată reprezintă un moment semnificativ pentru comunitatea cALD și recunoaște ani de cercetare revoluționară și colaborare între clinicieni și organizațiile de pacienți. Suntem foarte recunoscători pentru suportul lor continuu”, a afirmat Marc Martinell, CEO al Minoryx.
Adrenoleukodistrofia cerebrală (cALD) este o maladie neurodegenerativă debilitantă, caracterizată prin leziuni demielinizante ale creierului, care pot progresa rapid, ducând la declin neurologic acut și deces în termen de trei până la patru ani. Aceasta afectează predominant creierul și este o formă agresivă de adrenoleukodistrofie legată de X (X-ALD), având o incidență de aproximativ 6-8 cazuri la 100.000 de nașteri vii.
Aprobată de CE, NEZGLYAL® este validă în toate cele 27 de state membre ale Uniunii Europene, precum și în Norvegia, Islanda și Liechtenstein.
Minoryx și Neuraxpharm au încheiat un acord de licență prin care Neuraxpharm va comercializa produsul în Europa, după autorizarea de marketing.
Programul de dezvoltare continuă, cu recrutarea acum finalizată în studiul CALYX2 de fază 3 pentru pacienții adulți masculini cu cALD care prezintă leziuni ce se îmbunătățesc la gadoliniu, și studiul TREE3 de fază 2a în desfășurare pentru pacienții pediatrici cu sindrom Rett. Rezultatele sunt așteptate la începutul anului 2028 și, respectiv, până la sfârșitul anului 2026.
