Un medicament administrat pe cale orală aduce progrese promițătoare în tratamentul copiilor cu achondroplazie
Un studiu de fază 3 arată „un pas potențial uriaș înainte” în tratarea copiilor cu achondroplazie, a declarat Dr. Isidro B. Salusky într-un editorial recent publicat în New England Journal of Medicine (NEJM).
Achondroplazia este o afecțiune scheletică caracterizată prin statură scurtă disproporționată, care poate genera provocări medicale, funcționale și psihosociale. Tratamentul pentru copiii afectați de achondroplazie necesită, de obicei, injecții zilnice sau săptămânale, ceea ce reprezintă o provocare pentru pacienții pediatrici. Totuși, efectul medicamentului este cel mai pronunțat atunci când este început devreme.
Studiul a evaluat efectele unui tratament oral, infigratinib, administrat la 114 copii cu achondroplazie cu vârste cuprinse între 3 și 17 ani, alocați aleatoriu. Dintre aceștia, 75 de pacienți au primit infigratinib, în timp ce 39 au primit un placebo. Rezultatele studiului, publicate în luna iunie în NEJM, sugerează că tratamentul cu infigratinib administrat o dată pe zi timp de 52 de săptămâni a dus la o creștere semnificativ mai mare a înălțimii de la baza de referință comparativ cu grupul placebo.
Salusky a afirmat că acest studiu „oferă o abordare promițătoare pentru îmbunătățirea creșterii longitudinale a oaselor la copiii cu achondroplazie. Disponibilitatea orală a medicamentului este deosebit de potrivită pentru tratarea sugarilor, care sunt cei mai susceptibili să beneficieze de intervenția farmacologică timpurie.”
El a scris în comentariul său: „Pe lângă abordarea unei nevoi majore neîmplinite pentru acești pacienți, studiul actual subliniază valoarea colaborărilor internaționale în studierea intervențiilor terapeutice la copiii afectați de boli genetice rare care implică oasele.”
