O terapie celulară inovatoare aduce promisiuni în tratarea bolilor avansate ale ficatului
O nouă terapie celulară a arătat rezultate promițătoare ca prim tratament pentru bolile avansate ale ficatului, conform unui studiu clinic.
Pacienții cu această afecțiune care au fost tratați cu terapia celulară au avut un risc semnificativ mai mic de deces sau de necesitate a unui transplant de ficat după patru ani, comparativ cu cei care au primit tratament medical standard.
Specialiștii afirmă că acest tratament oferă o alternativă potențială la transplanturile de ficat pentru pacienții aflați în stadiu avansat de boală hepatică, care reprezintă în prezent singura opțiune curativă, dar este limitată de disponibilitatea donatorilor, costuri și potrivirea pentru un număr restrâns de pacienți.
Ficatul are abilitatea unică de a se regenera după leziuni. Totuși, în cazul pacienților cu boli avansate ale ficatului, cicatrizarea severă – cunoscută sub numele de ciroză – poate lăsa organul deteriorat dincolo de reparabilitate, ducând la insuficiență hepatică.
Peste trei sferturi dintre pacienți sunt diagnosticați cu ciroză atunci când este prea târziu pentru un tratament eficient, contribuind la mai mult de 11.000 de decese pe an în Regatul Unit.
O echipă de cercetători de la Universitatea din Edinburgh a dezvoltat o terapie celulară inovatoare menită să abordeze țesutul cicatrizat și să restaureze funcția hepatică.
Tratamentul constă în prelevarea de celule imunitare din sângele pacienților și transformarea acestora în macrofage mature – un tip de celulă albă care „devorează” celulele infectate sau deteriorate – care sunt apoi reinjectate în pacient.
Macrofagele călătoresc către ficat, unde descompun țesutul cicatrizat, reduc inflamația dăunătoare și încurajează creșterea celulelor hepatice sănătoase.
Terapia a fost testată în cadrul studiului clinic MATCH, în care 26 de pacienți au primit terapia cu macrofage, în timp ce 24 au beneficiat de îngrijire standard.
După patru ani, 70% dintre pacienții tratați cu terapia cu macrofage trăiau fără a necesita un transplant de ficat, comparativ cu doar 40% dintre cei care nu au primit tratamentul.
Au fost înregistrate opt decese și niciun transplant de ficat în rândul pacienților tratați cu macrofage, în timp ce în grupul care a primit îngrijire standard au fost nouă decese și cinci transplanturi. Nu au fost raportate efecte secundare grave la pacienții tratați cu terapia celulară.
Perioada de urmărire de patru ani oferă informații importante despre beneficiile și siguranța pe termen lung a tratamentului, conform echipei de cercetare.
Rezultatele sugerează că utilizarea terapiei cu macrofage reprezintă o opțiune terapeutică promițătoare pentru bolile hepatice în stadiu avansat și reprezintă un pas semnificativ înainte în medicina regenerativă, spun experții.
Terapia cu macrofage a fost dezvoltată în urma a mai mult de un deceniu de cercetare de către profesorul Stuart Forbes de la Universitatea din Edinburgh, împreună cu Serviciul Național de Transfuzie a Sângelui din Scoția (SNBTS).
În 2020, profesorul Forbes a cofondat compania spinout Resolution Therapeutics, cu sprijinul Edinburgh Innovations, serviciul de comercializare al universității, pentru a aduce știința inovatoare echipei la pacienți. Compania testează în prezent o nouă versiune a terapiei cu macrofage, cunoscută sub numele de RTX001, la pacienți prin intermediul studiului clinic EMERALD.
Bolile hepatice reprezintă o cauză majoră de deces în rândul persoanelor aflate în vârstă de muncă. Deși transplantul hepatic poate fi utilizat ca tratament de urgență pentru o parte dintre pacienții cu boli hepatice avansate, această opțiune este restricționată de lipsa organelor donatoare adecvate. Din păcate, mulți pacienți pot deceda în timp ce așteaptă un transplant de ficat. Există, așadar, o necesitate acută de tratamente alternative pentru pacienții cu boli hepatice avansate. Sperăm că acest tip de abordare ar putea adăuga în viitor opțiuni de tratament pentru pacienții cu boli hepatice avansate, reducând necesitatea transplanturilor de ficat.
Pamela Healy a declarat: „Pentru persoanele care trăiesc cu ciroză, aceste rezultate oferă ceva ce a fost cu adevărat lipsă de mult timp: speranță reală. A fi informat că un transplant de ficat ar putea fi singura opțiune – și că acesta s-ar putea să nu vină niciodată – este devastator pentru pacienți și familii. Un tratament care ar putea încetini sau inversa insuficiența hepatică și reduce necesitatea transplantului ar fi cu adevărat transformator.”
„Pacienții au fost în centrul acestei cercetări încă de la început. British Liver Trust a colaborat strâns cu echipa de studiu pentru a sprijini și implica persoanele care au trăit experiența cirozei, ajutând la conturarea cercetării și încurajând participarea în studiu. Această voce a pacienților este esențială pentru ca noile tratamente să răspundă nevoilor reale ale celor care se confruntă cu această boală zi de zi.”
Dr. Lara Campana a afirmat: „Acest studiu nu doar că evidențiază potențialul semnificativ al terapiei regenerative cu macrofage în rândul pacienților cu ciroză avansată, dar ne oferă și o privire asupra mecanismului prin care aceste celule își ating efectul terapeutic: analiza sângelui pacienților a relevat un puternic efect antiinflamator al acestei terapii, care corelează cu supraviețuirea fără transplant.”
