Cercetătorii utilizează un virus inactiv pentru livrarea genelor ce diminuează spasticitatea
Spasticitatea musculară reprezintă o consecință frecventă și adesea debilitantă a leziunilor medulare, având un impact semnificativ asupra mobilității și calității vieții.
Spasticitatea este o afecțiune în care mușchii devin anormal de rigizi sau strânși din cauza semnalizării nervoase afectate, ceea ce poate provoca reflexe exagerate, spasme musculare involuntare și dificultăți în mișcare. Tratamentul actual poate ajuta la gestionarea simptomelor, însă adesea necesită administrarea continuă și poate fi asociat cu efecte secundare.
Într-un studiu preclinic recent, cercetătorii au evaluat o abordare de terapie genică destinată să restabilească semnalele nervoase care contribuie la controlul activității musculare. Terapia genică combinată vizează acidul gamma-aminobutiric (GABA), un neurotransmițător, și mecanismul de eliberare a GABA (VGAT – transportorul vezicular de GABA) care ajută la diminuarea activității nervoase. Studii anterioare au arătat că leziunile medulare pot reduce semnalizarea GABA, contribuind la circuitele nervoase hiperactive care provoacă spasticitate musculară.
Folosind un model de șobolan cu spasticitate indusă de leziuni medulare cronice, cercetătorii au utilizat un virus inactiv pentru a transporta genele terapeutice în celulele măduvei spinării din jurul zonei afectate. Această abordare este destinată să ofere un efect de lungă durată dintr-un singur tratament, vizând doar regiunea afectată a măduvei spinării. Animalele tratate cu terapia au prezentat o reducere progresivă a spasticității, cu îmbunătățiri semnificative observate începând cu câteva săptămâni după tratament. De asemenea, terapia a restabilit parțial funcția reflexelor spinal și a crescut expresia genelor terapeutice în neuronii spinali implicați în controlul motor.
Cercetătorii au testat și siguranța tratamentului în mai multe modele animale, constatând că vehiculele de tratament au rămas concentrate în regiunea vizată a măduvei spinării și nu au provocat efecte negative observabile asupra funcției motorii sau senzoriale timp de până la 4,5 ani. Descoperirile sugerează că o administrare unică a terapiei genice vizate pe segmentele spinal poate oferi o strategie de lungă durată pentru reducerea spasticității musculare cauzate de leziuni medulare și, potențial, a altor afecțiuni neurologice asociate cu tonus muscular anormal.
