Celulele progenitoare neuronale transplantate supraviețuiesc timp de un an la pacienți cu retinopatie pigmentară
Date clinice noi, prezentate astăzi la ISSCR 2026, arată că celulele progenitoare neuronale umane transplantate au supraviețuit timp de cel puțin un an după transplantul subretinal la pacienții cu retinopatie pigmentară, menținând un profil de siguranță favorabil.
Retinopatia pigmentară este un grup de boli retinale ereditare care provoacă pierderi progresive ale vederii și, în prezent, nu există un tratament eficient pentru majoritatea pacienților. Datorită numeroaselor mutații genetice care pot cauza această afecțiune, dezvoltarea unor terapii genice specifice pentru mutații reprezintă o provocare. Terapia celulară oferă posibilitatea unei abordări independente de gen care ar putea beneficia un număr mai mare de pacienți.
Studiul clinic de fază 1/2a, finanțat de California Institute for Regenerative Medicine (CIRM), a evaluat siguranța și fezabilitatea unei singure injecții subretinale cu CNS10-NPC, un produs de celule progenitoare neuronale umane derivate din cortexul cerebral fetal, pe un lot de 13 pacienți cu retinopatie pigmentară. Participanții au primit fie 300.000, fie 1.000.000 de celule și au fost monitorizați timp de 12 luni, fiind ulterior incluși într-un protocol de urmărire pe termen lung.
Acuitatea vizuală a rămas constantă pe parcursul studiului, iar imaginile obținute prin tomografie de coerentă optică (OCT) au demonstrat că celulele transplantate au rămas prezente în spațiul subretinal timp de cel puțin un an. Evenimentele adverse legate de celule au inclus trei membrane epiretiniene și un bleb subretinal persistent. În general, cercetătorii au concluzionat că tratamentul a fost bine tolerat și a dus la engraftmentul pe termen lung al celulelor.
„Acest studiu reprezintă prima demonstrație a supraviețuirii pe termen lung a celulelor progenitoare neuronale derivate din țesut fetal la pacienții cu retinopatie pigmentară, menținând un profil de siguranță favorabil”, a declarat Clive Svendsen. „Engraftmentul pe termen lung este un obiectiv crucial pentru dezvoltarea terapiilor bazate pe celule stem pentru afecțiunile retiniene și oferă o bază importantă pentru studii viitoare.”
Deosebit de important, transplantul de celule progenitoare neuronale este conceput ca o strategie independentă de mutații, spre deosebire de terapiile genice care vizează mutații individuale. Studiile preclinice au arătat că CNS10-NPC a păstrat fotoreceptorii și vederea în modele animale, prin reducerea inflamației și eliberarea unor factori de creștere puternici, susținând astfel evaluarea sa la pacienți.
Deși retinopatia pigmentară progresează lent și nu se așteptau modificări ale vederii în prima etapă a studiului, cercetătorii continuă să urmărească participanții pentru a determina dacă supraviețuirea pe termen lung a celulelor transplantate poate ajuta la menținerea vederii în ochiul tratat pe termen lung.
„Obiectivul nostru este să ajutăm pacienții să își mențină vederea cât mai mult timp posibil”, a spus Dr. Liao. „Întrebarea critică următoare este dacă aceste celule supraviețuitoare pot încetini deteriorarea continuă care apare în retinopatia pigmentară.”
Svendsen a prezentat, de asemenea, date despre un produs de celule progenitoare neuronale derivate din celule stem pluripotente induse (iPSC) în timpul prezentării. O abordare bazată pe iPSC ar putea oferi o terapie mai scalabilă, capabilă să trateze un număr semnificativ mai mare de pacienți în viitor, evitând în același timp problemele etice asociate cu sursele de țesut fetal.
