Aficamten reduce simptomele și îmbunătățește capacitatea de exercițiu în HCM nonobstructiv
Tratamentul cu aficamten a fost asociat cu îmbunătățiri semnificative în ceea ce privește simptomatologia și capacitatea de exercițiu la pacienții cu cardiomiopatie hipertrofică nonobstructivă simptomatică, conform rezultatelor prezentate în cadrul unei sesiuni Hot Line la Congresul ESC 2026 și publicate simultan în New England Journal of Medicine.
Cardiomiopatia hipertrofică (HCM) este o afecțiune moștenită în care mușchiul inimii devine anormal de gros. HCM poate fi obstructiv, atunci când mușchiul îngroșat blochează fluxul sanguin, sau nonobstructiv, când fluxul sanguin nu este blocat, dar funcția inimii este încă afectată.
Pacienții cu HCM nonobstructiv se confruntă cu simptome limitative care le afectează viața de zi cu zi. Deși aceasta este o afecțiune relativ comună, nu există terapii eficiente. Având în vedere experiența noastră cu inhibitorul de miozină cardiac, aficamten, în HCM obstructiv, am desfășurat studiul ACACIA-HCM pentru a investiga efectele sale asupra simptomelor și capacității de exercițiu în rândul pacienților cu HCM nonobstructiv.
A fost un studiu dublu-orb, de fază III, desfășurat în 182 de locații internaționale. Un total de 517 adulți cu HCM nonobstructiv simptomatic au fost randomizați (1:1) pentru a primi aficamten sau placebo timp de până la 72 de săptămâni. Doza de aficamten a fost ajustată în funcție de fracția de ejecție ventriculară stângă (LVEF). Obiectivele principale au fost schimbarea scorului de rezumat clinic al chestionarului Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ-CSS) și schimbarea performanței maxime la exercițiu (pVO2) de la bază până la săptămâna 36. Vârsta medie a participanților a fost de 55 de ani, 54% erau femei, iar LVEF de bază era de 68%.
Aficamten a îmbunătățit semnificativ obiectivul principal legat de simptomatologie. La 36 de săptămâni, KCCQ-CSS a crescut cu 11,4 în grupul care a primit aficamten și cu 8,4 în grupul placebo (p=0,02). Doctor Masri a menționat că îmbunătățirile au fost observate „încă de la 12 săptămâni, iar simptomele au revenit pronunțat după oprirea tratamentului cu aficamten.”
Aficamten a îmbunătățit de asemenea semnificativ obiectivul principal legat de performanța maximă la exercițiu la 36 de săptămâni. pVO2 a crescut cu 0,64 mL/kg/min în grupul aficamten, în timp ce în grupul placebo a rămas aproape neschimbat (−0,03 mL/kg/min) (p=0,003).
Îmbunătățiri semnificative cu aficamten au fost observate și în obiectivele secundare, inclusiv clasa funcțională New York Heart Association, performanța submaximală la exercițiu și NT-proBNP, un marker al tensiunii cardiace.
În ceea ce privește siguranța, a existat o incidență crescută a pacienților cu LVEF mai mică de 50% în grupul care a primit aficamten comparativ cu placebo (10% vs. 1%), dar aceasta a fost gestionată prin ajustarea dozei.
În concluzie, Doctor Masri a afirmat: „Rezultatele studiului ACACIA-HCM oferă vești foarte bune pentru pacienții cu HCM nonobstructiv simptomatic. Pentru prima dată, am demonstrat îmbunătățiri clinice semnificative în simptome și capacitatea de exercițiu cu un tratament care vizează cauza bolii.”
