Un nou proiect își propune să facă terapiile celulare mai accesibile prin stocare la temperatura camerei
Agenția pentru Proiecte Avansate de Cercetare în Sănătate, ARPA-H, a acordat un premiu de până la 36,5 milioane de dolari pentru un proiect condus de Universitatea California, Davis, care vizează reducerea costurilor și creșterea accesibilității terapiilor celulare prin stocarea acestora la temperatura camerei.
Cheemeng Tan, profesor de inginerie biomedicală, conduce echipa de cercetare interdisciplinară, care colaborează cu Mayo Clinic, Universitatea din Georgia și Universitatea Case Western Reserve.
O terapie celulară poate ajuta un pacient doar dacă celulele ajung pregătite să își îndeplinească rolul. Dacă această tehnologie va avea succes, ar putea reduce costurile și complexitatea distribuției, facilitând accesul la terapiile celulare pentru persoanele din comunități îndepărtate din Statele Unite și pentru pacienții din străinătate, consolidând statutul Statelor Unite ca centru de biomanufactură.
În lucrările anterioare de laborator, Tan și colaboratorii săi au creat rețele polimerice bogate în apă în interiorul celulelor vii pentru a forma hibrizi celulă-material. Acest proces, denumit gelare intracelulară, produce un gel în interiorul celulei, capabil să oprească diviziunea celulară, păstrând totodată funcția celulară. Tan a numit acest produs celular „cyborg”, deoarece gelarea combină celule vii cu materiale sintetice.
Prin proiectul finanțat de ARPA-H, intitulat CYBORGEL, Tan și colaboratorii săi vor investiga dacă acest proces de gelare intracelulară poate fi extins pentru a reduce costurile și a simplifica stocarea, transportul și livrarea terapiilor celulare. De asemenea, cercetătorii vor testa dacă celulele CYBORGEL rămân utile din punct de vedere terapeutic după ce sunt readuse la starea lor inițială.
Echipa își propune să evalueze terapiile celulare stocate prin procesul CYBORGEL la UC Davis și la Mayo Clinic. De exemplu, un studiu va testa eficiența celulelor CAR T reanimate în cadrul trialurilor clinice existente pentru imunoterapiile împotriva cancerului. Un alt studiu planificat va evalua celulele stem mezenchimale placentare utilizate pentru tratamentul spina bifida, o intervenție medicală dezvoltată de cercetătorii UC Davis prin primul trial de acest tip, CuRe Trial.
„Acest premiu ne oferă oportunitatea de a construi pe baza anilor de muncă în biologia sintetică și de a testa o idee îndrăzneață: protejarea celulelor terapeutice vii din interior, astfel încât acestea să poată rezista stocării și transportului la temperatura camerei”, a afirmat Tan.
Echipa va dezvolta un sistem de procesare automatizat pentru a pregăti, conserva și reanima celulele într-un mediu închis. Obiectivul pe termen lung al proiectului este de a permite stocarea terapiilor celulare la temperatura camerei timp de mai mult de trei luni prin procesul CYBORGEL.
Tan va supraveghea cercetarea privind stabilizarea celulelor și integrarea științifică generală a proiectului, iar colegii săi de la UC Davis, Aijun Wang și Gant Luxton, vor contribui cu expertiza lor în medicina regenerativă și biologia celulară.
Colaboratorul Alexander Revzin de la Mayo Clinic va conduce dezvoltarea sistemului automatizat de procesare al proiectului. În plus, colaboratorii de la Mayo Clinic, Joao Passos și Diana Jurk, vor studia îmbătrânirea celulară, stresul și deteriorarea în timpul stocării și recuperării CYBORGEL.
La Universitatea din Georgia, colaboratorii Sergiy Minko și Vladimir Popik vor dezvolta materiale polimerice reversibile, iar investigatorul de la Universitatea Case Western Reserve, Harihara Baskaran, va conduce modelarea încărcării și transportului celulelor pentru a ghida proiectarea și dezvoltarea dispozitivelor.
Programele de accelerare de la UC Davis și Mayo Clinic vor oferi suport și îndrumare pentru a accelera comercializarea platformei CYBORGEL. Partenerii din industrie, Tetramer și Sersense, vor oferi suport pentru producția de polimeri și dezvoltarea dispozitivelor.
ARPA-H este o agenție din cadrul Departamentului de Sănătate și Servicii Umane al Statelor Unite, care sprijină dezvoltarea de soluții cu impact în fața celor mai provocatoare probleme de sănătate ale societății, oferind progrese în domeniul sănătății în ani, nu decenii.
Proiectul CYBORGEL este finanțat prin programul BioStabilization Systems (BoSS) al ARPA-H, lansat în 2025 pentru a sprijini cercetarea care reduce dependența de infrastructura de stocare și transport la temperaturi scăzute, costisitoare, care ar putea permite scăderea costurilor pentru medicamentele bazate pe celule, reducerea riscurilor de pierderi ale produselor terapeutice și farmaceutice și asigurarea rezervelor interne pentru pregătirea în sănătate publică.
„Multe dintre cele mai noi terapii de pe piață depind de temperaturi de stocare foarte scăzute, ceea ce contribuie la creșterea inacceptabilă a prețurilor”, a declarat managerul programului BoSS, Gloria Elliott. „Dacă putem elimina necesitatea congelării profunde, va debloca întregul potențial schimbător de viață al terapiilor bazate pe celule pentru pacienții care în prezent nu au acces la acestea.”
Prima rundă de finanțare pentru CYBORGEL este de până la 6 milioane de dolari, cu un fond total de până la 36,5 milioane de dolari posibil în următorii patru ani.
„Proiectul nostru își propune să abordeze o barieră de lungă durată în menținerea stabilității și funcționalității celulelor terapeutice în timpul stocării și transportului”, a afirmat Tan. „Îmi imaginez că este o provocare pe care o împărtășim cu explorarea spațială: cu cât dorim să trimitem sistemele vii mai departe, cu atât trebuie să le protejăm mai bine pe parcurs.”
