Amphista Therapeutics anunță tratamentul primului pacient în studiul clinic AMX-883 pentru leucemie mieloidă acută
Amphista Therapeutics Limited („Amphista”), un lider în descoperirea și dezvoltarea medicamentelor bazate pe degradarea proteinelor țintite non-cereblon / VHL, a anunțat administrarea primei doze pentru un pacient în cadrul unui studiu clinic de fază 1 pentru candidatul său principal, AMX-883.
Studiul, denumit BRAMLIE, a fost inițiat după autorizarea din partea Administrației pentru Alimente și Medicamente din SUA în iunie 2026 și va investiga siguranța, farmacocinetica și eficacitatea preliminară a monoterapiei cu AMX-883 la participanții cu leucemie mieloidă acută (AML) și sindrom mielodisplastic (MDS) cu risc crescut.
BRAMLIE își propune să înroleze aproximativ 54 de pacienți în diverse locații. După stabilirea profilului monoterapiei, va urma un studiu multicentric de escaladare a dozelor pentru a evalua AMX-883 în combinație cu standardele actuale de tratament pentru pacienții cu AML recidivant/refractar, precum și în linii de terapie anterioare.
Leucemia mieloidă acută este un tip agresiv de cancer de sânge, cauzând aproximativ 130.000 de decese la nivel global în fiecare an, majoritatea pacienților fiind tratați cu chimioterapie citotoxică tradițională. Deși agenții țintiți noi pot fi eficienți, utilizarea acestora este restricționată la mutații specifice, vizând astfel doar un subset de pacienți cu AML, ceea ce subliniază necesitatea unor terapii cu acțiune mai largă.
AMX-883 acționează printr-un mecanism de degradare a proteinelor țintite (TPD) și este un medicament mic cu o selecție înaltă, optimizat pentru utilizarea umană. Acesta este un degrador BRD9 potent, selectiv și bioabilabil pe cale orală, care face parte din complexul de remodelare a cromatinei implicat în menținerea stemness-ului leucemic și blocarea diferențierii celulelor mieloide. Degradarea rapidă a BRD9 este indusă prin mecanismul său de acțiune inovator, prin care recrutează ligaza E3 DCAF16, permițând o selecție excepțională. Preclinic, AMX-883 a demonstrat activitate în diverse subtipuri de AML, independent de statutul mutațional.
Dr Eytan Stein, Director, Program pentru Dezvoltarea Medicamentelor în Leucemie, Divizia de Malignități Hematologice la Memorial Sloan Kettering Cancer Center, și Investigator Principal pentru acest studiu, a declarat: „Cu o rată de supraviețuire de doar 33% pe o perioadă de cinci ani și o emergență a rezistenței la tratamentele standard, precum venetoclax, AML este unul dintre cele mai devastatoare tipuri de cancer de sânge, iar există o nevoie urgentă de noi terapii inovatoare. AMX-883 este singurul degrador BRD9 aflat în prezent în dezvoltare și aștept cu interes rezultatele acestui studiu clinic.”
Progresul activului nostru principal către clinică reprezintă o realizare semnificativă pentru Amphista în misiunea noastră de a transforma viețile pacienților cu boli severe. Acest studiu ne va ajuta să înțelegem mai bine potențialul AMX-883, principala noastră terapie Targeted Glue™, și cum ar putea stabili un nou traseu de tratament important pentru pacienții care se confruntă cu această boală dificilă, având o nevoie medicală mare nesatisfăcută.
