Noi dovezi europene susțin Pepaxti în tratamentul mielomului multiplu recidivant la ASH 2026
Oncopeptides AB (publ), o companie biotech dedicată cancerelor greu de tratat, a anunțat astăzi că două lucrări științifice, ce evidențiază rezultatele clinice din practica reală pentru Pepaxti (melflufen) în mielomul multiplu recidivant și refractar (RRMM), au fost acceptate pentru prezentare la cea de-a 68-a întâlnire anuală a Societății Americane de Hematologie (ASH), care va avea loc în New Orleans, SUA, între 12 și 15 decembrie 2026.
Studii retrospective independente multicentrice realizate în Spania și Italia oferă dovezi din practica reală (RWE) pentru un total de 82 de pacienți RRMM, care au fost tratați intensiv anterior. Împreună, analizele subliniază utilitatea clinică și profilul de siguranță gestionabil al Pepaxti în combinație cu deximetazonă, în contextul practicii clinice europene, inclusiv în fața terapiilor imunologice care redirecționează celulele T, precum agenții anti-BCMA și anti-GPRC5D, dar și între terapiile imunologice.
Pe măsură ce peisajul tratamentului mielomului multiplu evoluează cu utilizarea mai timpurie a imunoterapiilor inovatoare, medicii se confruntă din ce în ce mai mult cu provocarea gestionării pacienților care recidivează după tratamentele anti-BCMA sau anti-GPRC5D. Datele independente din practica reală din Spania și Italia, care vor fi prezentate la ASH, demonstrează că Pepaxti oferă o eficacitate clinică semnificativă și un profil de siguranță previzibil și gestionabil în practica clinică de zi cu zi – atât ca opțiune de tratament activ post-imunoterapie, cât și ca o opțiune viabilă între terapiile imunologice.
Analiza rezultatelor din Registrul Spaniol (AMHH) a evaluat 40 de pacienți cu date complete de urmărire, tratați cu melflufen și deximetazonă între 2023 și 2026, în 26 de centre din Spania. Cohorta reflectă o populație greu tratată, cu o medie de 4 linii anterioare de terapie (interval 1–13), unde 85% dintre pacienți erau triple-refractari, 57,5% erau penta-refractari, iar 42,5% aveau boală extramedulară. Este demn de menționat că 57,5% (n=23) au primit anterior imunoterapie, inclusiv terapii țintite anti-BCMA și/sau anti-GPRC5D.
Printre concluziile esențiale se numără:
– Activitate clinică semnificativă: În cohorta completă (N=40), combinația melflufen-deximetazonă a obținut o rată totală de răspuns (ORR) de 32,5%, cu o durată medie a răspunsului (mDoR) de 8,3 luni, o medie a supraviețuirii fără progresie (mPFS) de 3,2 luni și o medie a supraviețuirii generale (mOS) de 15,7 luni.
– Eficacitate post-imunoterapie: Dintre pacienții evaluabili care au fost expuși anterior terapiilor anti-BCMA și/sau anti-GPRC5D (n=21) – reprezentând un subgrup avansat, unde Pepaxti a fost adesea utilizat ca opțiune de ultimă instanță – ORR a fost de 26%, cu un mDoR de 5,8 luni, mPFS de 3,0 luni și un mOS încurajator de 23,2 luni.
– Profil de siguranță gestionabil: Evenimentele adverse au fost conforme cu trialurile clinice anterioare și au fost în principal hematologice. Discontinuarea permanentă a tratamentului din cauza evenimentelor adverse a fost scăzută, având loc doar la 2 pacienți (5%).
Al doilea abstract prezintă rezultatele preliminare dintr-un studiu retrospectiv asupra a 42 de pacienți RRMM, tratați cu melflufen și deximetazonă în cadrul unui program de acces timpuriu, desfășurat în 8 centre din Italia. Pacienții aveau o medie de vârstă de 71 de ani și au primit o medie de 4 linii anterioare de terapie. Toți pacienții au fost expuși la trei clase de tratamente (40% triple-refractari, 35% penta-refractari), iar 23% erau refractari la terapia anti-BCMA anterioară.
Aspectele cheie includ:
– Rezultate puternice de răspuns și supraviețuire: Pacienții au primit o medie de 5 cicluri de tratament, atingând o ORR de 48%, inclusiv 14% cu răspunsuri hematologice profunde (CR sau VGPR) și 20% având boală stabilă. Mediana PFS a fost de 5,02 luni, iar mediana OS a fost de 13,51 luni.
– Secvențiere și tranziție către terapii noi: După tratament, 67% (n=28) dintre pacienți au putut continua cu o terapie ulterioară, inclusiv anticorpi bispecifici anti-BCMA (19%), anticorpi bispecifici anti-GPRC5D (5%) și terapie CAR-T (5%) după melflufen-deximetazonă. Investigatorii au concluzionat că melflufen-deximetazonă „a oferit controlul bolii în această populație dificilă, permițând pacienților selectați să treacă la terapii noi, inclusiv anticorpi bispecifici și terapie CAR-T”.
– Tolerabilitate previzibilă: Evenimentele adverse au fost predominant hematologice și gestionabile prin reducerea dozelor (26%), fără discontinuări permanente din cauza toxicității hematologice și 7% (n=3) au întrerupt tratamentul din cauza evenimentelor adverse non-hematologice.
