Studii clinice confirmă fezabilitatea transplanturilor de celule stem pentru boala Parkinson
Un studiu de referință realizat la Lund, Suedia, a demonstrat că transplantarea celulelor stem derivate din progenitorii dopaminei în creier este fezabilă.
În cadrul primului trial clinic, au fost transplantate opt persoane, iar în timpul primului an de monitorizare nu s-au observat efecte secundare grave asociate cu celulele transplantate. Rezultatele sunt publicate în revista Nature Medicine.
În boala Parkinson, pacienții suferă de pierderea celulelor nervoase din creier care produc dopamină, ceea ce duce la simptome precum încetinirea mișcărilor, rigiditate, dificultăți la mers și tremor. Tratamentele actuale constau în medicamente care înlocuiesc dopamina pierdută; însă, în timp, aceste medicamente devin adesea mai puțin eficiente și pot provoca efecte secundare.
Terapia testată în cadrul studiului vizează înlocuirea celulelor care produc dopamină prin transplantarea unui produs celular bazat pe celule stem în creier, având ca scop ca acestea, după transplantare, să se maturizeze în noi celule nervoase care produc dopamină.
Posibilitatea de a înlocui neuronii dopaminergici pierduți în boala Parkinson a fost un obiectiv pe termen lung în acest domeniu. Descoperirile reprezintă un moment important pentru abordările de medicină regenerativă în boala Parkinson și susțin continuarea dezvoltării clinice a terapiilor bazate pe celule stem.
Opt indivizi cu boala Parkinson au primit produsul celular transplantat în două doze diferite, urmate de 12 luni de imunosupresie pentru a preveni respingerea grefei. Șapte participanți au finalizat urmărirea de 12 luni; un participant a decedat din cauza unei infecții pulmonare care nu a fost direct legată de produsul celular. Procedura chirurgicală a fost, în general, bine tolerată și nu s-au observat mișcări involuntare induse de grefă la participanții transplantați. Clinic, pacienții au rămas stabili.
Imaginile obținute prin scanări PET cu dopamină au oferit indicii timpurii despre supraviețuirea grefei atât la 6, cât și la 12 luni post-transplantare. Șase din cei șapte participanți au redus semnificativ medicația dopaminergică, un rezultat ce va fi evaluat în timp.
„Aceasta reprezintă un nou început promițător în repararea creierului persoanelor cu Parkinson prin utilizarea celulelor dopaminergice – o abordare inițiată la Lund acum aproximativ 40 de ani cu celule dopaminergice fetale. Studiul STEM-PD, care valorifică expertiza oamenilor de știință și clinicianilor de la Lund și Cambridge, ne-a permis să realizăm și să implementăm una dintre primele terapii cu celule dopaminergice derivate din celule stem pentru pacienții cu Parkinson și sperăm că aceasta va marca începutul unui program nou care va beneficia în cele din urmă comunitatea mai largă a pacienților cu Parkinson”, afirmă Roger Barker.
„Îndeplinirea acestui obiectiv principal și demonstrarea siguranței produsului celular reprezintă o mare realizare pentru acest studiu, echipa noastră, pacienții participanți și, de asemenea, pentru toți pacienții care suferă de boala Parkinson. Suntem optimiști că semnele timpurii de supraviețuire celulară și îmbunătățire clinică pe care le observăm vor continua să crească în timp și suntem entuziasmați să continuăm dezvoltarea acestei terapii celulare”, spune Gesine Paul-Visse.
Equipa de cercetare STEM-PD va continua urmărirea pe termen lung a participanților pentru a evalua în continuare siguranța, funcția grefei și beneficiul clinic. Studiul STEM-PD se bazează pe decenii de cercetare în terapia de înlocuire a celulelor dopaminergice pentru boala Parkinson la Universitatea Lund și pe munca de pionierat în translația tehnologiei celulelor stem pluripotente din studii experimentale în evaluarea clinică. Terapia constă din progenitori neuronali dopaminergici derivați din celule stem embrionare umane care se maturizează în neuroni care produc dopamină după transplantarea în creier. Studiul STEM-PD este primul studiu cu celule stem pluripotente aprobat în Suedia și primul pentru boala Parkinson în Europa.
„Inițierea și desfășurarea acestui studiu clinic au fost posibile doar prin colaborarea strânsă între oameni de știință, clinicieni, echipe de fabricare GMP, experți în reglementări și, cel mai important, pacienții participanți”, concluzionează Malin Parmar.
