Un medicament creat de inteligența artificială pentru Parkinson începe primele teste pe oameni
Insilico Medicine, o companie biotehnologică aflată în stadiul clinic, a anunțat că a realizat primul obiectiv clinic în colaborarea sa cu Hygtia Therapeutics, finalizând prima administrare la oameni în studiul de fază I pentru ISM8969.
ISM8969 este un inhibitor al inflammasomului NLRP3, care are potențialul de a deveni un tratament de vârf, disponibil pe cale orală, destinat afecțiunilor neuroinflamatorii cronice și tulburărilor sistemului nervos central, inclusiv bolii Parkinson.
Acest studiu, care reprezintă prima etapă din dezvoltarea clinică a ISM8969, este un trial de fază I, randomizat, dublu-orb și controlat cu placebo. El va evalua siguranța, tolerabilitatea, farmacocinetica și farmacodinamica ISM8969 la participanți sănătoși și la adulți obezi cu risc de boli cardiovasculare. Studiul de fază I se desfășoară în Australia și va înrola 80 de participanți sănătoși, precum și 20 de adulți obezi cu risc de boli cardiovasculare.
În plus, studiul va colecta probe de lichid cefalorahidian pentru a evalua pătrunderea ISM8969 în sistemul nervos central și pentru a caracteriza profilul său PK/PD în compartimentul țintă. Datele obținute din acest studiu sunt așteptate să furnizeze dovezi esențiale pentru selecția dozei și să susțină relevanța terapeutică în dezvoltările clinice viitoare.
„Avansarea ISM8969 de la un concept generat de AI la prima administrare la oameni reprezintă un pas major înainte, precum și primul obiectiv clinic în colaborarea noastră cu Hygtia Therapeutics. Dezvoltarea unui inhibitor NLRP3 eficient care să poată pătrunde în siguranță bariera hematoencefalică a fost o provocare pentru industrie”, a declarat Feng Ren, Co-CEO și Chief Scientific Officer al Insilico Medicine.
Inflammasomul NLRP3 este o componentă vitală a răspunsului imun înnăscut al organismului. Totuși, activarea sa excesivă sau cronică determină o producție excesivă de citokine pro-inflamatorii, conducând la neuroinflamație persistentă și la deteriorarea celulelor, ceea ce contribuie la progresia afecțiunilor neurodegenerative. Prin inhibarea NLRP3, ISM8969 are ca scop modularea acestei inflamații patologice, sprijinind supraviețuirea și funcția neuronală la pacienții cu boli neurodegenerative.
În studiile de evaluare preclinică, ISM8969 a prezentat un profil echilibrat de druggability, cu activitate și siguranță promițătoare in vitro, un profil favorabil PK/PD in vivo, precum și eficacitate împotriva inflamației în multiple modele de boală pe șoareci, inclusiv modele de boală inflamatorie acută și cronică. Spre deosebire de alți inhibitori NLRP3 avansați clinic, ISM8969 poate pătrunde prin bariera hematoencefalică, permițând un potențial tratament pentru afecțiunile legate de neuroinflamație.
Pentru a accelera dezvoltarea globală a acestui candidat, Insilico a intrat într-o colaborare strategică exclusivă de co-dezvoltare cu Hygtia Therapeutics. Conform acordului, ambele părți dețin o participație de 50% în drepturile și interesele globale ale programului, Insilico conducând depunerea IND și studiul clinic de fază I. Insilico este eligibil să primească până la 66 de milioane de dolari în plăți inițiale și de etapă pe măsură ce programul progresează.
Ca o companie biotehnologică bazată pe AI, Insilico redefinește eficiența dezvoltării medicamentelor preclinice prin intermediul platformei sale avansate de AI și automatizare. Deși descoperirea tradițională a medicamentelor în stadiile incipiente durează de obicei între 2,5 și 4 ani, Insilico a atins constant nominalizarea candidatului preclinic în medie în doar 12 până la 18 luni, cu între 60 și 200 de molecule sintetizate și testate pe program.
Din 2021, compania a nominalizat 31 de PCC-uri, dintre care 13 au primit aprobat sau autorizat IND.
Pe lângă extinderea aplicațiilor practice ale tehnologiei sale în descoperirea medicamentelor și cercetarea științifică, Insilico îmbunătățește continuu performanța platformei sale AI. Bazându-se pe experiența vastă și seturile de date de pe platforma sa de antrenament, compania a distilat mii de benchmark-uri și le-a integrat în MMAI Gym. Acesta servește atât ca „antrenor și benchmark” pentru AI-ul științific, permițând organizațiilor să antreneze modele pentru raționamente specifice domeniului, evaluând riguros performanța acestora în sarcini din lumea reală, avansând astfel calea spre superinteligența farmaceutică.
