FDA aprobă aplicația pentru un nou medicament destinat terapiei sCAR-T în afecțiuni autoimune
Calibr-Skaggs Institute for Innovative Medicines, divizia de descoperire a medicamentelor a Scripps Research, a anunțat astăzi că FDA a aprobat aplicația pentru un nou medicament (IND) în scopul studierii terapiei cu receptor chimeric de antigen T switchabil (sCAR-T) (CLBR001 + SWI019) la pacienți cu afecțiuni autoimune.
Recrutarea pacienților pentru studiul clinic de fază 1 va începe în curând (NCT06913608). Acest studiu va evalua siguranța și eficacitatea CLBR001 + SWI019 la pacienți cu miozită, sclerodermie sistemică, lupus și artrită reumatoidă, având potențialul de a se extinde și la alte indicații în viitor.
Terapia sCAR-T dezvoltată de Calibr-Skaggs este concepută pentru a reduce efectele secundare și povara pentru pacienți asociate cu tratamentele de limfodepleție necesare abordărilor tradiționale CAR-T, o problemă importantă pentru reumatologi și pacienți.
Afectiunile autoimune sunt adesea condiții cronice care afectează aproximativ 15 milioane de oameni în SUA și până la 12% din populația globală. Terapia cu celule CAR-T a demonstrat potențial curativ în anumite afecțiuni autoimune, prin crearea unei „resetări” sistemice a sistemului imunitar, îmbunătățind calitatea vieții pacienților și reducând necesitatea tratamentelor imunosupresoare pe termen lung.
Cu toate acestea, terapiile CAR-T convenționale necesită limfodepleție – o procedură de chimioterapie utilizată pentru a elimina celulele imune existente, asigurând astfel o expansiune eficientă a celulelor CAR-T. Această procedură poate duce la un risc crescut de infecție și la efecte secundare severe. CLBR001 + SWI019 a fost conceput pentru a evita aceste probleme, eliminând necesitatea limfodepleției și reducând efectele secundare, ceea ce ar putea face tratamentul accesibil unui număr mai mare de pacienți.
Pacienții cu boli autoimune cronice au nevoie de opțiuni curative care nu necesită terapie imunosupresoare pe termen lung pentru a-și gestiona afecțiunea. „Terapia noastră CLBR001 + SWI019 are potențialul de a transforma paradigma de tratament pentru pacienți, eliminând riscurile asociate chimioterapiei”, afirmă un reprezentant al Calibr-Skaggs.
Oficialii Calibr-Skaggs afirmă că „Stabilirea cu succes a siguranței și eficacității CLBR001 + SWI019 pentru afecțiuni precum lupusul și artrita reumatoidă ar putea deschide calea pentru utilizarea terapeutică mai extensivă în alte boli autoimune, oferind noi speranțe pentru mulți alți pacienți în viitor.”
Despre CLBR001 + SWI019 Switchable CAR-T
Terapia cu celule CAR-T switchabilă CLBR001 + SWI019 diferă de abordările convenționale CAR-T prin utilizarea a două componente: o celulă sCAR-T (CLBR001) și un „switch” biologic bazat pe proteină (SWI019) care vizează celulele B pozitive pentru CD19. CLBR001 + SWI019 a demonstrat deja rezultate promițătoare în tratamentul pacienților cu malignități ale celulelor B, având capacitatea de a scurta durata efectelor adverse, cum ar fi sindromul de eliberare a citokinelor (CRS) și sindromul de neurotoxicitate asociat cu celulele efectori imune (ICANS). Lucrările preclinice au demonstrat abilitatea unică de a funcționa fără limfodepleție. În studiile de fază timpurie, celulele CLBR001 s-au extins la niveluri mai ridicate în sângele periferic comparativ cu produsele de celule CAR-T aprobate, având o persistență robustă.
