Un studiu olandez evidențiază beneficiile terapiilor țintite off-label pentru pacienții cu cancer
O evaluare prospectivă amplă a terapiilor țintite off-label în oncologie a relevat că un număr semnificativ de pacienți ar putea beneficia de medicamentele existente.
Studiul, care a inclus peste 1600 de pacienți în cadrul trialului olandez DRUP, a publicat rezultatele în revista Nature. „Constatările noastre subliniază că utilizarea eficientă off-label este posibilă, dar ar trebui realizată doar în cadrul studiilor clinice.”
Trialul pan-cancer DRUP își propune să realizeze opțiuni de tratament mai personalizate prin extinderea utilizării medicamentelor existente dincolo de indicațiile aprobate. În ultimul deceniu, trialul a oferit oportunități de tratament off-label pentru peste 1600 de pacienți cu cancere avansate, care nu mai aveau terapii standard disponibile. Rezultatele publicate astăzi demonstrează că această strategie poate aduce beneficii semnificative pacienților.
Un efect durabil a fost observat la participanți, care au primit medicamente existente înregistrate pentru alte tipuri de cancer, în care profilul lor ADN este mai comun. Aproximativ o treime dintre pacienți au avut un răspuns pozitiv la tratament sau au avut o boală stabilă timp de cel puțin patru luni. Supraviețuirea generală a fost de 8 luni, iar aproximativ 1 din 4 pacienți a experimentat efecte secundare grave.
Este important de menționat că 67 de răspunsuri excepționale au fost observate în diferite subgrupuri moleculare, demonstrând un răspuns complet sau o perioadă fără progresie de cel puțin doi ani. Acest lucru ilustrează potențialul acestor medicamente țintite de a oferi beneficii profunde și durabile, chiar și pentru cancerele greu tratabile sau rare.
„Medicamentele anticancer off-label ar trebui prescrise doar în cadrul unor cadre care evaluează sistematic eficiența și toxicitatea”, a afirmat Emile Voest de la Netherlands Cancer Institute și Oncode Institute. „Oncologii tratează adesea pacienți cu terapii off-label în afara setărilor de studiu. Aceasta implică riscuri semnificative de toxicitate, costuri și acces inegal.”
Pe lângă prevenirea efectelor secundare inutile cauzate de tratamente ineficiente, captarea și analiza sistematică a datelor pot extinde accesul pacienților la medicamente prin facilitarea extinderii etichetelor atunci când eficiența este clară. O cohoră de extindere DRUP a generat suficiente dovezi pentru a obține rambursarea națională completă pentru o nouă opțiune de tratament pentru pacienții cu tumori MSI.
Trialul a dat naștere unei rețele europene în creștere de studii inițiate de investigați cu protocoale similare, de tip DRUP. Aceasta va construi o sursă valoroasă de dovezi, în special pentru pacienții cu cancere rare, care se confruntă cu opțiuni limitate de tratament și oportunități de studiu. O analiză anterioară a datelor DRUP a arătat că testarea moleculară cuprinzătoare în rândul pacienților cu cancere rare poate identifica oportunități de tratament și beneficii clinice similare cu cele care au cancere comune.
Studiul a fost condus de investigatori principali Emile Voest, Henk Verheul și Hans Gelderblom. Această cercetare a fost susținută financiar de KWF Dutch Cancer Society și Stelvio for Live. Grupul Emile Voest este parte a Oncode Institute.
