Terapia cu hormon de creștere îmbunătățește înălțimea după transplanturile de celule stem în copilărie
Deficiența de creștere este un efect tardiv frecvent întâlnit după transplanturile de celule stem în copilărie.
Un studiu realizat la nivel național în Japonia a demonstrat că terapia cu hormon de creștere poate îmbunătăți înălțimea adulților, însă tratamentele anterioare cu radiații și complicațiile asociate transplantului afectează în mod negativ beneficiile pe care le pot obține copiii.
Transplantul de celule stem hematopoietice (HCT) reprezintă o metodă de tratament pentru anumite tipuri de cancer amenințătoare de viață și alte afecțiuni non-maligne. Având în vedere că HCT este o procedură curativă, este utilizată la copii atunci când este necesar. Deși istoric a fost o procedură riscantă, progresele medicale au dus la creșterea numărului de supraviețuitori pe termen lung. Această creștere a evidențiat, de asemenea, efectele tardive în rândul supraviețuitorilor din copilărie, printre care deficiența de creștere și statura mică, frecvent întâlnite după HCT.
O echipă de cercetare formată din mai multe institute, condusă de Universitatea Hiroshima și parte a Grupului Japonez de Cancer la Copii, a studiat eficacitatea pe termen lung și modelele de răspuns la terapia cu hormon de creștere în rândul copiilor care au suferit un HCT și ulterior au fost diagnosticați cu statură mică.
Rezultatele studiului au fost publicate în revista Frontiers in Endocrinology pe 20 mai 2026.
Deficiența de creștere este una dintre cele mai comune complicații pe termen lung în rândul copiilor care au suferit un HCT. Obiectivul nostru a fost să determinăm dacă terapia cu GH îmbunătățește rezultatele finale în înălțime pentru supraviețuitorii de HCT din copilărie și să identificăm factorii clinici asociați cu răspunsul la tratament. Aceasta este o problemă importantă, având în vedere că numărul supraviețuitorilor de transplant din copilărie este în creștere, iar îmbunătățirea sănătății și calității vieții pe termen lung a devenit un obiectiv major în îngrijirea supraviețuitorilor.
Cercetătorii au realizat un studiu de cohortă retrospectiv la nivel național, analizând supraviețuitorii de HCT din copilărie care prezentau statură mică post-transplant. Rezultatele înălțimii au fost evaluate folosind scoruri de deviație standard (SDS) pentru înălțimea finală a adulților.
Dintre cei 268 de pacienți incluși în studiu, 171 au avut date despre înălțimea finală disponibile. Dintre aceștia, 58 au primit terapie GH, iar ceilalți 113 nu au primit. De asemenea, au fost colectate informații despre caracteristicile pacienților, cum ar fi vârsta la diagnosticare, vârsta la HCT, sexul, diagnosticul, tipurile de HCT, comorbiditățile și altele, toate datele fiind analizate statistic.
„Terapia GH a fost asociată cu rezultate îmbunătățite în ceea ce privește înălțimea finală în rândul supraviețuitorilor de HCT din copilărie cu statură mică,” a afirmat Shimomura. „Cu toate acestea, răspunsurile la tratament au fost foarte variabile. Rezultatele în ceea ce privește creșterea au fost influențate în mod semnificativ de factorii asociați transplantului, cum ar fi iradierea totală a corpului (TBI) și boala grefă versus gazdă cronică (GVHD). Descoperirile noastre sugerează că terapia GH este benefică, dar gestionarea pe termen lung trebuie să fie individualizată.”
Un rezultat deosebit de interesant a fost acela că îmbunătățirea creșterii a continuat adesea timp de mulți ani după începerea terapiei GH, iar câștigurile de înălțime au continuat să crească până la 5 ani și chiar la înălțimea finală în rândul unor pacienți. Aceasta este o diferență semnificativă față de modelul tipic observat la copiii cu deficiență clasică de GH.
Cel mai puternic predictor negativ al înălțimii a fost iradierea totală a corpului (TBI), o formă de radioterapie utilizată pentru a distruge sau suprima sistemul imunitar al receptorului. TBI este adesea utilizată înainte de HCT pentru a eradica toate celulele canceroase și a crește șansele de succes ale transplantului. Cercetătorii au observat, de asemenea, diferențe în răspunsul la terapia GH în funcție de tipul de transplant, fie că au fost utilizate celule stem alogene, preluate de la un donator, fie autologe, preluate de la pacient înainte de HCT. Acest lucru sugerează existența unor mecanisme biologice distincte care stau la baza deficienței de creștere.
„Următorul nostru obiectiv este să înțelegem mai bine de ce unii pacienți răspund bine la terapia GH, în timp ce alții au beneficii limitate,” a concluzionat Shimomura. „Sperăm să identificăm pacienții cu risc pentru rezultate slabe în ceea ce privește creșterea și să dezvoltăm strategii de tratament mai personalizate. În cele din urmă, scopul nostru nu este doar să ajutăm copiii să supraviețuiască transplantului, ci și să-i ajutăm să își atingă întregul potențial de creștere și să se bucure de o calitate mai bună a vieții pe parcursul adulției.”
