Insilico Medicine lansează un nou medicament oral pentru gestionarea riscurilor cardiace
Insilico Medicine, o companie de descoperire a medicamentelor în stadiul clinic, bazată pe inteligență artificială generativă, a anunțat astăzi nominalizarea ISM0900, un inhibitor puternic și selectiv de moleculă mică, disponibil pe cale orală, destinat gestionării riscurilor cardiovasculare.
Acesta reprezintă a șaptea nominalizare a companiei pentru un candidat preclinic (PCC) din 2026, evidențiind eficiența și scalabilitatea îmbunătățite pe care AI generativ le aduce în descoperirea timpurie a medicamentelor.
Proiectat cu o structură inovatoare prin intermediul platformei proprietare de AI a Insilico, ISM0900 blochează selectiv asamblarea lipoproteinei(a) sau Lp(a), prevenind formarea acesteia din faza incipientă. Lp(a) este recunoscut ca un factor de risc independent pentru bolile cardiovasculare aterosclerotice (ASCVD) și evenimentele cardiovasculare adverse majore, iar nivelurile ridicate de Lp(a) afectează aproximativ 20% din populația globală.
Deși recunoașterea rolului său în progresia bolii este în creștere, în prezent nu există terapii aprobate specifice pentru reducerea Lp(a). Având în vedere că piața globală a dislipidemiei este estimată să ajungă la aproximativ 18,7 miliarde de dolari până în 2032, inhibitorii de moleculă mică ai Lp(a), în special cei în formă orală, prezintă oportunități semnificative pentru a răspunde unei nevoi medicale neacoperite.
ISM0900 reprezintă un avans promițător în pipeline-ul nostru cardiovascular, combinând o structură inovatoare bazată pe AI cu date preclinice solide în ceea ce privește potența, selectivitatea, siguranța și farmacocinetica orală. Mai important, administrarea sub formă de terapie orală poate oferi avantaje importante pentru pacienți, inclusiv comoditate și aderență îmbunătățită.
Dezvoltarea ISM0900 a fost posibilă datorită Chemistry42, platforma de chimie generativă proprietară a Insilico Medicine, care integrează peste 40 de modele selectate cu atenție și mai multe module de aplicație de sprijin. Echipa de cercetare și dezvoltare a Insilico a încărcat structura cristalină a complexului țintă-moleculă mică pe platformă pentru a analiza detaliile legăturilor și modelul interacțiunii. Apoi, echipa a folosit asamblarea modelului integrată în Chemistry42 pentru a efectua generarea de fragmente de novo și reconstrucția structurală, optimizând sistematic moleculele pentru potrivirea farmacoforului, caracteristicile medicamentului, plauzibilitatea conformațională tridimensională și noutatea structurală. Acest proces a dus în cele din urmă la descoperirea ISM0900, o moleculă candidat extrem de selectivă.
În studiile preclinice, ISM0900 a demonstrat o inhibare puternică și selectivă a asamblării Lp(a) cu activitate la nivel nanomolar, împreună cu un debut rapid în modelele animale, proprietăți excelente de farmacocinetică orală și o eficacitate superioară comparativ cu candidații din aceeași clasă aflați în stadiu clinic.
Mai precis, ISM0900 a realizat o reducere de 83,9% a Lp(a), iar o eficacitate superioară în reducerea Lp(a) a fost observată constant pe parcursul perioadei de studiu. La același nivel de dozare, ISM0900 a demonstrat o eficacitate superioară în reducerea Lp(a). De asemenea, ISM0900 a atins efectul maxim în ziua a patra, semnalizând un timp de debut de mai puțin de 40% din candidații disponibili în stadiu clinic.
În plus, compusul prezintă margini largi de siguranță și o dozare umană eficace estimată mai mică, poziționându-l ca o terapie orală potențial diferențiată pentru reducerea riscurilor cardiovasculare la pacienții cu Lp(a) crescut.
„Bolile cardiovasculare sunt profund legate de îmbătrânire, o provocare cu care ne confruntăm cu toții, iar Lp(a) crescut reprezintă un contributor important și insuficient abordat la acest risc”, a declarat Alex Zhavoronkov. „Prin facilitarea proiectării și optimizării rapide a moleculelor noi, AI ne ajută să ne mișcăm mai repede în descoperirea de noi terapii, îmbunătățind probabilitatea de succes prin mai multe opțiuni produse prin inovație la scară.”
Fiind o companie de biotehnologie nativă AI, Insilico redefinește eficiența dezvoltării preclinice a medicamentelor prin intermediul avansatei sale platforme de AI și automatizare, stabilind un nou standard pentru industrie. În timp ce descoperirea timpurie a medicamentelor tradiționale durează de obicei între 2,5 și 4 ani, Insilico a ajuns constant la nominalizarea PCC în medie în doar 12 până la 18 luni, cu doar 60 până la 200 de molecule sintetizate și testate per program. Din 2021, compania a nominalizat 33 de PCC-uri, dintre care 13 au primit aprobat sau autorizat IND.
În timp ce își extinde aplicațiile practice ale tehnologiei sale în descoperirea medicamentelor și cercetarea științifică, Insilico îmbunătățește continuu performanța platformei sale AI. Bazându-se pe o experiență extinsă și seturi de date din platforma sa de instruire, compania a distilat mii de repere și le-a integrat în MMAI Gym. Funcționând ca un „antrenor și reper” pentru AI științific, MMAI Gym permite organizațiilor să antreneze modele pentru raționamente specifice domeniului, evaluând riguros performanța acestora în sarcini din lumea reală, avansând astfel drumul către superinteligența farmaceutică.
