Trei dintre cele 1.357 de dispozitive AI aprobate de FDA au îmbunătățit rezultatele pacienților
Un studiu recent publicat în revista PLOS Digital Health evidențiază o discrepanță semnificativă între numărul de dispozitive medicale bazate pe inteligența artificială (AI) aprobate de FDA și cele evaluate în ceea ce privește rezultatele pentru pacienți.
Dintre cele 1.357 de dispozitive AI/ML autorizate de FDA, doar trei au fost evaluate pentru rezultate centrate pe pacient. Eficiența acestor dispozitive în îmbunătățirea vieții pacienților rămâne, în mare parte, neclară, având în vedere că dovezile disponibile public nu sunt suficiente. Confirmarea eficacității în cercetări suplimentare de calitate superioară ar putea permite medicilor să utilizeze aceste instrumente cu mai multă încredere în practica de zi cu zi.
Instrumentele AI pătrund rapid în practica clinică la nivel mondial, cu 1.357 de dispozitive AI/ML aprobate de FDA pentru aplicații în radiologie, medicină cardiovasculară și neurologie. Cu toate acestea, majoritatea acestor instrumente nu au fost evaluate riguros în practica clinică obișnuită.
Studiul a investigat dovezile de validare clinică disponibile public pentru mai mult de 1.300 de dispozitive AI autorizate de FDA. Cercetătorii au căutat în catalogul American College of Radiology (ACR) Data Science Institute și în baza de date a FDA pentru înregistrările relevante până la 5 decembrie 2025. De asemenea, au identificat publicații revizuite de colegi disponibile pe PubMed și studii clinice înregistrate pe ClinicalTrials.gov.
În acest studiu, „aprobat de FDA” se referă la dispozitivele care au trecut prin procedura 510(k), în timp ce „autorizat de FDA” se aplică dispozitivelor autorizate prin procedura de Aprobat Prealabil (PMA). Termenul mai larg „autorizat de FDA” include dispozitive care au ajuns pe piață prin 510(k), De Novo și PMA.
Revizorii cu experiență în inginerie sau cercetare clinică au extras date despre caracteristicile studiilor, tipul dezvoltatorului, demografia participanților, criteriile de excludere și dimensiunea eșantionului, rezolvând discrepanțele prin consens.
Analiza a acoperit rezultate relevante pentru pacienți, incluzând spitalizările, readmisiunile, calitatea vieții, starea funcțională și povara simptomelor. Au fost considerate și evenimente majore, precum infarctul miocardic, accidentul vascular cerebral, evenimentele adverse grave și decesul. Scările EuroQol Five Dimensions (EQ-5D) și 36-Item Short Form Health Survey (SF-36) au oferit exemple de măsuri standardizate ale calității vieții.
Analiza a relevat o diferență semnificativă între autorizarea de reglementare și validarea clinică. Mai puțin de 3% (n=34) dintre dispozitivele aprobate de FDA erau legate de studii clinice înregistrate. Surprinzător, nu mai puțin de 1% (n=12) dintre dispozitive au avut rezultate postate pe ClinicalTrials.gov, în timp ce 12 au avut publicații revizuite de colegi, iar doar trei dispozitive (0,2%) au evaluat rezultate pentru pacienți, cum ar fi morbiditatea, readmisiunile sau mortalitatea.
Majoritatea dovezilor disponibile s-au bazat pe măsuri retrospective de acuratețe sau pe endpointuri surrogate. Cele mai multe studii au fost observaționale (62%), iar 68% dintre cele 34 de studii înregistrate au fost realizate exclusiv în Statele Unite. Autorii sugerează că această discrepanță ar putea reflecta parțial stimulentele comerciale și de reglementare care favorizează intrarea rapidă pe piață.
În studiile de validare externă menționate de cercetători, modelul Epic Sepsis a ratat 67% dintre cazurile de sepsis, declanșând alerte în 18% dintre spitalizări. IBM Watson for Oncology a arătat o concordanță cu recomandările experților de doar 12% pentru cancerul gastric în China și 33% în Danemarca, subliniind riscurile validării insuficiente în context specific.
Pentru a aborda lacunele existente, cercetătorii propun un cadru etapizat care începe cu validarea retrospectivă pe seturi de date diverse și reprezentative. Acesta ar fi urmat de studii prospective integrate în fluxurile de lucru, implicând cel puțin 500 de indivizi cu endpointuri de siguranță și utilizabilitate pre-specificate și studii multicentrice de cel puțin 2.000 de participanți evaluând rezultate centrate pe pacient și subgrupuri relevante ale populației.
Autorii avertizează că analiza a fost limitată la dovezile disponibile public și ar putea să fi omis studii de validare proprietare sau neînregistrate care nu sunt legate în bazele de date examinate. Unele rezumate FDA 510(k) nu au fost disponibile, iar studiul nu a inclus un grup de comparație cu dispozitive non-AI, ceea ce înseamnă că lacunele identificate în dovezi ar putea să nu fie unice pentru dispozitivele AI.
Rezultatele subliniază o discrepanță considerabilă între autorizarea de reglementare și validarea clinică a tehnologiei AI. Cu doar 0,2% dintre dispozitivele aprobate de FDA evaluate pentru rezultate centrate pe pacient, dovezile disponibile public cu privire la rezultatele pacienților nu au ținut pasul cu autorizarea de reglementare.
În plus, deși aceste dispozitive sunt evaluate în principal în medii cu venituri ridicate, precum Statele Unite, utilizarea lor în medii cu resurse limitate, chiar și după autorizarea reglementară, poate să nu se traducă în beneficii semnificative pentru populațiile defavorizate.
În studiile viitoare, autorii propun validarea etapizată, progresând de la investigații preliminare cu dimensiuni limitate ale eșantionului la studii prospective în subgrupuri de populație. O transparență mai mare și măsuri etice mai riguroase ar permite medicilor, sistemelor de sănătate și pacienților să evalueze mai independent beneficiile și riscurile AI în domeniul sănătății.
