EpilepsyGTx și Viralgen anunță o colaborare pentru dezvoltarea terapiei genice AAV în epilepsie
EpilepsyGTx, o companie biotehnologică care dezvoltă terapii genice pentru epilepsia refractară, și Viralgen, o organizație de dezvoltare și producție contractuale (CDMO) specializată în terapii genice cu virusuri adeno-asociate recombinante (AAV), au anunțat astăzi o colaborare pentru a sprijini producția programului de terapie genică investigativă EPY201, destinat pacienților cu epilepsie focală refractară (FRE), înainte de primele studii clinice la oameni.
În cadrul parteneriatului, Viralgen va utiliza platforma sa de fabricare Aava™ pentru a oferi o soluție fiabilă și eficientă pentru producția EPY201. Această platformă permite fabricarea la scară mare, cu randamente ridicate, pe diverse serotipuri AAV și a susținut deja producția a 1.500 de loturi AAV.
Epilepsia focală descrie un grup de afecțiuni în care convulsiile provin dintr-o anumită zonă a creierului. Când convulsiile persistă în ciuda tratamentului cu cel puțin două medicamente antiepileptice tolerate și corect alese, epilepsia este considerată refractară sau farmacorezistentă. FRE afectează aproximativ 10 milioane de pacienți la nivel mondial, dintre care 2 milioane în SUA, Marea Britanie și UE.
EPY201 este conceput pentru a fi administrat direct în zona de focalizare a convulsiilor, având ca scop reducerea hiperexcitabilității neuronale locale, limitând în același timp expunerea dincolo de regiunea țintă a creierului. Dacă această abordare va avea succes, va oferi pacienților o opțiune minim invazivă, care nu necesită resecție sau ablație a țesutului cerebral, oferind pacienților cu FRE perspectiva eliberării de convulsii.
„Expertiza și platforma de fabricare AAV de la Viralgen, concepută pentru a susține programele de la dezvoltarea timpurie până la scalarea comercială, vor fi esențiale pe măsură ce ne pregătim să avansăm EPY201 în dezvoltarea clinică. Infrastructura, cunoștințele și istoricul de reglementare ale Viralgen fac din aceasta un partener excelent pentru producție, în timp ce lucrăm pentru a aduce abordarea noastră inovatoare de terapie genică mai aproape de clinică”, a declarat Nicolas Koebel.
„Suntem mândri să colaborăm cu EpilepsyGTx la acest program important. Platforma noastră Aava este special concepută pentru a scala eficient programele AAV, iar expertiza noastră în producție ne poziționează să ajutăm EpilepsyGTx să avanseze EPY201 către pacienții cu epilepsie focală refractară cât mai rapid posibil”, a afirmat Jimmy Vanhove.
