Mezagitamab arată potențial în tratamentul trombocitopeniei imune
Rezultatele unui studiu clinic de fază 2, realizat de cercetătorii de la Mass General Brigham Cancer Institute, indică faptul că medicamentul experimental mezagitamab poate crește eficient numărul de trombocite la pacienții cu trombocitopenie imună (ITP), o boală autoimună caracterizată prin distrugerea crescută a trombocitelor și producția redusă a acestora, ceea ce crește riscul de sângerare și afectează calitatea vieții.
Aceste descoperiri, publicate în New England Journal of Medicine, sunt semnificative, având în vedere că aproximativ 20% dintre pacienții cu ITP nu răspund la terapiile existente.
„Aceasta este o terapie nouă, care acționează rapid și atacă mecanismul fundamental al bolii”, a declarat David J. Kuter, MD, DPhil, un hematolog de la Mass General Brigham Cancer Institute. „Am observat că poate avea un efect rapid, normalizând numărul de trombocite în 48 de ore și îmbunătățind calitatea vieții.”
Mezagitamab, dezvoltat inițial ca un potențial tratament pentru cancer, este un anticorp care vizează proteina CD38, exprimată pe suprafața diverselor celule imune, în special celulele plasmatice, precum și celulele natural killer și anumite celule T și B. Terapia anti-CD38 inhibă aceste celule imune, iar eficacitatea sa în bolile autoimune arată un potențial promițător.
În cadrul studiului de fază 2, sponsorizat de Takeda Development Center Americas, cercetătorii au testat potențialul mezagitamab în lupta împotriva ITP. Participanții, adulți din Bulgaria, China, Croația, Grecia, Italia, Japonia, Slovenia, Spania și Ucraina, au fost selectați cu ITP care a persistat timp de cel puțin trei luni. În studiu, 41 de participanți au fost randomizați să primească mezagitamab la o doză de 100 mg, mezagitamab la o doză de 300 mg sau un placebo subcutanat. După rezultate promițătoare din analiza de siguranță efectuată pe parcursul studiului, participanții au fost repartizați într-un raport de 2:1 pentru a primi mezagitamab la o doză de 600 mg sau placebo.
Tratamentul cu mezagitamab a dus la creșterea numărului de trombocite, având un profil de siguranță similar cu cel al placebo-ului. Până la săptămâna 16, o reacție trombocitară a fost observată la 10 din 11 participanți (91%) în grupul care a primit mezagitamab de 600 mg, comparativ cu 3 din 13 participanți (23%) din grupurile de placebo.
„Acest studiu a fost conceput ca un studiu de tip proof-of-concept, pentru a evalua doza. Acum desfășurăm un studiu clinic de fază 3 cu doza de 600 mg de mezagitamab, cu Mass General Brigham Cancer Institute ca loc principal în America de Nord”, a declarat Kuter.
