Studii clinice pentru NSCLC se concentrează în marile orașe din S.U.A.
Între anii 2020 și 2024, numărul locurilor unice din Statele Unite unde s-au desfășurat studii clinice de fază I pentru cancerul pulmonar non-mic celular (NSCLC) a scăzut cu 44% și s-a concentrat tot mai mult în cele 20 de site-uri cu cel mai mare volum de studii clinice, situate în principal în marile orașe, conform rezultatelor prezentate la întâlnirea anuală a American Association for Cancer Research (AACR) 2026, desfășurată între 17 și 22 aprilie.
FDA (Food and Drug Administration) a lucrat timp de decenii pentru a îmbunătăți reprezentarea în studiile clinice. Anul trecut, Comitetul Consultativ pentru Medicamente Oncologice (ODAC) al FDA a organizat mai multe întâlniri pentru a aborda insuficienta înscriere a pacienților din S.U.A. în studiile clinice și subreprezentarea anumitor populații; comitetul a votat împotriva recomandării aprobării unor medicamente, parțial din cauza întrebărilor legate de relevanța și reprezentativitatea rezultatelor studiilor pentru populația din S.U.A., a explicat Brittany Avin McKelvey. Aceasta și colegii săi au analizat distribuția locurilor pentru studiile clinice din S.U.A. și din afara ei.
„Este imperativ ca populațiile din studiile clinice să reflecte cât mai aproape posibil populația utilizatorilor finali pentru a determina în mod adecvat siguranța și eficiența unei terapii și pentru a informa utilizarea sa optimă”, a declarat McKelvey. „Prin urmare, o mai bună înțelegere a locurilor în care se desfășoară studiile clinice și cum se schimbă participarea site-urilor în timp poate asigura că susținem politici care încurajează reprezentativitatea și aplicabilitatea rezultatelor studiilor pentru populația din S.U.A.”
McKelvey și echipa sa s-au concentrat pe studiile clinice de fază I pentru NSCLC. Au identificat toate studiile interventional, sponsorizate de industrie, de fază I, listate pe ClinicalTrials.gov între ianuarie 2020 și decembrie 2024. Locațiile unice ale site-urilor au fost determinate în funcție de orice adresă care avea cel puțin un studiu asociat cu un număr unic de studiu clinic național (NCT). Studiile au fost definite ca fiind deschise dacă data de început, care indică momentul în care a fost înscris primul pacient, a căzut în perioada definită a studiului. Instanțele de studiu au fost definite ca inițierea unui studiu unic la un site unic. Studiile deschise puteau avea mai multe instanțe de studiu în diferite locații.
În perioada studiului, în total, 555 de studii au fost deschise, cu un total de 8.393 de instanțe de studiu în 47 de țări, majoritatea fiind localizate în Statele Unite (45%), China (11%), Spania (8%), Coreea (5%), Franța (4%) și Australia (4%).
McKelvey și colegii săi au descoperit că, în timp ce numărul instanțelor de studiu în Statele Unite a crescut de la 819 în 2020 la 955 în 2022, acesta a scăzut la 566 până la sfârșitul anului 2024. Tendințe similare au fost observate la nivel global, cu instanțe de studiu în scădere în China (de la 196 la 95), Spania (de la 105 la 80), Coreea (de la 80 la 66) și Franța (de la 48 la 47) în perioada studiului. Cotele de studiu au crescut semnificativ doar în Australia (de la 64 la 76), Japonia (de la 32 la 49) și Brazilia (de la 9 la 29).
De asemenea, numărul de site-uri unice de studiu în Statele Unite a scăzut de la 395 la 223 pe parcursul perioadei de studiu. Totuși, numărul de studii desfășurate la cele 20 de site-uri cu cel mai mare volum de studii a rămas stabil pe parcursul acestei perioade, cu o medie de șapte până la 11 studii deschise anual la fiecare dintre aceste site-uri în cei cinci ani. Aceste 20 de site-uri erau în mare parte situate în orașe mari, cu o populație medie de peste 1,9 milioane.
„Analiza noastră a arătat o tendință îngrijorătoare către consolidarea studiilor în site-uri de top din Statele Unite, întărind preocupările exprimate la recentele întâlniri ale FDA ODAC cu privire la saturarea site-urilor și contrar apelurilor agenției de a descentraliza și a muta studiile în comunitate”, a afirmat McKelvey. „Această peisaj geografic concentrat al studiilor clinice poate duce la un acces mai limitat la studiile clinice.”
McKelvey a menționat că mai mulți factori ar fi putut contribui la această scădere, inclusiv faptul că studiile de fază I au protocoale din ce în ce mai complexe, iar profilele de siguranță ale noilor modalități oncologice creează cerințe substanțiale de infrastructură și expertiză care pot fi prohibitive pentru site-urile mai mici. Creșterea poverilor de reglementare și conformitate asociate cu inițierea și desfășurarea studiilor ar fi putut reprezenta un alt obstacol pentru site-urile mai mici.
„Peisajul competitiv al oncologiei pentru înscrierea în studii poate favoriza site-urile stabilite cu recorduri dovedite, creând un ciclu auto-reinforțat în care site-urile performante atrag mai multe studii, dezvoltă o expertiză mai mare și devin din ce în ce mai preferate de sponsori, în timp ce site-urile cu volum mai mic se luptă să mențină infrastructura și expertiza necesare pentru a concura pentru studii”, a declarat McKelvey.
Cu toate acestea, instanțele de studiu nu au scăzut pentru toate site-urile cu volum mai mic pe parcursul perioadei de studiu, a remarcat McKelvey. Site-urile cu volum mic care au fost parte a Programului Național de Cercetare Oncologică a Institutului Național al Cancerului (NCORP) au reușit să-și mențină în mare parte instanțele de studiu comparativ cu alte site-uri cu volum mic, a explicat ea.
„Acest lucru ar putea sugera că suportul infrastructurii și integrarea în rețelele de cercetare la site-urile NCORP ar putea proteja aceste site-uri comunitare împotriva factorilor care conduc la consolidare”, a afirmat McKelvey. „În general, abordarea acestei consolidări și asigurarea identificării site-urilor adecvate pentru cercetarea clinică va necesita eforturi coordonate pentru a reduce barierele de activare a site-urilor, a oferi suport pentru infrastructură și, posibil, a implementa stimulente de politică care să încurajeze diversificarea portofoliilor de studii în Statele Unite.”
Limitările acestui studiu includ heterogenitatea datelor de pe ClinicalTrials.gov, ceea ce a făcut dificilă determinarea dacă site-urile din aceeași zonă poștală cu nume relativ asemănătoare ar trebui tratate ca instituții cu locații secundare în comunități sau grupate împreună ca un singur site. În plus, având în vedere că numerele de înscriere a pacienților nu sunt disponibile public, numărul site-urilor care înscriu activ pacienți ar putea fi mai mic decât numărul instanțelor de studiu examinate în acest studiu. În cele din urmă, concentrarea pe NSCLC și studiile de fază I poate să nu reprezinte complet modelele din alte tipuri de cancer sau studiile de fază tardivă. McKelvey a adăugat că echipa sa ia în considerare studii asupra studiilor clinice de fază ul
