Studiul de fază 3 al terapiei CRISPR pentru angioedem ereditar s-a încheiat cu succes
O echipă de cercetători de la Amsterdam UMC, împreună cu alte spitale, a finalizat cu succes primul studiu de fază 3 al unei terapii CRISPR in vivo.
În cadrul acestui studiu de amploare, dublu-orb, 80 de pacienți cu angioedem ereditar au fost randomizați pentru a primi fie terapia CRISPR, fie un placebo. Terapia CRISPR este o tehnică medicală care permite medicilor să modifice cu precizie erorile din ADN-ul celular pentru a trata boli ereditare specifice.
Danny Cohn, liderul cercetării, a declarat entuziast: „Studiul demonstrează că terapia este cu adevărat eficientă și sigură. Această confirmare este exact ceea ce autoritățile de reglementare au nevoie pentru a aproba prima terapie de editare a genelor CRISPR in vivo pe piață.”
Rezultatele au fost prezentate astăzi la congresul anual al Academiei Europene de Alergologie și Imunologie Clinică din Istanbul și au fost publicate simultan în The New England Journal of Medicine.
Reducere semnificativă a atacurilor
Studiul evaluează un tratament CRISPR de o singură dată pentru angioedemul ereditar, o afecțiune rară caracterizată prin umflături recurente și potențial periculoase. Internistul Danny Cohn a explicat: „Aceasta este prima dată când terapia CRISPR a fost aplicată in vivo într-un studiu internațional de fază 3, dublu-orb. Un total de 80 de pacienți au fost randomizați pentru a primi fie lonvoguran-ziclumeran, fie un placebo.”
Rezultatul principal a fost măsurat între săptămânile 5 și 28 după o infuzie intravenoasă unică. Rezultatele au favorizat puternic tratamentul activ, arătând o reducere relativă de 87% a atacurilor. Mai mult, 62% dintre pacienții tratați au rămas fără atacuri fără nicio terapie de întreținere, comparativ cu doar 11% în grupul placebo.
Rezultatele secundare au fost de asemenea foarte pozitive: necesitatea tratamentului la cerere a scăzut cu 89%, atacurile moderate până la severe au scăzut cu 91%, iar scorurile calității vieții au arătat o îmbunătățire semnificativ mai mare comparativ cu placebo.
Cohn a observat că participanții la studiu tindeau să ia medicamente la cea mai mică sugestie de umflare. „Prin urmare, nu putem fi siguri dacă toate umflăturile raportate au fost atacuri reale”, a spus Cohn. „Anticipăm că numărul pacienților complet fără atacuri va crește acum că participanții știu că au primit tratamentul activ. Această conștientizare le va oferi probabil încrederea de a renunța la terapia la cerere.”
Un tratament unic, o singură dată
Consecințele pentru pacienți sunt profunde, sugerând că o afecțiune cronică severă poate fi gestionată pe termen lung cu o singură intervenție. Cohn a afirmat: „Pacienții nu vor mai avea nevoie de medicamente preventive continue, economisindu-i de efectele secundare asociate. În plus, acest lucru poate reduce povara tratamentului, dependența de medicamente, anxietatea legată de atacuri viitoare și, în final, îmbunătăți calitatea vieții.”
Deschiderea drumului pentru viitoare terapii genetice
În ceea ce privește siguranța, tratamentul pare a fi bine tolerat. Cele mai frecvente efecte secundare au fost reacțiile ușoare legate de infuzie, dureri de cap, oboseală și dureri de spate, toate rezolvându-se rapid. Nu au fost raportate evenimente adverse grave în grupul tratat.
„Aceasta face rezultatele extrem de relevante; nu este doar eficient, este și sigur”, subliniază Cohn. El adaugă că datele de la 37 de participanți din studiile de fază 1 și 2 arată că tratamentul rămâne la fel de eficient și sigur la patru ani după administrare. „Acest studiu deschide uși pentru tratamente CRISPR in vivo pentru pacienții cu alte tulburări ereditare. Introducerea, ștergerea sau repararea unei gene – totul este posibil cu tehnologia CRISPR.”
