Terapia pentru fibroză chistică reduce semnificativ necesitatea transplanturilor pulmonare la copii
Christian Benden a discutat despre viitorul copiilor care necesită transplanturi pulmonare, subliniind că vor fi mai puține intervenții, dar pacienții vor fi mai complexi, ceea ce va genera provocări crescânde pentru echipele medicale.
La nivel mondial, se realizează anual mai puțin de 100 de transplanturi pulmonare pediatrice pentru pacienți sub 18 ani, comparativ cu aproape 5.000 de proceduri pentru adulți. La Boston Children’s Hospital, unde activează Benden, anul trecut au fost efectuate doar două transplanturi pulmonare pediatrice, un volum tipic pentru cele șase programe din Statele Unite.
„Transplantul pulmonar pediatric a fost întotdeauna un domeniu de nișă, deoarece numerele sunt foarte mici”, a declarat Benden, fost președinte al ISHLT.
În trecut, copiii cu boală pulmonară terminală legată de fibroză chistică (FC) reprezentau până la jumătate din transplanturile pulmonare pediatrice din Statele Unite și aproximativ două treimi în Europa și Australia. Această situație s-a schimbat radical odată cu apariția unor terapii foarte eficiente care pot corecta defectul proteic de bază la mulți pacienți cu FC.
Copiii cu vârste de până la doi ani, și în unele cazuri, femeile însărcinate cu FC, sunt tratați intrauterin pentru a proteja plămânii copiilor lor nenăscuți.
„FC va dispărea în mare măsură ca indicație pentru transplant pulmonar la copii”, a afirmat Benden în fața audienței de la ISHLT 2026.
Pacienții rămași care necesită transplanturi sunt adesea afectați de boli multisistemice severe și de un compromis cardiopulmonar sever. Ultimele trei transplanturi pulmonare pediatrice efectuate la Boston Children’s au fost realizate cu suport ECMO (oxigenare prin membrană extracorporeală) înainte de intervenție, un nivel de suport considerat anterior extraordinar.
„Aceasta devine o practică obișnuită”, a adăugat el.
Unul dintre recentii beneficiari ai transplantului a fost un copil de 11 livre, ceea ce subliniază provocările tehnice și fiziologice cu care se confruntă echipa noastră.”
Benden a subliniat că o astfel de complexitate necesită echipe multidisciplinare foarte specializate și o colaborare strânsă cu alte programe pediatrice de transplant de organe solide (inimă, ficat, rinichi) în ceea ce privește strategiile de imunoterapie și gestionarea infecțiilor.
Având în vedere numărul scăzut de intervenții la majoritatea centrelor, formarea viitoarelor generații de chirurgi și profesioniști din domeniul sănătății este o problemă urgentă pentru programele de transplant pulmonar pediatric.
„Programele de transplant pulmonar pediatric nu pot funcționa în izolare”, a spus Benden. „Acestea ar trebui să fie strâns legate de centrele de transplant pulmonar pentru adulți cu volum mare și de alte servicii de transplant pediatric pentru a asigura o expunere clinică adecvată și o învățare comună.”
Experții de la simpozion au discutat și despre locația optimă pentru programele de transplant pulmonar pediatric:
- în spitale pediatrice independente, optimizate pentru îngrijirea pediatrică, dar care pot avea volume foarte mici de transplanturi, sau
- integrate în centrele de transplant pulmonar pentru adulți, care pot oferi un volum procedural ridicat și o experiență mai vastă.
Benden a menționat exemple precum Toronto, Hanovra (Germania) și Melbourne, unde programele pediatrice beneficiază direct de serviciile mari și bine stabilite de transplant pulmonar pentru adulți. Totuși, el a evitat să susțină un model unic pentru toate centrele.
„Mesajul meu principal este să evaluăm resursele locale și apoi să găsim cea mai bună modalitate de a menține formarea pentru personalul actual și pentru viitorii lideri”, a spus el. „Nu va exista o soluție unică care să se potrivească fiecărui centru din întreaga lume.”
Deși mai puțini copii necesită transplanturi pulmonare, procedura rămâne esențială.
Concluzia, a spus Benden, este că transplantul pulmonar pediatric va rămâne necesar, dar rar, rezervat pentru cele mai complexe cazuri, într-o eră în care terapiile medicale previn din ce în ce mai mult copiii să ajungă la boala pulmonară în stadiu terminal.
„Întrebarea nu mai este doar ‘Putem face transplantul?’” a concluzionat el. „Este ‘Cum construim și menținem echipe cu abilitățile potrivite, având în vedere că acești copii sunt puțini, dar nevoile lor sunt enorme?’”
