Un studiu clinic contestă concepțiile anterioare privind tratamentul bolii osoase fragile
Creșterea densității osoase la pacienții cu o afecțiune genetică rară, care determină fragilitatea oaselor, nu previne fracturile, conform unui studiu clinic amplu.
Pacienții cu boala osoasă fragilă, cei care au primit tratamente pentru a-și îmbunătăți densitatea osoasă, au avut un număr similar de fracturi cu cei care au beneficiat de îngrijire standard.
Aceste descoperiri pun la îndoială credințele de lungă durată conform cărora o densitate osoasă mai bună ar putea ajuta persoanele afectate și sugerează că strategiile de tratament ar trebui să se concentreze în schimb pe îmbunătățirea calității oaselor, afirmă experții.
Boala osoasă fragilă, cunoscută și sub numele de osteogeneza imperfectă (OI), este cauzată de un defect în producția de colagen, o proteină esențială pentru structura osului, ceea ce duce la formarea de oase slabe și fragile, care se pot fracturează ușor. Aceasta afectează aproximativ 1 din 15.000 de persoane.
De-a lungul decadelor, tratamentul acestei afecțiuni a fost axat pe administrarea de medicamente care cresc densitatea osoasă, deși există puține dovezi că aceasta reduce riscul de fracturi.
O echipă de cercetători de la Universitatea din Edinburgh a monitorizat 350 de adulți cu OI pe parcursul a opt ani, în cadrul studiului TOPaZ, desfășurat între mai 2017 și martie 2025. Jumătate dintre pacienți au primit tratamente medicamentoase destinate creșterii densității osoase, în timp ce cealaltă jumătate a beneficiat de îngrijire standard.
Deși pacienții care au primit tratamente medicamentoase au avut o densitate osoasă semnificativ crescută comparativ cu cei care au primit îngrijire standard, acest lucru nu a dus la o reducere a numărului total de fracturi noi sau a fracturilor la nivelul coloanei vertebrale. 37% dintre cei care au primit tratamente pentru densitatea osoasă au suferit fracturi, comparativ cu 36% din cei care au beneficiat de îngrijire standard.
Aceste descoperiri ar putea contribui la remodelarea abordărilor terapeutice pentru OI, orientându-se către terapii care întăresc calitatea oaselor pentru a limita progresia bolii și a îmbunătăți rezultatele pentru pacienți, afirmă experții.
„Rezultatele acestui studiu vor schimba fundamental practica clinică în ceea ce privește tratamentul osteogenezei imperfecte. Am folosit medicamente pentru a crește densitatea osoasă de zeci de ani, în speranța că acestea ar putea preveni fracturile, dar studiul TOPaZ arată clar că aceste medicamente pur și simplu nu funcționează. Acum trebuie să ne concentrăm pe găsirea unor noi medicamente care să vizeze defectele în colagenul osos pentru a îmbunătăți rezistența osului și a reduce riscul de fracturi în această boală rară, dar gravă”, a declarat Stuart Ralston.
Patricia Osborne a spus: „Suntem mândri că am sprijinit studiul TOPaZ. Rezultatele au oferit pacienților și clinicianilor dovezi clare pentru a ghida deciziile de tratament și subliniază importanța cercetării specifice OI. Acest studiu arată, de asemenea, rolul esențial pe care cercetarea susținută de fundații îl joacă în contestarea presupunerilor și asigurarea faptului că persoanele cu OI primesc îngrijire bazată pe dovezi robuste. Prin reunirea celei mai mari grupuri de adulți cu OI studiate până acum, TOPaZ stabilește un nou standard și va influența direct modul în care vor fi concepute și desfășurate viitoarele studii clinice.”
