4basebio a lansat o platformă enzimatică avansată pentru editarea genelor de nouă generație
4basebio PLC, un specialist în fabricarea ADN-ului sintetic și acizilor nucleici pentru terapiile de nouă generație, anunță lansarea comercială a liniei sale de produse de ADN cu un singur fir (ssDNA) de înaltă capacitate, menită să accelereze dezvoltarea terapiilor genetice mai sigure și mai precise prin facilitarea editării genelor țintă, ingineriei celulare avansate și medicamentelor inovatoare pe bază de acizi nucleici.
Platforma se bazează pe un proces de fabricație enzimatic proprietar, oferind biotehnologiei farmaceutice șabloane ssDNA de puritate înaltă, cu capete protejate, concepute pentru a depăși obstacolele critice de fabricație și performanță asociate cu sinteza chimică tradițională în editarea genelor bazată pe CRISPR, permițând astfel dezvoltarea de terapii clinice viabile la scară largă.
Odată cu creșterea editării genelor și cu o nevoie specială pentru aplicații complexe de tip „knock-in”, cererea pentru șabloane de ADN mai lungi, mai pure și mai sigure a crescut exponențial. Oferta de ssDNA a 4basebio permite producerea de construcții de până la 10.000 de nucleotide cu capete protejate, asigurând stabilitate, reducerea imunogenicității și un parcurs mai curat către fabricația clinică.
Avantajele tehnice ale platformei vor fi prezentate la viitoarea întâlnire anuală a Societății Americane de Terapie Genică și Celulară (ASGCT) din Boston, MA. Amine Bouchareb va susține o prezentare intitulată „O platformă enzimatică ssDNA abordează obstacolele de fabricație și performanță în editarea genelor CRISPR non-virale” pe 13 mai, la ora 9:00 AM EDT.
Lansarea platformei noastre ssDNA marchează un moment crucial în misiunea noastră de a oferi instrumentele fundamentale pentru medicina genomică și terapiile personalizate. Prin înlocuirea sintezei chimice tradiționale cu abordarea noastră enzimatică fără celule și scalabilă, împuternicim partenerii noștri să proiecteze terapii fără constrângerile tradiționale legate de lungime sau complexitatea secvenței. Nu oferim doar ADN; îmbunătățim fiabilitatea și profilul de siguranță necesar pentru terapiile care schimbă vieți.”
Amy Walker, CEO, 4basebio
„Prea mult timp, cercetătorii au fost nevoiți să aleagă între toxicitatea ridicată a ADN-ului cu două fire sau limitările severe de lungime ale oligonucleotidele sintetizate chimic”, a afirmat Amine Bouchareb. „Platforma noastră enzimatică elimină acest compromis.”
„La ASGCT, aștept cu interes să prezint date care demonstrează cum construcțiile noastre lungi ssDNA îmbunătățesc semnificativ eficiența editării genelor prin Repararea Dirijată de Omologie (HDR), menținând în același timp o viabilitate celulară superioară în tipuri celulare primare sensibile. Această tehnologie este puntea între editarea în faza de descoperire și succesul clinic la scară largă.”
