Boston Children’s se alătură unei inițiative importante pentru dezvoltarea terapiilor pentru autism
Boston Children’s Hospital a primit o finanțare de până la 17,25 milioane de dolari pentru a participa în cadrul rețelei Innovative Medicine and Precision Approaches to Clinical Trials (IMPACT), o inițiativă internațională finanțată prin Aligning Research to Impact Autism (ARIA).
Această investiție face parte dintr-un studiu major, pe termen scurt, privind istoria naturală și punctele finale clinice, care are ca scop accelerarea dezvoltării tratamentelor necesare pentru copiii cu autism profund și alte dizabilități neurodezvoltamentale, cu sau fără cauze genetice.
Studiul va fi condus de trei cercetători principali de la Boston Children’s:
Siddharth Srivastava, MD – Investigator Principal
Matthew Siegel, MD, MBA – Investigator Principal pentru Cercetare Clinică
Susan Faja, PhD – Investigator Principal pentru Cercetarea Biomarkerilor
IMPACT Network reunește inițial 12 centre clinice din SUA, Marea Britanie și Canada, care colaborează pentru a descrie dezvoltarea a șase condiții genetice asociate cu autismul și dizabilitățile neurodezvoltamentale, precum și pentru copiii cu autism profund fără o cauză genetică identificată. Cele șase condiții genetice sunt: ARID1B, CHD2, GRIN2B, RNU4-2, SCN2A și SLC6A1.
Prin colectarea informațiilor în mod consistent la fiecare site, IMPACT Network își propune să depășească barierele care au încetinit progresul cercetării în autism. Această abordare comună este destinată să îmbunătățească capacitatea domeniului de a lansa rapid studii clinice eficiente și de a oferi noi terapii copiilor care au nevoie de ele.
Un obiectiv esențial al inițiativei este crearea unei resurse de date durabile și de înaltă calitate, care va fi împărtășită pe scară largă cu cercetătorii. Acest nivel de coordonare și transparență este esențial pentru accelerarea progresului și asigurarea unui impact maxim pentru copii și familii.
Rețeaua ARIA IMPACT reprezintă un moment pivotal pentru cercetarea în domeniul autismului și al neurodezvoltării. Prin construirea unui studiu coordonat de o asemenea amploare, putem accelera pregătirea pentru studii clinice în condiții neurodezvoltamentale genetice și pentru copiii cu autism profund, care sunt defavorizați. Boston Children’s Hospital este onorat să contribuie la această activitate.
Dr. Siegel a remarcat: „Aceasta va fi cel mai mare studiu de autism profund realizat vreodată și reprezintă un pas istoric în aducerea unor oportunități echitabile pentru copiii și familiile noastre cu cele mai mari nevoi.” Dr. Faja a adăugat: „Angajamentul de a corela măsurile biologice obiective cu comportamentul va schimba potențial modul în care înțelegem diferențele individuale și oferim îngrijire clinică pentru copiii cu condiții neurodezvoltamentale.”
Această finanțare extinde sprijinul ARIA pentru Boston Children’s, inclusiv un grant pentru Dr. Mustafa Sahin pentru a co-conduce Centrul de Coordonare Clinică, care servește ca nucleu al rețelei IMPACT, oferind atât operațiuni de cercetare clinică, cât și leadership administrativ și supraveghere.
„Construirea infrastructurii pentru a accelera terapiile pentru persoanele autiste – în special pentru cei cu autism profund – necesită exact tipul de adâncime științifică și angajament clinic pe care Boston Children’s îl aduce în această rețea”, a afirmat Ekemini Riley, PhD, Director General al ARIA. „Suntem mândri să extindem parteneriatul nostru și să avem Boston Children’s alături în această primă etapă a rețelei ARIA IMPACT, pe măsură ce lucrăm pentru a traduce descoperirile științifice în progrese terapeutice reale.”
