O descoperire în biotehnologie ar putea revoluționa tratamentele pentru bolile neurodegenerative
O echipă de cercetare de la Școala de Științe Biomedicale a Facultății de Medicină LKS, Universitatea din Hong Kong (HKUMed), a realizat o descoperire semnificativă în domeniul biotehnologiei, care ar putea transforma strategiile de tratament pentru bolile neurodegenerative.
Echipa a dezvoltat un instrument inovator numit RNA Segment Editing (RSE), care funcționează ca un instrument de „tăiere și lipire” pentru RNA. Această abordare permite oamenilor de știință să elimine sau să înlocuiască cu precizie segmente defecte ale mesajelor genetice din celulele vii, fără a modifica permanent ADN-ul unei persoane. Descoperirile deschid calea pentru o nouă generație de terapii țintite, reversibile, pentru afecțiuni neurodegenerative precum boala Huntington. Studiul a fost publicat în prestigioasa revistă Nature Communications.
Deși ADN-ul este adesea numit „planul” vieții, RNA-ul este mesagerul care transportă instrucțiuni pentru construirea proteinelor esențiale în celule. Profesorul Kwon Sung Chul, profesor asistent la Școala de Științe Biomedicale, HKUMed, a explicat: „În multe condiții genetice, cum ar fi boala Huntington și anumite tipuri de cancer, mesajele RNA pot conține erori sau segmente toxice care conduc la boală. Instrumentele actuale de editare distrug adesea întregul mesaj RNA sau corectează doar un singur caracter, ceea ce limitează considerabil potențialul lor terapeutic. Corectarea acestor erori RNA a fost o provocare îndelungată.”
Pentru a depăși această provocare, echipa s-a concentrat asupra unei enzime numite Cas13, care acționează ca o foarfecă moleculară, țintind RNA-ul în loc de ADN. Prin inginerizarea Cas13, echipa a obținut o precizie mult mai mare, permițându-le să „taie” RNA-ul în locații exacte.
Pe baza acestei descoperiri, echipa a dezvoltat platforma RSE, care funcționează ca o funcție de „căutare și înlocuire” pentru segmente lungi de RNA. Aceasta taie o secțiune „defectuoasă” a unui mesaj și o repară cu un „patch” sănătos în celulele vii, oferind o abordare țintită pentru corectarea mesajelor genetice cauzatoare de boli.
Impactul potențial al acestui „patch” este semnificativ pentru bolile neurodegenerative, cum ar fi boala Huntington. În această afecțiune, un segment repetitiv toxic în RNA provoacă eșecul celulelor nervoase. Tratamentul experimental actual șterge adesea întregul mesaj RNA, riscând pierderea funcțiilor proteice benefice. Abordarea inovatoare RSE poate elimina selectiv segmentele dăunătoare, păstrând în același timp segmentele sănătoase de RNA.
Profesorul Kwon Sung Chul a afirmat: „Scopul nostru este de a crea un instrument care să permită repararea programabilă a RNA-ului fără a schimba permanent ADN-ul unui pacient. RSE oferă o abordare flexibilă și sigură, care ar putea fi adaptată pentru a trata bolile neurodegenerative. Aceasta deschide posibilități noi și interesante pentru terapiile bazate pe RNA, care pot fi ajustate sau inversate pur și simplu prin oprirea tratamentului, la fel ca o pastilă convențională.”
