Mayo Clinic se alătură unui proiect de editare genetică pentru copii, cu o finanțare de milioane de dolari
Mayo Clinic este un colaborator clinic în cadrul unui grant de până la 27,7 milioane de dolari din partea Advanced Research Projects Agency for Health (ARPA-H) pentru dezvoltarea unor terapii de editare genetică accesibile și scalabile pentru copii cu tulburări imune rare ereditare.
Proiectul, denumit AEGIS, este coordonat de Innovative Genomics Institute de la Universitatea din California, Berkeley, și reunește un consorțiu de parteneri din mediul academic, clinic, nonprofit și din industrie.
Inițiativa pe o perioadă de cinci ani își propune să avanseze tratamentele de editare genetică pentru copii cu erori înnăscute ale imunității – un grup de peste 500 de tulburări genetice rare care pot face copiii vulnerabili la infecții severe, boli autoimune și alte complicații care le pun viața în pericol. Multe dintre aceste condiții au în prezent opțiuni de tratament limitate și nu au o soluție completă.
Mayo Clinic va acționa ca unul dintre cele trei centre clinice care vor participa la studiile clinice planificate în cadrul programului, ajutând la identificarea, înscrierea și îngrijirea copiilor care ar putea beneficia de aceste terapii experimentale.
„Prin combinarea avansurilor în editarea genetică cu noi modalități de livrare a tratamentelor, sperăm să creăm terapii care nu doar tratează boala, ci abordează cauza ei de bază. Obiectivul nostru este să eliberăm pacienții de povara tratamentelor continue și, în cele din urmă, să îmbunătățim viețile pacienților și familiilor”, a declarat Avni Joshi, M.D., președinte al Diviziei de Alergie și Imunologie Pediatrică de la Mayo Clinic și investigator principal pentru Mayo în cadrul proiectului.
Editarea genetică își propune să corecteze mutațiile genetice care cauzează boli. În AEGIS, cercetătorii vor utiliza tehnologii bazate pe CRISPR pentru a repara erorile care cauzează boli în celulele stem hematopoietice, care dau naștere sistemului imunitar. Scopul este dezvoltarea unor tratamente unice care să restabilească funcția normală a imunității și să ofere beneficii durabile copiilor cu aceste tulburări rare.
Awardul reflectă leadershipul în creștere al Mayo Clinic în medicina genomică, imunologia pediatrică și terapiile de nouă generație. Ca centru clinic participant, Mayo Clinic va ajuta la evaluarea modului în care tehnologiile emergente de editare genetică pot fi integrate în siguranță în îngrijirea pacienților și extinse pentru a ajunge la mai mulți copii cu boli rare.
Mayo Clinic aduce expertiză în tulburările imune rare, transplantul pediatric și terapiile celulare avansate. Ca membru al Primary Immune Deficiency Treatment Consortium și centru de transplant acreditat FACT, Mayo va contribui la evaluarea clinică a acestor abordări emergente de editare genetică.
Echipa AEGIS va combina progresele în editarea genetică CRISPR, metodele inovatoare de fabricație și noile tehnologii de livrare pentru a face medicamentele genetice de precizie mai accesibile și mai accesibile pentru pacienții cu boli ultra-rare. Cercetătorii speră ca munca lor să stabilească un cadru scalabil care să accelereze dezvoltarea tratamentelor pentru o gamă largă de tulburări imune rare.
Consorțiul include cercetători și clinicieni de la Innovative Genomics Institute de la UC Berkeley, UCLA, Universitatea Stanford, Universitatea din Utah, Universitatea Princeton, Universitatea din California San Diego, Universitatea Emory, Danaher Corporation, Fundația pentru Deficiența Imună și alți parteneri.
Proiectul se aliniază cu misiunea ARPA-H de a accelera descoperirile care îmbunătățesc rezultatele în sănătate, precum și cu programul THRIVE al agenției, care își propune să extindă accesul la medicamente genetice transformatoare. Deși lucrările inițiale se vor concentra pe mai multe tulburări imune ereditare severe, cercetătorii speră că platforma ar putea susține în cele din urmă dezvoltarea tratamentelor pentru sute de boli genetice rare, extinzând accesul la terapii de precizie pentru pacienții care în prezent au puține opțiuni.
