Proces de 15 milioane de dolari pentru îmbunătățirea deciziilor de tratament în AML la vârstnici
O nouă inițiativă națională de trial clinic finanțată recent va aduna dovezi esențiale pentru a determina cele mai bune strategii de tratament pentru adulții în vârstă diagnosticați cu leucemie mieloidă acută (AML), un cancer de sânge agresiv care lasă o proporție semnificativă a pacienților vârstnici în fața incertitudinii cu privire la alegerea între transplantul de celule stem și terapia non-transplant.
„De zeci de ani, pacienții, familiile și medicii au fost nevoiți să ia aceste decizii care le schimbă viața fără dovezi comparative suficient de solide”, a declarat investigatorul principal, Mohamed Sorror, MD, MSc, profesor în cadrul Diviziei de Cercetare Clinică a Fred Hutch Cancer Center și profesor asociat de medicină la Universitatea din Washington.
„Transplantul ar putea oferi cea mai bună șansă de control pe termen lung al bolii pentru unii pacienți, dar implică, de asemenea, riscuri substanțiale pe termen scurt și poveri pe termen lung. Pentru alți pacienți, terapiile non-transplant moderne ar putea oferi un echilibru mai bun între supraviețuire, calitatea vieții și povara tratamentului”, a adăugat Sorror.
Inițiativa beneficiază de un sprijin de 15 milioane de dolari din partea Institutului pentru Cercetarea Rezultatelor Centrate pe Pacient (PCORI), care a anunțat finanțarea pe 25 august.
Programul de trial clinic de referință, condus de Sorror și colaboratorii săi dintr-un consorțiu de 18 centre medicale din SUA, va compara transplantul de celule stem cu terapia non-transplant pentru pacienții care au obținut remisie. Strategiile de tratament vor fi comparate în funcție de supraviețuirea generală și de rezultatele centrate pe pacient, inclusiv calitatea vieții și funcția.
Pentru unii adulți în vârstă cu AML, biologia bolii și starea generală de sănătate fac ca strategia de tratament preferată să fie relativ clară. Totuși, Sorror estimează că aproximativ o treime până la jumătate dintre adulții în vârstă cu AML nu au o strategie de tratament clară.
Noile studii se vor concentra asupra pacienților în remisie pentru care atât transplantul, cât și terapia non-transplant sunt opțiuni medicale rezonabile, dar nu au existat studii randomizate care să răspundă direct la această întrebare în aceste trei grupuri clinice definite de adulți în vârstă cu AML.
Pacienții, îngrijitorii, clinicienii și alți actori implicați au contribuit la conturarea designului studiului și a rezultatelor care vor fi măsurate, inclusiv supraviețuirea, calitatea vieții, funcția fizică și cognitivă, fragilitatea, dizabilitatea, toxicitatea tratamentului și spitalizarea.
„Ca clinician, pot spune unui pacient cu AML că un transplant este potențial benefic, dar apoi povara deciziei revine pacientului, care trebuie să decidă dacă vrea să părăsească locuința, să-și întrerupă viața și să meargă la un centru de transplant pentru tratament”, a explicat Sorror, ale cărui cercetări clinice se concentrează pe ajutarea pacienților mai în vârstă cu cancere de sânge să obțină o supraviețuire mai lungă, păstrând în același timp calitatea vieții și funcția.
„Dacă pot spune unui pacient că există dovezi solide că transplantul oferă un avantaj substanțial în supraviețuire, atunci această povară poate fi mai ușor justificată. Dar, în prezent, lipsa studiilor randomizate care să ajute la luarea acestei decizii creează incertitudine și frustrare”, a adăugat el.
Acordul construiește pe baza a peste un deceniu de cercetări multicentrice în domeniul AML condus de Sorror. În următorii câțiva ani, Sorror și colaboratorii săi vor înrola aproximativ 800 de pacienți în 18 centre medicale din Statele Unite, inclusiv la Fred Hutch. Noua finanțare va susține studii controlate randomizate pentru trei grupuri clinice distincte:
- Pacienți cu risc combinat favorabil al bolii și sănătății, pentru care nu este clar dacă orice beneficiu suplimentar în supraviețuire de la transplantul imediat depășește toxicitatea și povara asupra calității vieții.
- Pacienți în prima remisie cu boală reziduală măsurabilă persistentă (MRD) și vulnerabilitate de sănătate intermediară, pentru care atât transplantul imediat, cât și continuarea terapiei non-transplant sau terapia direcționată MRD pot reprezenta strategii rezonabile.
- Pacienți cu AML advers sau de risc înalt care au, de asemenea, o vulnerabilitate crescută în sănătate, inclusiv fragilitate, comorbidități substanțiale sau limitări de sănătate asociate, pentru care transplantul poate îmbunătăți controlul bolii, dar poate implica, de asemenea, o morbiditate timpurie substanțială și mortalitate non-recidivantă.
Proiectul va examina, de asemenea, dacă efectele tratamentului diferă între pacienții cu vârste între 60-69 de ani și cei cu vârste de 70 de ani și peste.
„Obiectivul meu pentru acest proiect de cercetare este să ofer dovezile de care au nevoie clinicienii pentru a lua decizii informate în tratamentul pacienților vârstnici cu AML”, a spus Sorror. „Atunci când un pacient intră într-o clinică din întreaga țară, medicii ar trebui să aibă o înțelegere mai clară dacă beneficiile potențiale ale transplantului de celule stem depășesc riscurile.”
Acordul de finanțare pentru Fred Hutch a fost aprobat, sub rezerva finalizării revizuirii de afaceri și programatice a PCORI și a emiterii unui contract formal de acord.
