Enterprise Therapeutics înregistrează progrese semnificative în studiul clinic de fază a II-a pentru fibroză chistică
Enterprise Therapeutics Ltd (Enterprise), o companie biofarmaceutică dedicată descoperirii și dezvoltării de terapii inovatoare pentru îmbunătățirea vieții persoanelor cu afecțiuni respiratorii, a anunțat astăzi că studiul său clinic de fază a II-a pentru ETD001, principalul său candidat pentru tratamentul fibrozăi chistice (CF), a atins rezultatul său primar de eficacitate.
Studiul a avut ca scop investigarea eficacității, siguranței, tolerabilității și farmacocineticii ETD001, un medicament inhalat, în rândul celor 10% dintre persoanele cu CF (pwCF) care au cea mai mare nevoie medicală nesatisfăcută și care nu beneficiază de tratamente cu modificatori CFTR. Datele obținute demonstrează o îmbunătățire a funcției pulmonare pe parcursul unei perioade de 28 de zile comparativ cu placebo.
ETD001 este un blocant investigativ al canalelor de sodiu epiteliale (ENaC), conceput pentru a crește funcția pulmonară prin îmbunătățirea eliminării mucusului și reducerea obstrucției căilor respiratorii. Datele studiului arată o diferență de 3,4 puncte procentuale (p = 0,0053) în volumul expirator forțat prevăzut în 1 secundă (ppFEV1) în rândul pwCF care au primit ETD001, comparativ cu placebo. Analiza exploratorie a arătat că participanții aveau de trei ori mai multe șanse de a îmbunătăți ppFEV1 și, prin urmare, de a îmbunătăți funcția pulmonară, când primeau ETD001 comparativ cu placebo. Rezultatele sugerează, de asemenea, că ETD001 este bine tolerat în rândul pwCF, cu evenimente adverse consistente cu cele așteptate în această populație care primește medicamente inhalate.
Studiul a fost împărțit în două părți și desfășurat în locații din Regatul Unit, Germania, Franța și Italia, în rândul pwCF care fie nu erau eligibili pentru, fie nu primeau, modificatori CFTR. Partea A a evaluat siguranța și tolerabilitatea dozelor repetate de ETD001 inhalat pe parcursul a 7 zile, monitorizând evenimentele adverse. Partea B a utilizat un design dublu-blind, controlat cu placebo și cross-over pentru a examina efectul administrării repetate BID (de două ori pe zi) a ETD001 (4,5 mg) pe parcursul a 28 de zile asupra schimbării absolute în ppFEV1. Participanții au fost randomizați să primească fie placebo, fie ETD001 timp de 28 de zile, într-un design de tip cross-over cu două grupuri și două secvențe, cu o perioadă de spălare de 28 de zile. Rezultatele acestui studiu clinic (NCT06478706) vor fi prezentate la conferința Societății Europene de Fibroză Chistică din Lisabona în luna iunie.
Enterprise plănuiește să avanseze către studii clinice de fază 2b cu durată mai lungă, pentru a evalua eficacitatea ETD001 în combinație cu modificatorii CFTR. Având în vedere dovezile copleșitoare că persoanele cu bronșiectazie non-CF se confruntă, de asemenea, cu o sarcină mare de mucus și blocaje de mucus, Enterprise intenționează să inițieze un studiu clinic în această populație de pacienți.
„Suntem încântați să raportăm rezultate pozitive din acest studiu de fază a II-a al ETD001. Aceste date demonstrează că acest nou blocant inhalat al ENaC este bine tolerat în rândul pwCF și a arătat îmbunătățiri ale funcției pulmonare pe parcursul unei perioade de 28 de zile comparativ cu placebo. Suntem încurajați de potențialul ETD001 de a deveni o opțiune terapeutică inovatoare pentru îmbunătățirea vieții tuturor pwCF, în special pentru cei care în prezent nu au terapii eficiente, și suntem recunoscători tuturor celor care au participat la acest studiu”, a declarat Dr. Renu Gupta, CMO, Enterprise Therapeutics.
„Datele din acest studiu reprezintă un reper critic, deoarece este pentru prima dată când un blocant ENaC a demonstrat eficacitate la pwCF. Suntem entuziasmați de potențialul pe care aceste date îl oferă pentru îmbunătățirea opțiunilor de tratament pentru toți pwCF și pentru extinderea în alte boli pulmonare muco-obstructive, inclusiv bronșiectazie. Observarea îmbunătățirii funcției pulmonare în termen de 28 de zile de tratament cu ETD001 este un reper semnificativ și așteptăm cu nerăbdare să avansăm în studiile clinice de durată mai lungă, unde ne așteptăm să vedem beneficii clinice suplimentare”, a comentat Dr. Martin Gosling, CSO, Enterprise Therapeutics.
„Aș dori să le mulțumesc tuturor celor implicați în dezvoltarea programului ETD001 până în acest moment, este cu adevărat reconfortant să vedem rezultatele acestui studiu de fază a II-a. Acum ne concentrăm pe dezvoltarea acestui candidat în continuare, fiind mai aproape de îmbunătățirea rezultatelor pentru persoanele care trăiesc cu afecțiuni respiratorii”, a adăugat Dr. John Ford, CEO, Enterprise Therapeutics.
Fibroza chistică afectează peste 100.000 de persoane la nivel mondial și duce la o speranță de viață redusă. Defecțiunea în eliminarea mucusului și congestia mucusului în plămâni duc la cicluri de infecție și inflamație și la o continuă scădere a funcției pulmonare.
