Granturi CIRM pentru o nouă terapie cu celule stem în regenerarea inimii
Un nou grant în valoare de 6,9 milioane de dolari din partea California Institute for Regenerative Medicine (CIRM) va sprijini dezvoltarea preclinic a unei terapii celulare experimentale pentru inimă, creată de cercetătorii USC Stem Cell.
Tratamentul își propune să realizeze ceva ce nu a fost făcut niciodată până acum – vindecarea mușchiului cardiac după un infarct miocardic sever.
Studii clinice pentru testarea siguranței și fezabilității la oameni sunt planificate să înceapă la sfârșitul anului 2027, cu sprijinul Marcus Foundation. Resursele oferite de CIRM vor acoperi activitățile necesare pentru a obține aprobarea Food and Drug Administration (FDA) pentru a începe acel studiu clinic, având locații la USC și la Universitatea din Washington.
„Este o binecuvântare și un privilegiu să fii selectat pentru un astfel de finanțare. Acum, cu sprijinul CIRM, ne putem concentra exclusiv asupra științei și medicinei”, a declarat Chuck Murry, MD, PhD, investigator principal, șef al USC Stem Cell și profesor Robert A. Day de Inovație Medicală, Keck School of Medicine of USC.
Terapia este concepută pentru a beneficia o populație cu un risc ridicat, persoanele care au suferit atacuri de cord majore, care au lăsat organul atât de deteriorat încât nu mai funcționează corect. Acest lucru este agravat de capacitatea extrem de limitată a inimii de a regenera țesut. Unul din patru dintre acești pacienți moare în termen de o săptămână, iar jumătate în termen de o lună. Cei care supraviețuiesc, o afecțiune pe care medicii o numesc „infarct miocardic cu șoc cardiogen”, se confruntă cu provocări serioase în ceea ce privește calitatea vieții, inclusiv probleme cardiace suplimentare, stres psihologic, deficiențe cognitive și fragilitate.
Standardul actual de îngrijire poate trata doar simptomele, utilizând medicamente și dispozitive care stabilizează inima și îi augmentă activitatea de circulație a sângelui în organism. Cercetarea lui Murry abordează cauza principală, având ca scop regenerarea efectivă a inimii. Tratamentul experimental este conceput pentru a genera un nou mușchi cardiac derivat din celule stem.
Teste ale tratamentului vor reprezenta prima dată când o terapie celulară pentru regenerarea mușchiului cardiac va fi administrată pacienților cu leziuni acute ale inimii.
„Cu starea actuală a tehnologiei, practic încetinim ritmul declinului”, a afirmat Murry. „Medicii pot adăuga ani de viață – și puțină viață în acești ani – dar nu este o vindecare. Nu ar trebui să acceptăm asta ca statut quo. Cred că putem face ceva în această privință.”
Dezvoltarea preclinic susținută de CIRM include teste riguroase, dezvoltarea proceselor, fabricarea și planificarea clinică.
Echipa de cercetare va elabora o serie precisă de pași care să asigure consistența și potența tratamentului. Partenerii de la USC/CHLA Cell Therapy Program, o facilitate aliniată cu practicile de bună fabricație, vor rafina ulterior procesul, având în vedere calitatea, siguranța și scalabilitatea.
De acolo, celulele stem sunt conservate, cu un subset dezvoltat în mușchi cardiac, apoi înghețate. Acele celule constituie terapia care va fi ulterior dezghețată, spălată și utilizată în studiul clinic.
Paralel, un set final de experimente pe animale va confirma siguranța și eficiența tratamentului, desfășurându-se respectiv într-un laborator specializat și în cadrul Keck School of Medicine.
Ultimul pas preclinic va fi selectarea participanților pentru studiu. În acest scop, Murry colaborează cu Sanjeet Patel, MD, PhD, Vaughn Starnes, MD, și alți chirurgi cardiaci seniori din Departamentul de Chirurgie al USC. Pentru a identifica pacienții care vor beneficia cel mai mult, echipa va utiliza un algoritm de inteligență artificială dezvoltat de Patel.
O altă considerație va fi asigurarea că persoanele din populații subreprezentate pot lua parte la studiu.
„CIRM vrea să facă medicamente accesibile pacienților, indiferent de codul poștal în care s-au născut”, a spus Murry. „Din punctul meu de vedere, această terapie nu ar trebui să fie disponibilă doar pentru persoanele din cartiere bogate.”
Terapia va fi „gata de raft” – fără a fi nevoie să fie personalizată pentru pacienți individuali. Aceasta înseamnă că poate fi fabricată la scară largă, contribuind la potențialul său de accesibilitate.
„Insuficiența cardiacă este o boală a maselor, cea mai frecventă cauză de deces din Statele Unite”, a afirmat Murry. „Dacă vrem să facem o diferență, avem nevoie de ceva scalabil. A fi gata de raft reduce costurile, ceea ce o face mai accesibilă.”
Ca un schimb, versiunea care avansează către testarea clinică va necesita administrarea de medicamente care calmează răspunsul imun pentru a evita rejetul. Investigațiile în curs din laboratorul lui Murry se concentrează pe dezvoltarea unei generații viitoare de celule universale care nu vor necesita imunosupresie.
Terapia celulară pentru repararea inimii a fost centrul misiunii de cercetare a lui Murry timp de decenii. Prospectul testării tratamentului său la pacienți reprezintă un semn major în căutarea sa.
„Se simte ca și cum am fi în sfârșit pe marginea acestui lucru”, a spus el. „Altern între a fi încântat și puțin umilit de ceea ce încercăm. Vom învăța lucruri enorme din asta și sper doar să avem succes pentru pacienți.”
