Infuziile cu celule stem îmbunătățesc simptomele bolii pielii de fluture
Infuziile intravenoase cu celule stem mezenchimale provenite de la donatori din familie sunt sigure și contribuie la ameliorarea simptomelor precum pruritul, tulburările de somn și oboseala asociate cu Epidermoliza Buloasă Distrofică Recesivă (RDEB), cunoscută popular ca „piele de fluture”.
Aceasta este una dintre concluziile principale ale unui studiu clinic realizat de cercetători de la Universidad Carlos III de Madrid (UC3M), Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) din cadrul Ministerului Științei, Inovației și Universităților, Fundación Jiménez Díaz Health Research Institute (IIS-FJD), CIBER Rare Diseases (CIBERER) și Spitalul Universitar La Paz din Madrid.
Echipa de cercetare a identificat, de asemenea, doi biomarkeri care permit prezicerea care dintre pacienți vor avea un răspuns clinic mai favorabil la acest tratament avansat. „Celulele stem mezenchimale infuzate acționează ca regulatori ai sistemului imunitar, ajutând la controlul stării de inflamație permanente care afectează sănătatea și bunăstarea pacienților”, explică investigatorul principal al studiului, Dr. María José Escámez. Potrivit echipei, rezultatele sunt îmbucurătoare: după ce au primit trei infuzii, cei opt pacienți pediatrici care au finalizat studiul au arătat o reducere generală a pruritului, o calitate mai bună a somnului și niveluri mai scăzute de oboseală.
Pielea de fluture este o boală genetică rară și cu impact mare, caracterizată prin fragilitatea extremă a pielii și membranelor mucoase, cauzând vezicule și răni la cel mai mic contact. De asemenea, este asociată cu o reacție inflamatorie cronică sistemică care afectează calitatea vieții și speranța de viață. Potrivit surselor științifice, aceasta afectează în prezent aproximativ 500.000 de persoane la nivel mondial.
Studiul, recent publicat în revista Frontiers in Immunology, a fost finanțat de Institutul de Sănătate Carlos III (ISCIII), Agenția Spaniolă de Cercetare de Stat (AEI) și asociațiile de pacienți DEBRA-Spain și Berritxuak. Participarea Universității Complutense din Madrid (UCM) și a Spitalului Universitar Gregorio Marañón, în colaborare cu Spitalul Great Ormond Street din Londra, a fost esențială pentru integrarea expertizei clinice și științifice în dezvoltarea studiului.
Celulele stem mezenchimale se găsesc în principal în țesutul conjunctiv (stroma) al măduvei osoase, țesutul adipos și cordonul ombilical. În general, acestea au o capacitate imunomodulatorie ridicată și abilitatea de a secreta factori de reparare, făcându-le esențiale în medicina regenerativă și fiind studiate pe scară largă pentru tratarea bolilor inflamatorii și degenerative.
Această cercetare clinică, denumită MesenSistem-EB (Faza I/II), a evaluat utilizarea celulelor stem mezenchimale derivate din măduva osoasă de la donatori haploidentici. Spre deosebire de alte abordări, acest studiu nu a urmărit doar completarea colagenului 7 (C7), ci a acționat asupra sistemului imunitar al pacientului.
Rezultatele acestui studiu au confirmat siguranța acestui tratament, demonstrând că este bine tolerat de pacienții pediatrici, fără evenimente adverse grave asociate cu infuzia. În plus, echipa de cercetare a reușit să stabilizeze indicatorii de inflamație sistemică (precum CRP și fibrinogen), asigurând că starea pacienților nu s-a agravat pe parcursul perioadei de urmărire de un an.
Cercetătorii au identificat doi biomarkeri, moleculele MCP1 și sCD40L, ale căror niveluri din sânge permit prezicerea care pacienți vor răspunde cel mai bine la tratament. „Aceasta reprezintă un pas important către medicina personalizată în bolile rare”, subliniază Marcela Del Río Nechaevsky.
Echipa de cercetare subliniază că această realizare nu ar fi fost posibilă fără un ecosistem de colaborare robust. Proiectul a fost finanțat de ISCIII și AEI, demonstrând returnarea socială a investiției publice în știință.
Rolul asociațiilor de pacienți DEBRA-Spain și Berritxuak este deosebit de relevant, fiindcă acestea au cofinanțat și sprijinit studiul clinic încă din faza inițială. „Pentru familii, avansul științific în controlul durerii, pruritului și calității somnului reprezintă un far de speranță. Acest tratament nu tratează doar pielea; tratează viața de zi cu zi a copiilor”, au declarat asociațiile.
Cercetătorii concluzionează că această abordare terapeutică ar putea deveni o strategie complementară fundamentală pentru a atenua escaladarea inflamatorie în timpul fazelor critice ale bolii. „Studiul clinic MesenSistem-EB pune bazele unor protocoale viitoare combinate care ar putea transforma prognosticurile pielii de fluture la nivel internațional”, indică un alt autor al studiului, Lucía Martínez Santamaría.
