Îngrijorări legate de riscul de cancer mamar și eficacitatea Ocrevus în funcție de sex
Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) analizează o petiție pentru revocarea aprobării medicamentului Ocrevus, fabricat de Roche, destinat tratării sclerozei multiple primar progresive (PPMS), o formă de scleroză multiplă care afectează aproximativ 15% dintre pacienți.
Petiția susține că medicamentul a fost aprobat în ciuda unor îngrijorări interne legate de lipsa de eficacitate în cazul femeilor și de un potențial risc crescut de cancer mamar.
O investigație publicată de The BMJ examinează detaliile aprobării medicamentului și pune la îndoială dacă ocrelizumab ar putea provoca mai mult rău decât bine femeilor cu această afecțiune.
Kaylin Bower a declanșat revizuirea FDA după ce a fost „absolut șocată” de citirea unor memorii de evaluare extinse scrise de oamenii de știință ai FDA care au analizat cererea producătorului, mulți dintre aceștia recomandând împotriva aprobării ocrelizumab pentru PPMS.
După revizuirea studiilor clinice ale ocrelizumab, unii evaluatori au găsit rezultatele „nepersuasive”, iar alții au evidențiat „eficacitatea aproape zero” a medicamentului pentru unii pacienți și o „dizabilitate neobișnuită” în cazurile de cancer mamar. Evaluatorii și-au exprimat, de asemenea, îngrijorări cu privire la posibile probleme de integritate a datelor la site-urile clinice și la probleme legate de calitatea producției.
În ciuda acestor avertizări, Billy Dunn, oficialul de vârf al neuroștiinței din cadrul FDA la acea vreme, a aprobat medicamentul pentru ambele sexe, alegând să nu solicite sfatul comitetului consultativ extern și cerând ca riscul de cancer mamar să fie menționat pe eticheta produsului și evaluat într-un studiu observațional după aprobarea ocrelizumab.
Specialiștii avertizează că valoarea medicamentului în tratamentul PPMS a fost supraevaluată și subliniază că studiul de siguranță privind riscul de cancer mamar nu va fi finalizat până la sfârșitul anului 2030.
Unii susțin că, fără date convingătoare care să sprijine tratamentul pe termen lung, aprobarea ar trebui să fie restrânsă la utilizarea pe termen scurt pentru pacienții care se dovedește că beneficiază, iar beneficiul medicamentului în PPMS pare limitat la cei cu boală activă.
Roche apără siguranța și beneficiul pe termen lung al medicamentului său, citând date nepublicate pe care le consideră că contrazic disparitățile de gen anterioare.
Compania a declarat că a monitorizat îndeaproape cazurile de malignitate, inclusiv cancerul mamar, și că analiza sa „nu a dezvăluit niciun semnal de siguranță nou sau problemă de siguranță.” Totuși, a refuzat să împărtășească datele intermediare despre cancerul mamar, invocând un embargo de publicare.
După aprobarea ocrelizumab din 2017, Dunn a supervizat două aprobări controversate ale medicamentelor pentru Alzheimer: aducanumab în 2021, în ciuda opoziției evaluatorilor, demisiilor și unei investigații din partea Congresului care a constatat că procesul FDA era „plin de nereguli”, și lecanemab în 2023, în mijlocul unor îngrijorări legate de un echilibru inacceptabil între beneficii și riscuri.
Dunn a părăsit FDA în 2023 pentru a se alătura Prothena, o companie biotech care dezvoltă tratamente pentru Alzheimer.
Aprobarea ocrelizumab pentru PPMS, precum și a aducanumab și lecanemab, toate în cadrul programelor FDA destinate medicamentelor cu potențial de a aborda o „nevoia medicală neîndeplinită”, ridică întrebări cu privire la funcționarea sistemului așa cum a fost gândit.
