O nouă abordare în tratamentul orbirii
Cercetătorii de la Universitatea din Adelaide au realizat primul studiu clinic la oameni al unui nou tip de tratament pentru o cauză principală a orbirii la adulți de vârstă activă, cu rezultate promițătoare.
Retinita pigmentoasă este o afecțiune genetică în care celulele retinei responsabile cu detectarea luminii nu funcționează corect, rezultând într-o orbire progresivă. Opțiunile actuale de tratament pentru stadiile tardive ale bolii sunt limitate și nu există un leac.
O nouă abordare în tratarea acestei boli oferă speranță. Colaborând cu cercetători de la Universitatea din Washington, experții de la Universitatea din Adelaide au realizat un mic studiu pilot pentru a verifica dacă o terapie potențială bazată pe o moleculă poate fi tolerată în siguranță de către oameni.
Rezultatele au arătat că injectarea moleculei mici în ochi a revigorat unele dintre celulele deteriorate ale retinei, făcându-le din nou sensibile la lumină. Aceasta s-a întâmplat chiar și după ce celulele normale care percep lumina fuseseră pierdute.
„Ce a început inițial ca un studiu foarte mic pentru a testa siguranța medicamentului a deschis acum posibilitatea unei noi modalități de a trata bolile degenerative ale ochiului”, a declarat Robert Casson, profesor și investigator principal la Școala de Medicină a Universității din Adelaide.
„Acesta este primul studiu clinic al unui medicament fotoswitch la oameni. Spre deosebire de terapiile genice, care vizează mutații specifice, această abordare ar putea fi utilizată potențial pentru multe forme diferite de degenerare retiniană. De asemenea, evită necesitatea modificării genetice, ceea ce simplifică tratamentul și poate reduce riscurile.”
Mai mulți participanți implicați în acest studiu mic au raportat îmbunătățiri pe termen scurt în abilitățile lor de a efectua teste vizuale, inclusiv sarcini de mers. Un participant cu celule retinale sever afectate a raportat o conștientizare mai mare a percepției luminii în termen de două zile de la primirea tratamentului.
„Am constatat că tratamentul a fost bine tolerat, fără evenimente adverse grave și fără dovezi ale unor efecte dăunătoare asupra ochiului”, a afirmat profesorul Casson. „Am observat, de asemenea, semnale timpurii care sugerează că medicamentul ar putea avea un efect biologic – unii participanți au raportat schimbări în percepția luminii, iar imagistica cerebrală a arătat activitate în zonele vizuale ale creierului după tratament.”
„Deși acest lucru este cu siguranță pozitiv, trebuie subliniat că acestea sunt rezultate preliminare și trebuie confirmate în studii mai mari.” Un studiu mai amplu de fază 2 este în curs de desfășurare pentru a evalua mai riguros dacă acest tratament poate îmbunătăți vederea. „Mai general, această lucrare stabilește o nouă platformă pentru restaurarea vederii care ar putea fi dezvoltată în continuare pentru bolile retiniene dincolo de retinita pigmentoasă”, a adăugat profesorul Casson.
