Un studiu inițial analizează o terapie T-cell mai sigură pentru cancerul cerebral pediatric
Cercetătorii au raportat rezultate timpurii încurajatoare dintr-un studiu clinic de fază 1, realizat la Children’s National, folosind o nouă imunoterapie T-cell pentru copiii și tinerii adulți cu unele dintre cele mai letale tumori cerebrale, inclusiv gliomul infiltrativ difuz al ponsului (DIPG) și tumori recidivante ale sistemului nervos central (CNS).
Aceste descoperiri, publicate în Nature Medicine, sunt deosebit de semnificative având în vedere provocările întâmpinate în tratamentul tumorilor cerebrale pediatrice, care rămân principala cauză a deceselor legate de cancer în rândul copiilor. Imunoterapiile s-au dovedit eficiente în cancerul de sânge, dar rareori au succes în tumorile solide, în special în cele cerebrale.
Studiul reprezintă un pas important către dezvoltarea unor terapii T-cell mai sigure și mai eficiente pentru copiii cu cancere cerebrale devastatoare. Chiar și în acest studiu de fază 1, axat pe siguranță, am fost încurajați să vedem beneficii clinice durabile la mai mulți pacienți care, în mod normal, aveau foarte puține opțiuni.
Faza 1 a studiului a evaluat o terapie T-cell multi-țintă inovatoare, concepută pentru a acționa asupra a trei proteine frecvent întâlnite în tumorile cerebrale pediatrice – WT1, PRAME și Survivin. Investigatorii afirmă că rezultatele oferă dovezi timpurii că celulele imunității pacientului, administrate prin intermediul circulației sanguine, pot atinge și combate tumorile din creier, generând în același timp mai puține efecte secundare severe decât unele terapii imune inginerizate existente. Multe alte imunoterapii pentru tumorile cerebrale necesită injecții directe în creier sau în lichidul cefalorahidian.
„Am fost încântați să vedem că am putut menține siguranța și calitatea vieții în timp ce generam răspunsuri anti-tumorale atacând trei ținte simultan”, a declarat Eugene Hwang, MD, șeful Oncologiei la Children’s National și coautor senior al studiului.
Printre aspectele importante ale studiului se numără: designul multi-țintă care poate ajuta la abordarea heterogenității tumorale, una dintre principalele bariere în tratamentul cancerelor pediatrice agresive; stabilirea unui proces de fabricație fezabil; identificarea unei doze maxime tolerate și definirea unui profil de siguranță timpurie – etape esențiale pentru avansarea terapiei în viitoare studii de fază 2.
Un număr de pacienți cu DIPG sau cancere cerebrale recidivante au fost analizați, arătând atât răspunsuri, cât și control prelungit al bolii, cu unii pacienți rămânând fără boală ani de zile după tratament.
„Suntem foarte mândri de echipa de la Children’s National și inspirați de ceea ce înseamnă această descoperire pentru copiii cu cancer cerebral”, au declarat Callie și Brad Nierenberg. „Sprijinirea acestui studiu a fost una dintre cele mai semnificative investiții pe care Chance for Life le-a făcut.”
„Tumorile pediatrice reprezintă unele dintre cele mai mari provocări în cercetarea cancerului, copiii având în continuare opțiuni de tratament extrem de limitate, iar tratamentele existente cauzând adesea efecte secundare severe”, a spus David Scott, director al Cancer Grand Challenges, care susține echipa NexTGen, un grup de colaboratori internaționali co-conducători de Dr. Bollard care abordează provocarea cancerului ‘tumorilor solide la copii’.
Această cercetare a fost susținută de donatori generoși, reflectând puterea comunității în lupta împotriva acestor cancere letale, inclusiv: Chance for Life Foundation; investitori privați anonimi care susțin Institutul de Tumori Cerebrale al Children’s National Hospital; Cancer Research UK, National Cancer Institute și The Mark Foundation for Cancer Research, prin premiul Cancer Grand Challenges; GW T32 Cancer Biology Program; Rally Foundation; Willie Strong Foundation; și Warrior Jace Foundation.
