DEBRA Research investește în Topadur pentru dezvoltarea terapiilor destinate epidermolizei buloase distrofice
DEBRA Research gGmbH, o organizație non-profit globală dedicată avansării cercetării și dezvoltării de medicamente pentru epidermoliză buloasă (EB), și Topadur Pharma AG, o companie biotehnologică elvețiană aflată în stadiu clinic, au anunțat astăzi o investiție din partea DEBRA Research în Topadur pentru a sprijini un program preclinic ce explorează o nouă abordare terapeutică pentru epidermoliza buloasă distrofă (DEB).
DEB este una dintre formele severe de EB, caracterizată printr-o piele extrem de fragilă și complicații progresive, debilitante. Programul va evalua compusul în stadiu clinic TOP-N53 dezvoltat de Topadur, împreună cu alte molecule mici selectate din platforma sa proprie DualTOP®.
Aceste substanțe vor fi investigate în modele in vitro și in vivo, abordând două dintre provocările majore interconectate în DEB: vindecarea defectuoasă a rănilor și fibroză. Studiile vor fi realizate în colaborare cu Centrul Medical – Universitatea Freiburg din Germania și EB Research Institute GmbH din Salzburg, Austria.
„Persoanele care trăiesc cu EB distrofă se confruntă cu complicații severe care depășesc cu mult rănile cronice”, a declarat Prof. Hubert Trübel, MD, MBA, Managing Director al ReadOn Therapeutics, un spinout al DEBRA Research. „Prin investiția noastră în Topadur, sprijinim dezvoltarea terapiilor cu acțiune locală care vizează mai multe aspecte interconectate ale bolii. Considerăm că acesta este un pas important spre explorarea unor noi abordări care să depășească gestionarea rănilor.”
DEBRA Research aduce o expertiză profundă în domeniul EB și o înțelegere solidă a nevoilor persoanelor afectate de această boală devastatoare. Sprijinul lor ca investitor și partener în acest program reprezintă o validare importantă a abordării noastre și subliniază potențialul mai larg al platformei DualTOP® în indicații cu nevoi medicale semnificative neacoperite.
EB reprezintă un grup de afecțiuni genetice rare, caracterizate printr-o piele extrem de fragilă, predispusă la vezicule și răni, chiar și în urma unei frecări sau traume minore. În DEB, mutațiile din genele COL7A1 afectează colagenul VII, provocând leziuni recurente ale pielii în dermă. Ciclurile repetate de leziune și reparare pot duce la răni cronice, fibroză progresivă, cicatrici și afectări funcționale severe. În ciuda avansurilor recente în tratamentul rănilor, există în continuare o nevoie semnificativă de terapii care să abordeze aceste procese interconectate ale bolii.
Platforma DualTOP® de la Topadur cuprinde molecule mici cu acțiune locală, concepute pentru a modula căile de semnalizare complementare implicate în repararea țesuturilor și progresia bolii. TOP-N53, principalul activ al Topadur, a demonstrat activitate de vindecare a rănilor în modele preclinice și a crescut perfuzia locală a pielii într-un studiu de fază 1 la oameni, unde a fost bine tolerat. În prezent, se află în dezvoltare clinică de fază 2a pentru ulcere digitale în scleroză sistemică și a primit statutul de medicament orfan din partea FDA și EMA. Pe întreaga platformă DualTOP®, compușii Topadur au demonstrat, de asemenea, activitate antifibrotică în modele preclinice. Programul DEB va investiga aceste proprietăți complementare în modele relevante pentru boală.
