Transplantul de celule stem oferă beneficii pe termen lung în scleroza sistemică severă
Un studiu internațional raportează o supraviețuire fără progresie de 60% la 10 ani după transplantul autolog de măduvă osoasă, aducând dovezi importante privind rezultatele clinice pozitive și siguranța pe termen lung la pacienții tratați pentru scleroză sistemică severă în stadiu incipient.
Scleroza sistemică este o boală autoimună rară, cronică și heterogenă, caracterizată prin fibroză progresivă a pielii și organelor interne, formele severe fiind asociate cu o morbiditate și mortalitate ridicate. Transplantul autolog de celule hematologice (HCT) reprezintă o opțiune de tratament stabilită (grad A, nivel de dovadă) pentru pacienții selectați cu scleroză sistemică severă și difuză în stadiu incipient, fiind susținut de studii clinice randomizate. Totuși, dovezile pe termen foarte lung privind rezultatele, apropiate de un deceniu, au fost limitate.
Studiul NISSC1-LTE, realizat de Partidul de Lucru pentru Bolile Autoimune al EBMT, reprezintă prima cercetare internațională prospectivă care oferă rezultate pe termen lung în urma transplantului autolog de HCT la pacienți cu scleroză sistemică severă. Publicat în The Lancet Rheumatology, studiul a urmărit 80 de pacienți pe o perioadă medie de 9,2 ani după transplant.
Cohorta EBMT-NISSC1 a inclus pacienți care au suferit primul transplant autolog de HCT pentru scleroză sistemică severă și progresivă între 2012 și 2016. Rezultatele oferă dovezi privind controlul susținut al bolii și riscurile pe termen lung ale tratamentului.
La 10 ani, supraviețuirea estimată fără progresie a fost de 60% (95% CI 47–71), iar supraviețuirea generală a fost de 71% (56–82). De asemenea, 34 din cei 80 de pacienți (43%) erau în viață și nu necesariaseră tratament imunosupresor suplimentar la ultima urmărire.
Scorul mediu modificat Rodnan pentru implicarea cutanată a scăzut de la 24 la bază la 6 la cinci ani și 5 la 10 ani. Capacitatea vitală forțată medie a fost de 72% din valoarea estimată la bază și 71% la 10 ani, în timp ce capacitatea de difuziune a plămânilor pentru monoxid de carbon (DLCO) a fost de 59% și 61% din valoarea estimată, respectiv.
„Aceste descoperiri pe termen lung ajută clinicienii să înțeleagă durabilitatea controlului bolii sclerozei sistemice după HCT autolog, evidențiind totodată riscurile ce necesită monitorizare continuă. Ele reflectă de asemenea ani de colaborare între investigatori, echipe clinice, inclusiv hematologi, reumatologi și specialiști în date din centre de specialitate din Europa până în Brazilia, în rețeaua Partidului de Lucru pentru Bolile Autoimune al EBMT”, au declarat doi dintre autorii studiului.
Studiul a evaluat și mortalitatea, precum și complicațiile tardive. Pe parcursul urmării, 18 pacienți au decedat: cinci decese timpurii (6% din cohortă) au fost atribuite HCT, nouă progresiei bolii, două malignităților post-HCT și două infecțiilor grave tardive. Mortalitatea non-recidivă estimată la 10 ani a fost de 13% (95% CI 6–24). Aceste descoperiri subliniază importanța selecției atente a pacienților, evaluării speciale pretransplant și monitorizării structurale pe termen lung în centre experimentate.
Fiind un studiu observațional fără grup de control, NISSC1-LTE nu compară direct HCT cu alte tratamente. Unele date longitudinale au fost incomplete, iar 12 pacienți au fost pierduți din urmărire.
Conducerea studiului a fost realizată de Pr. Joerg Henes și Pr. Dominique Farge în numele Partidului de Lucru pentru Bolile Autoimune al EBMT, reflectând colaborarea susținută între medicii transplantologi, reumatologi, echipe clinice multidisciplinare și specialiști în date din EBMT. Reprezentanții pacienților au contribuit de asemenea la formularea întrebărilor de cercetare și desfășurarea studiului.
Rezultatele studiului NISSC1-LTE au fost prezentate anterior la Întâlnirea Anuală EBMT din 2026. Descoperirile susțin considerarea HCT autolog în cazul pacienților selectați cu scleroză sistemică severă, conform recomandărilor existente ale EBMT, EULAR și CIBMTR, și oferă o referință pe termen lung pentru evaluarea terapiilor celulare emergente. Studiul ilustrează contribuția cercetării Partidului de Lucru EBMT și a datelor clinice partajate la îngrijirea bazată pe dovezi.
