Cercetătorii primesc un grant NIH pentru accelerarea descoperirii medicamentelor împotriva Alzheimer
Dr. Damian Young, investigator la Texas Children’s Duncan Neurological Research Institute și director al Center for Drug Discovery la Baylor College of Medicine, a obținut, împreună cu colaboratorii săi, un grant de 6,7 milioane de dolari de la National Institute on Aging, parte a National Institutes of Health, pentru a dezvolta noi abordări în identificarea rapidă a tratamentelor pentru boala Alzheimer și demențele asociate, cu scopul de a accelera descoperirea de noi terapii.
Deși boala Alzheimer este adesea asociată cu îmbătrânirea, cercetătorii de la Texas Children’s sunt într-o poziție unică pentru a o studia. Prin examinarea modului în care creierul se dezvoltă și funcționează în primele etape ale vieții, oamenii de știință pot înțelege mai bine cum aceste sisteme se degradează în timp, descoperind astfel noi oportunități de prevenire și tratament al bolilor neurodegenerative.
Acest proiect de cinci ani reunește experți în chimie, inteligență artificială și știința translatională pentru a aborda una dintre cele mai complexe provocări în cercetarea Alzheimer – identificarea rapidă a terapiilor care sunt atât sigure, cât și eficiente.
Grantul va permite cea mai extinsă activitate de screening de până acum pentru compuși care vizează boala Alzheimer. Prin integrarea unor perspective biologice de vârf din cercetările asupra bolii Alzheimer la nivel mondial cu o platformă inovatoare de chimie și învățare automată, se urmărește descoperirea de noi oportunități. Această muncă va reprezenta primul pas crucial în dezvoltarea de terapii transformative pentru boala Alzheimer și demențele asociate.
Boala Alzheimer și demențele asociate afectează milioane de oameni la nivel mondial, însă dezvoltarea de noi tratamente rămâne un proces lent și complex. Una dintre cele mai mari provocări este identificarea moleculelor care pot viza cu succes factorii biologici ai bolii și care pot ajunge în siguranță și eficient la creier.
Pentru a aborda această problemă, echipa lui Dr. Young va utiliza biblioteci chimice codificate cu ADN, o tehnologie care permite cercetătorilor să analizeze sute de milioane de compuși medicamentoși potențiali simultan. Fiecare compus poartă un „cod de bare” ADN unic, permițând oamenilor de știință să identifice rapid care molecule interacționează cu proteinele legate de Alzheimer.
Ulterior, echipa va folosi inteligența artificială și învățarea automată pentru a analiza datele și a prezice care compuși au cele mai mari șanse de succes, reducând semnificativ timpul de la descoperirea inițială până la candidații viabili pentru medicamente. În cele din urmă, această abordare este concepută pentru a scurta perioada necesară identificării de noi tratamente, aducând terapiile potențiale mai repede și cu o precizie mai mare pacienților.
Proiectul va trece prin mai multe etape, începând cu screening-ul la scară largă și avansând către rafinarea celor mai promițătoare compuși pentru a îmbunătăți eficacitatea, siguranța și capacitatea de a ajunge la creier. De asemenea, cercetătorii vor explora posibilitatea de a reutiliza medicamente existente, accelerând astfel calea către testarea clinică.
Un component esențial al proiectului este abordarea sa de știință deschisă. Datele și compușii generați, inclusiv rezultatele screening-ului a peste 900 de milioane de compuși unici, vor fi partajate public, permițând cercetătorilor din întreaga lume să se bazeze pe descoperiri și să avanseze noi tratamente. Un consiliu consultativ intern format din cadre didactice de la Texas Children’s și Baylor, care îi include pe Drs. Huda Zoghbi, Joshua Shulman, Hugo Bellen și Juan Botas, va oferi expertiză critică în prioritizarea țintelor proteice cele mai puternic implicate în boala Alzheimer.
Lucrările vor fi susținute parțial prin colaborarea cu Structural Genomics Consortium, care va oferi țintele proteice necesare pentru cercetare.
Această cercetare reflectă angajamentul Texas Children’s de a rezolva problemele considerate imposibile prin avansarea unor abordări inovatoare și colaborative pentru bolile neurologice complexe. Perspectivele obținute din cercetarea pediatrică informează adesea tratamentele pentru adulți, iar descoperirile în bolile adulților pot accelera la rândul lor progresele în sănătatea copiilor. Prin conectarea acestor domenii, cercetătorii de la Duncan NRI contribuie la progresul în întreaga gamă de boli neurologice, cu scopul de a îmbunătăți rezultatele pentru pacienți de toate vârstele. Pentru pacienții și familiile afectate de boala Alzheimer și demențele asociate, această muncă reprezintă un pas crucial către o detectare mai timpurie, tratamente mai eficiente și, în cele din urmă, prevenire.
